제3형 Von Willebrand 환자에서 Alphanate FVIII/VWF 농축액의 효능

포함 기준:

1. 7세 이상 남녀
2. 대상자는 대상자의 의료 기록에 의해 결정된 유형 3의 유전적 vWD로 진단되었습니다.
3. 피험자는 외과적 시술이 필요합니다(프로토콜의 기준에 따라 최소 10회의 외과적 시술이 "주요"로 간주되어야 함).
4. 피험자는 조사자의 판단에 따라 외인성으로 투여된 FVIII/VWF에 반응할 것으로 예상됩니다.
5. 피험자는 자유롭게 서면 동의서를 제공합니다. 법적으로 서면 동의를 제공할 수 없는 환자는 연구 참여 동의서에 서명해야 하며 서면 동의서는 부모 또는 법적 보호자가 제공해야 합니다.

제외 기준:

1. 피험자는 후천성 vWD 진단을 받았습니다.
2. 피험자는 Alphanate® 함유 물질에 대한 불내성 병력이 있는 것으로 알려져 있습니다.
3. 피험자는 혈액 또는 혈액 성분에 대한 아나필락시스 반응의 병력이 있는 것으로 알려져 있습니다.
4. 간 기능 검사(AST, ALT, 빌리루빈) > 2.5 x 정상 상한치(ULN).
5. 신장 기능 검사(크레아티닌, BUN) > 1.5 x ULN.
6. 대상은 FVIII 또는 VWF에 대한 현재 또는 과거의 억제제 활성(항체)을 갖는 것으로 알려져 있거나 의심됩니다.
7. 피험자는 지난 12개월 이내에 알코올을 남용하거나 불법 약물을 사용하는 것으로 알려져 있습니다.
8. 피험자는 시험적 치료와 관련된 다른 임상 연구에 참여하고 있거나 지난 4주 이내에 참여했습니다(환자가 다른 Alphanate® 연구에 참여하는 경우 제외). 정기적 또는 장기적으로 데이터 및 혈액 샘플링 수집으로 구성된 연구는 이 제외에서 제외됩니다.
9. 피험자는 연구의 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않을 것입니다.