Účinnost koncentrátu Alphanate FVIII/VWF u pacientů typu 3 von Willebrand

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena ve věku 7 let nebo starší
2. U subjektu byla diagnostikována zděděná VWD typu 3, jak je stanoveno v lékařských záznamech subjektu.
3. Subjekt potřebuje chirurgický zákrok (alespoň 10 chirurgických zákroků musí být považováno za „hlavní“ podle kritérií protokolu).
4. Předpokládá se, že subjekt bude reagovat na exogenně podávaný FVIII/VWF podle úsudku výzkumníka.
5. Subjekt dává svobodně písemný informovaný souhlas. Pacienti, kteří nejsou ze zákona oprávněni poskytnout písemný souhlas, musí podepsat formulář souhlasu s účastí ve studii a písemný souhlas musí poskytnout rodič nebo zákonný zástupce.

Kritéria vyloučení:

1. U subjektu byla diagnostikována získaná VWD.
2. Je známo, že subjekt má v minulosti intoleranci na jakoukoli látku obsahující Alphanate®.
3. Je známo, že subjekt má anamnézu anafylaktické reakce (reakcí) na krev nebo krevní složky.
4. Testy jaterních funkcí (AST, ALT, bilirubin) > 2,5 x horní hranice normy (ULN).
5. Test funkce ledvin (kreatinin, BUN) > 1,5 x ULN.
6. O subjektu je známo nebo existuje podezření, že má současnou nebo minulou inhibiční aktivitu (protilátky) namířené proti FVIII nebo VWF.
7. Je známo, že subjekt v posledních 12 měsících zneužívá alkohol nebo nelegální drogy.
8. Subjekt se účastní jiné klinické studie zahrnující zkoumanou léčbu nebo se zúčastnil během posledních 4 týdnů (kromě případů, kdy se pacient účastní jiné studie Alphanate®). Z tohoto vyloučení se nevztahují studie skládající se z odběrů dat a odběru vzorků krve na pravidelném nebo dlouhodobém základě.
9. Je nepravděpodobné, že subjekt dodrží protokolární požadavky studie.