Wirksamkeit von Alphanate FVIII/VWF-Konzentrat bei Typ-3-Von-Willebrand-Patienten
24. August 2023 aktualisiert von: Grifols Biologicals, LLC
Eine Post-Marketing-Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des FVIII/VWF-Komplexes (Mensch), Alphanate®, bei der Verhinderung übermäßiger Blutungen während der Operation bei Patienten mit angeborenem Typ-3-Von-Willebrand-Syndrom
Bewertung der Wirksamkeit des FVIII/VWF-Komplexes (Mensch), Alphanate® als Ersatztherapie zur Verhinderung übermäßiger Blutungen bei Patienten mit angeborenem Typ-3-von-Willebrand-Syndrom (VWD), die sich chirurgischen Eingriffen unterziehen.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Für die Behandlung von chirurgischen Eingriffen wird die vorgesehene Alphanate®-Dosis als Einzeldosis oder als Mehrfachdosis über mehrere Tage verabreicht, je nach klinischer Situation und gemäß der Richtlinie für vollständige Verschreibungsinformationen und dem Urteil des Prüfarztes.
Für jedes behandelte Ereignis wird die Behandlungsdauer des Probanden beendet, wenn der teilnehmende Proband nach Meinung des örtlichen Prüfarztes nicht von weiteren Infusionen des Studienkonzentrats profitieren würde.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
15
Phase
- Phase 4
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich 7 Jahre oder älter
- Bei dem Probanden wurde erblicher VWD vom Typ 3 diagnostiziert, wie aus den Krankenakten des Probanden hervorgeht.
- Der Proband benötigt einen chirurgischen Eingriff (mindestens 10 chirurgische Eingriffe müssen gemäß den Kriterien des Protokolls als "Major" angesehen werden).
- Es wird erwartet, dass der Proband auf exogen verabreichten FVIII/VWF nach Einschätzung des Prüfarztes anspricht.
- Das Subjekt gibt freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung ab. Patienten, die gesetzlich nicht zur Abgabe einer schriftlichen Einwilligung berechtigt sind, müssen eine Einwilligungserklärung zur Studienteilnahme unterzeichnen, und die schriftliche Einwilligung muss von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten vorgelegt werden.
Ausschlusskriterien:
- Bei dem Subjekt wurde ein erworbener VWD diagnostiziert.
- Es ist bekannt, dass das Subjekt eine Vorgeschichte von Unverträglichkeiten gegenüber jeglichen Alphanate®-haltigen Substanzen hatte.
- Es ist bekannt, dass das Subjekt anaphylaktische Reaktionen auf Blut oder Blutbestandteile in der Vorgeschichte hatte.
- Leberfunktionstests (AST, ALT, Bilirubin) > 2,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN).
- Nierenfunktionstest (Kreatinin, BUN) > 1,5 x ULN.
- Es ist bekannt oder vermutet, dass das Subjekt eine gegenwärtige oder vergangene Inhibitoraktivität (Antikörper) gegen FVIII oder VWF hat.
- Es ist bekannt, dass das Subjekt in den letzten 12 Monaten Alkohol oder illegale Drogen missbraucht hat.
- Der Proband nimmt an einer anderen klinischen Studie teil, die eine Prüfbehandlung umfasst, oder hat innerhalb der letzten 4 Wochen teilgenommen (außer wenn der Patient an einer anderen Alphanate®-Studie teilnimmt). Ausgenommen von diesem Ausschluss sind Studien, die aus Daten- und Blutentnahmen auf regelmäßiger oder langfristiger Basis bestehen.
- Es ist unwahrscheinlich, dass das Subjekt die Protokollanforderungen der Studie einhält.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Gerinnung FVIII/VWF
Anti-Hämophilie/von Willebrand Faktor VIII (Human) Alphanat SD/HT
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Eine allgemeine Richtlinie, die auf den vollständigen Verschreibungsinformationen des Produkts basiert, wird mit einer Höchstdosis von 80 VWF:RCof IE/kg empfohlen.
Die Anzahl der Verabreichungen vor, während und nach dem chirurgischen Eingriff hängt vom klinischen Zustand des Subjekts und der Art des chirurgischen Eingriffs selbst ab.
Einzelverabreichungen oder Mehrfachdosen können angemessen sein.
Die jedem Probanden verabreichte Alphanate®-Dosis wird als IE VWF:RCof und auch als IE FVIII:C aufgezeichnet.
Die Chargennummer für jede verabreichte Durchstechflasche mit Konzentrat wird ebenfalls aufgezeichnet.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewertung der Wirksamkeit von FVIII/VWF-Komplex (Mensch), Alphanate® als Ersatztherapie zur Verhinderung übermäßiger Blutungen bei Patienten mit angeborenem Typ 3 von Willebrand-Krankheit (VWD), die sich chirurgischen Eingriffen (meist größeren Operationen) unterziehen.
Zeitfenster: 30 Tage
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30 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewertung der Behandlungsergebnisse von Tag 0 (Tag der Operation) und Tag 1 (Tag nach der Operation) jedes chirurgischen Eingriffs, bewertet vom Prüfarzt anhand einer verbalen 2-Punkte-Bewertungsskala.
Zeitfenster: 1 Tag
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1 Tag
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 30 Tage
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30 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Paul J Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. September 2007
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. März 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. November 2007
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. November 2007
Zuerst gepostet (Geschätzt)
8. November 2007
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. August 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. August 2023
Zuletzt verifiziert
1. August 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GBI 07-03
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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NEIN
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