Efficacia dell'alfanato FVIII/VWF concentrato nei pazienti con Von Willebrand di tipo 3
24 agosto 2023 aggiornato da: Grifols Biologicals, LLC
Uno studio osservazionale post-marketing per valutare l'efficacia e la sicurezza del complesso FVIII/VWF (umano), Alphanate®, nella prevenzione dell'eccessivo sanguinamento durante l'intervento chirurgico in soggetti con malattia di von Willebrand congenita di tipo 3
Per valutare l'efficacia di FVIII/VWF Complex (Human), Alphanate® come terapia sostitutiva nella prevenzione di sanguinamento eccessivo in soggetti con malattia di von Willebrand di tipo 3 congenita (VWD) sottoposti a procedure chirurgiche.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Per il trattamento delle procedure chirurgiche, la dose prevista di Alphanate® verrà somministrata come dose singola o come dosi multiple nell'arco di diversi giorni, a seconda della situazione clinica, e secondo le linee guida complete per la prescrizione e il giudizio dello sperimentatore.
Per ogni evento trattato, il periodo di trattamento del soggetto terminerà quando, secondo l'opinione dello Sperimentatore locale, il soggetto partecipante non trarrebbe beneficio da ulteriori infusioni del concentrato dello studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
15
Fase
- Fase 4
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età pari o superiore a 7 anni
- Al soggetto è stata diagnosticata una VWD ereditaria di tipo 3 come determinato dalle cartelle cliniche del soggetto.
- Il soggetto necessita di un intervento chirurgico (almeno 10 interventi chirurgici sono da considerarsi "Maggiori" secondo i criteri del protocollo).
- Si prevede che il soggetto risponda a FVIII/VWF somministrato per via esogena secondo il giudizio dello sperimentatore.
- Il soggetto presta liberamente il proprio consenso informato scritto. I pazienti che non sono legalmente autorizzati a fornire il consenso scritto devono firmare un modulo di assenso per la partecipazione allo studio e il consenso scritto deve essere fornito da un genitore o da un tutore legale.
Criteri di esclusione:
- Al soggetto è stata diagnosticata la VWD acquisita.
- Il soggetto è noto per avere una storia di intolleranza a qualsiasi sostanza contenente Alphanate®.
- Il soggetto è noto per avere una storia di reazioni anafilattiche al sangue o ai componenti del sangue.
- Test di funzionalità epatica (AST, ALT, bilirubina) > 2,5 x limite superiore della norma (ULN).
- Test di funzionalità renale (creatinina, BUN) > 1,5 x ULN.
- Il soggetto è noto o sospettato di avere attività inibitoria presente o pregressa (anticorpi) diretti contro FVIII o VWF.
- Il soggetto è noto per aver abusato di alcol o droghe illecite negli ultimi 12 mesi.
- Il soggetto sta partecipando a un altro studio clinico che prevede un trattamento sperimentale o ha partecipato nelle ultime 4 settimane (tranne se il paziente sta partecipando a un altro studio Alphanate®). Sono esclusi da questa esclusione gli studi consistenti in dati e raccolte di prelievi di sangue su base regolare oa lungo termine.
- È improbabile che il soggetto aderisca ai requisiti del protocollo dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Coagulazione FVIII/VWF
Anti-emofilico/von Willebrand Fattore VIII (umano) Alphanato SD/HT
|
Si raccomanda una linea guida generale basata sulle informazioni complete sulla prescrizione del prodotto con una dose massima di 80 VWF:RC di UI/kg.
Il numero di somministrazioni prima, durante e dopo l'intervento chirurgico dipende dalle condizioni cliniche del soggetto e dal tipo di intervento stesso.
Possono essere appropriate somministrazioni singole o dosi multiple.
La dose di Alphanate® somministrata a ciascun soggetto sarà registrata come UI di VWF:RCof e anche come UI di FVIII:C.
Verrà registrato anche il numero di lotto di ogni flaconcino di concentrato somministrato.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Valutare l'efficacia di FVIII/VWF Complex (Human), Alphanate® come terapia sostitutiva nella prevenzione di sanguinamenti eccessivi in soggetti con malattia di von Willebrand (VWD) congenita di tipo 3 sottoposti a procedure chirurgiche (principalmente interventi chirurgici maggiori).
Lasso di tempo: 30 giorni
|
30 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Valutare i risultati del trattamento del giorno 0 (giorno dell'intervento) e del giorno 1 (giorno post-operatorio) di ciascuna procedura chirurgica, valutato dallo sperimentatore utilizzando una scala di valutazione verbale a 2 punti.
Lasso di tempo: 1 giorno
|
1 giorno
|
|
Valutazione di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 30 giorni
|
30 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Paul J Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2007
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 novembre 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 novembre 2007
Primo Inserito (Stimato)
8 novembre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBI 07-03
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .