Skuteczność koncentratu alfanianu FVIII/VWF u pacjentów z typem 3 von Willebranda
24 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Grifols Biologicals, LLC
Badanie obserwacyjne po wprowadzeniu do obrotu w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa kompleksu FVIII/VWF (ludzkiego), Alphanate®, w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu podczas zabiegu chirurgicznego u osób z wrodzoną chorobą von Willebranda typu 3
Ocena skuteczności kompleksu FVIII/VWF (ludzki), Alphanate® jako terapii zastępczej w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu u pacjentów z wrodzoną chorobą von Willebranda typu 3 (VWD), którzy są poddawani zabiegom chirurgicznym.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W leczeniu zabiegów chirurgicznych zamierzona dawka Alphanate® będzie podawana jako dawka pojedyncza lub dawki wielokrotne w ciągu kilku dni, w zależności od sytuacji klinicznej i zgodnie z wytycznymi dotyczącymi pełnych informacji o przepisywaniu leku oraz oceną badacza.
W przypadku każdego leczonego zdarzenia okres leczenia pacjenta zostanie zakończony, gdy w opinii miejscowego badacza uczestniczący pacjent nie odniesie korzyści z dalszych wlewów badanego koncentratu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
15
Faza
- Faza 4
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 7 lat
- U pacjenta zdiagnozowano odziedziczoną chorobę VWD typu 3, zgodnie z dokumentacją medyczną pacjenta.
- Pacjent wymaga zabiegu chirurgicznego (co najmniej 10 zabiegów chirurgicznych należy uznać za „poważne” zgodnie z kryteriami protokołu).
- Oczekuje się, że pacjent zareaguje na egzogennie podawany FVIII/VWF zgodnie z oceną badacza.
- Podmiot dobrowolnie wyraża pisemną świadomą zgodę. Pacjenci, którzy nie są prawnie upoważnieni do wyrażenia pisemnej zgody, muszą podpisać formularz zgody na udział w badaniu, a pisemną zgodę musi przedstawić rodzic lub opiekun prawny.
Kryteria wyłączenia:
- U pacjenta zdiagnozowano nabyte VWD.
- Wiadomo, że pacjent ma historię nietolerancji jakiejkolwiek substancji zawierającej Alphanate®.
- Wiadomo, że pacjent miał historię reakcji anafilaktycznych na krew lub składniki krwi.
- Próby czynności wątroby (AspAT, AlAT, bilirubina) > 2,5 x górna granica normy (GGN).
- Badanie czynności nerek (kreatynina, BUN) > 1,5 x GGN.
- Wiadomo lub podejrzewa się, że osobnik ma obecną lub przeszłą aktywność inhibitora (przeciwciała) skierowane przeciwko FVIII lub VWF.
- Wiadomo, że osoba nadużywała alkoholu lub zażywała nielegalne narkotyki w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Uczestnik uczestniczy w innym badaniu klinicznym obejmującym leczenie eksperymentalne lub uczestniczył w ciągu ostatnich 4 tygodni (z wyjątkiem sytuacji, gdy pacjent uczestniczy w innym badaniu Alphanate®). Z tego wyłączenia wyłączone są badania polegające na gromadzeniu danych i pobieraniu próbek krwi w sposób regularny lub długotrwały.
- Jest mało prawdopodobne, aby pacjent przestrzegał wymagań protokołu badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Koagulacja FVIII/VWF
Przeciwhemofilowy/czynnik von Willebranda VIII (ludzki) Alfanat SD/HT
|
Zaleca się stosowanie ogólnych wytycznych opartych na pełnej charakterystyce produktu leczniczego z maksymalną dawką 80 VWF:RC j.m./kg.
Liczba podań przed, w trakcie i po zabiegu zależy od stanu klinicznego pacjenta i rodzaju samego zabiegu.
Odpowiednie mogą być pojedyncze podania lub dawki wielokrotne.
Dawka Alphanate® podana każdemu osobnikowi będzie zapisana jako IU VWF:RCof, a także jako IU FVIII:C.
Zapisany zostanie również numer serii dla każdej fiolki z podanym koncentratem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena skuteczności FVIII/VWF Complex (Human), Alphanate® jako terapii zastępczej w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu u osób z wrodzoną chorobą von Willebranda typu 3 (VWD), poddawanych zabiegom chirurgicznym (głównie dużym operacjom).
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena wyników leczenia w Dniu 0 (dzień operacji) i Dniu 1 (dzień po operacji) każdego zabiegu chirurgicznego, ocenianych przez badacza za pomocą 2-punktowej słownej skali ocen.
Ramy czasowe: 1 dzień
|
1 dzień
|
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Paul J Pinciaro, PhD, Grifols Biologicals, LLC
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2007
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 listopada 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 listopada 2007
Pierwszy wysłany (Szacowany)
8 listopada 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBI 07-03
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .