기증자 줄기 세포 이식을 받은 후 철분 과부하가 있는 환자를 치료하는 데페라시록스

포함 기준:

• 혈청 페리틴 > 1,000 ng/mL 및 간 철 농도 ≥ 5 mg 철/g으로 정의되는 철 과부하 진단 확인 자기 공명 영상(MRI)
• 최소 12개월 전에 골수 절제 또는 감소 강도 조절을 사용하여 이전에 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받았습니다.
• 동종이계 조혈모세포이식을 시행한 원발성 질환의 재발 또는 진행의 증거가 없음
• 적혈구 수혈이 필요하지 않은 환자(예: 지난 3개월 이내에 적혈구 수혈을 받지 않은 환자)와 적혈구 수혈이 필요한 환자가 자격이 있습니다.

• 다음 기준 중 하나를 충족합니다.

  • 정맥 절개 부적격(헤모글로빈 < 11g/dL, 정맥 주사 접근이 불량하거나 4주마다 정맥 절개를 받을 수 없음)
  • 사혈 치료에 실패한 경우(사혈 3개월 후 혈청 페리틴 > 기준선의 50%)
  • 거부된 정맥 절개
• 0-2의 ECOG 수행 상태
• 기대 수명 ≥ 6개월
• 등록 후 30일 이내에 2회 Crockcroft-Gault 공식을 사용하여 계산한 혈청 크레아티닌 < 또는 = 1.6 mg/dL 및 크레아티닌 청소율 > 또는 = 60 ml/min으로 정의되는 적절한 신장 기능
• 성적으로 활동적인 남성과 여성은 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. 대안으로, 여성은 임상적으로 기록된 전체 자궁 절제술 및/또는 난소 절제술 또는 난관 결찰술을 받았거나 폐경 후여야 합니다.
• 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
• 데페록사민을 사용한 이전 요법은 ≥ 12개월 전에 완료된 경우 허용됨

제외 기준:

• 밀실 공포증 또는 체중(>350파운드)으로 인해 MRI 수행에 대한 금기 또는 MRI를 수행할 수 없음.
• 구두로 약을 복용할 수 없음.
• 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염
• ANC ≥ 1,000/mm³
• 헤모글로빈 ≥ 8.0g/dL
• 혈소판 수 ≥ 50,000/mm³
• 아스파르테이트 아미노전이(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 정상 상한치의 5배
• 이전 이후 4주 미만 및 동시 전신 연구 약물 없음
• 이전 및 동시 국소 조사 약물 이후 7일 미만. 수반되는 의학적 상태를 치료하는 데 필요한 동시 비연구 약물은 다른 킬레이트제를 제외하고 허용됩니다. epoetin alfa, darbepoetin alfa, filgrastim(G-CSF) 및 sargramostim(GM-CSF)과 같은 동시 성장 인자가 허용되었습니다. 동시에 조사된 충전 적혈구 및 혈소판 수혈은 임상적으로 허용됩니다. 저용량의 비타민 C 보충제(≤ 200mg/일) 동시 복용이 허용됩니다.
• 동시 철분 보충제 또는 철분 종합 비타민제.
• 알루미늄 함유 제산 요법은 데페라시록스와 동시에 복용할 수 없지만 데페라시록스 투여 2시간 전후에 복용할 수 있습니다.
• 투석 또는 신장 이식 후 상태
• 임신 또는 간호