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레버 선천 흑암시 치료를 위한 RPE65 유전자 요법의 안전성 연구

2015년 12월 4일 업데이트: University College, London

중증 조기 발병 망막 변성의 유전자 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2/2-hRPE65p-hRPE65)의 공개 라벨 용량 증량 연구

이 연구의 목적은 유전자 치료가 RPE65의 돌연변이로 인한 중증 소아 실명 치료에 안전하고 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

제안된 시험의 주요 목적은 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)의 안전성 및 효능 망막하 투여를 결정하는 것입니다. RPE65의 돌연변이로 인해 상염색체 열성 중증 조기 발병 망막 변성을 가진 개인의 세 가지 다른 용량 수준에서. 우리는 벡터 전달의 안전성과 효능을 조사하기 위한 포괄적인 임상 모니터링 계획을 가지고 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 중증 조기 발병 망막 이영양증의 임상 진단으로 RPE65에서 미스센스 돌연변이가 확인됨

제외 기준:

  • 연구 눈의 시력이 6/36 Snellen보다 우수함
  • 고혈압
  • 진성 당뇨병
  • 결핵
  • 신장 장애
  • 면역 저하
  • 골다공증
  • 위궤양
  • 심한 정동 장애)
  • 임신 또는 수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ㅏ
벡터 주입
생물학적: tgAAG76(rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
벡터 현탁액의 단일 망막하 주사; 최대 3x10e12 벡터 입자
다른 이름들:
  • rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안내 염증
기간: 최대 12개월 간격으로
최대 12개월 간격으로

2차 결과 측정

결과 측정
기간
시각 기능
기간: 최대 12개월 간격
최대 12개월 간격

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University College, London

협력자

Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Targeted Genetics Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Robin R Ali, PhD, University College, London

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 3월 25일

처음 게시됨 (추정)

2008년 3월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 12월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 12월 4일

마지막으로 확인됨

2013년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 06/061

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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