Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie genové terapie RPE65 k léčbě Leberovy kongenitální amaurózy

4. prosince 2015 aktualizováno: University College, London

Otevřená studie eskalace dávky adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2/2-hRPE65p-hRPE65) pro genovou terapii těžké degenerace sítnice s časným nástupem

Účelem studie je zjistit, zda je genová terapie bezpečná a účinná pro léčbu těžké dětské slepoty způsobené mutacemi v RPE65.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavním cílem navrhované studie je určit bezpečnost a účinnost subretinálního podávání rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65) ve třech různých úrovních dávkování u jedinců s autozomálně recesivní závažnou degenerací sítnice s časným nástupem v důsledku mutací v RPE65. Máme komplexní plán klinického monitorování, abychom prozkoumali bezpečnost a účinnost podávání vektorů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza těžké retinální dystrofie s časným nástupem potvrdila missense mutace v RPE65

Kritéria vyloučení:

  • Zraková ostrost ve zkoumaném oku lepší než 6/36 Snellen
  • Hypertenze
  • Diabetes mellitus
  • Tuberkulóza
  • Poškození ledvin
  • Imunokompromis
  • Osteoporóza
  • Žaludeční ulcerace
  • těžká afektivní porucha)
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: A
Injekce vektoru
Biologický: tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
Jedna subretinální injekce vektorové suspenze; až 3x10e12 vektorových částic
Ostatní jména:
  • rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
nitrooční zánět
Časové okno: v intervalech až 12 měsíců
v intervalech až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
vizuální funkce
Časové okno: intervalech až 12 měsíců
intervalech až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Spolupracovníci

Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Targeted Genetics Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Robin R Ali, PhD, University College, London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

26. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. prosince 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2015

Naposledy ověřeno

1. prosince 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 06/061

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Degenerace sítnice

Klinické studie na tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit