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Studio sulla sicurezza della terapia genica RPE65 per il trattamento dell'amaurosi congenita di Leber

4 dicembre 2015 aggiornato da: University College, London

Uno studio in aperto sull'escalation della dose di un vettore virale adeno-associato (AAV2/2-hRPE65p-hRPE65) per la terapia genica della degenerazione retinica grave ad esordio precoce

Lo scopo dello studio è determinare se la terapia genica è sicura ed efficace per il trattamento della grave cecità infantile causata da mutazioni in RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale dello studio proposto è determinare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione sottoretinica di un vettore virale adeno-associato ricombinante (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65) a tre diversi livelli di dosaggio in individui con grave degenerazione retinica a esordio precoce autosomica recessiva dovuta a mutazioni in RPE65. Disponiamo di un piano di monitoraggio clinico completo per studiare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione del vettore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • La diagnosi clinica di grave distrofia retinica ad esordio precoce ha confermato la/e mutazione/i missenso/i in RPE65

Criteri di esclusione:

  • Acuità visiva nell'occhio dello studio migliore di 6/36 Snellen
  • Ipertensione
  • Diabete mellito
  • Tubercolosi
  • Insufficienza renale
  • Immunocompromissione
  • Osteoporosi
  • Ulcera gastrica
  • grave disturbo affettivo)
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UN
Iniezione di vettore
Biologico: tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
Singola iniezione sottoretinica di sospensione del vettore; fino a 3x10e12 particelle vettoriali
Altri nomi:
  • rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
infiammazione intraoculare
Lasso di tempo: ad intervalli fino a 12 mesi
ad intervalli fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
funzione visiva
Lasso di tempo: intervalli fino a 12 mesi
intervalli fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University College, London

Collaboratori

Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Targeted Genetics Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Robin R Ali, PhD, University College, London

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

26 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 dicembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 06/061

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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