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Sicherheitsstudie zur RPE65-Gentherapie zur Behandlung der Leberschen angeborenen Amaurose

4. Dezember 2015 aktualisiert von: University College, London

Eine offene Dosiseskalationsstudie eines Adeno-assoziierten Virusvektors (AAV2/2-hRPE65p-hRPE65) zur Gentherapie von schwerer früh einsetzender Netzhautdegeneration

Ziel der Studie ist es festzustellen, ob die Gentherapie für die Behandlung schwerer Erblindung im Kindesalter, die durch Mutationen in RPE65 verursacht wird, sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der vorgeschlagenen Studie ist die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit der subretinalen Verabreichung eines rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Vektors (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65). in drei verschiedenen Dosierungen bei Personen mit autosomal-rezessiver schwerer früh einsetzender Netzhautdegeneration aufgrund von Mutationen in RPE65. Wir haben einen umfassenden klinischen Überwachungsplan, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Vektorabgabe zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die klinische Diagnose einer schweren früh einsetzenden Netzhautdystrophie bestätigte Missense-Mutation(en) in RPE65

Ausschlusskriterien:

  • Visus im Studienauge besser als 6/36 Snellen
  • Hypertonie
  • Diabetes Mellitus
  • Tuberkulose
  • Nierenfunktionsstörung
  • Immunschwäche
  • Osteoporose
  • Magengeschwüre
  • schwere affektive Störung)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: A
Injektion des Vektors
Biologisch: tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
Einmalige subretinale Injektion einer Vektorsuspension; bis zu 3x10e12 Vektorpartikel
Andere Namen:
  • rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
intraokulare Entzündung
Zeitfenster: im Abstand von bis zu 12 Monaten
im Abstand von bis zu 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
visuelle Funktion
Zeitfenster: Intervalle bis zu 12 Monate
Intervalle bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Mitarbeiter

Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Targeted Genetics Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Robin R Ali, PhD, University College, London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. März 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. Dezember 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 06/061

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