- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00643747
Estudo de segurança da terapia gênica RPE65 para tratar a amaurose congênita de Leber
4 de dezembro de 2015 atualizado por: University College, London
Um estudo aberto de escalonamento de dose de um vetor de vírus adeno-associado (AAV2/2-hRPE65p-hRPE65) para terapia gênica de degeneração retiniana grave de início precoce
O objetivo do estudo é determinar se a terapia gênica é segura e eficaz para o tratamento da cegueira infantil grave causada por mutações no RPE65.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O principal objetivo do estudo proposto é determinar a segurança e a eficácia da administração sub-retiniana de um vetor viral adeno-associado recombinante (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
em três níveis de dosagem diferentes em indivíduos com degeneração retiniana grave autossômica recessiva de início precoce devido a mutações no RPE65.
Temos um plano de monitoramento clínico abrangente para investigar a segurança e a eficácia da entrega de vetores.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de distrofia retiniana grave de início precoce confirmou mutação(ões) sem sentido no EPR65
Critério de exclusão:
- Acuidade visual no olho do estudo melhor que 6/36 Snellen
- Hipertensão
- diabetes melito
- Tuberculose
- Insuficiência renal
- imunocomprometimento
- Osteoporose
- Ulceração gástrica
- Transtorno afetivo grave)
- Gravidez ou lactação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: A
Injeção de vetor
|
Injeção subretiniana única de suspensão de vetor; até 3x10e12 partículas vetoriais
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
inflamação intraocular
Prazo: em intervalos de até 12 meses
|
em intervalos de até 12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
função visual
Prazo: intervalos até 12 meses
|
intervalos até 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Robin R Ali, PhD, University College, London
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Bainbridge JW, Smith AJ, Barker SS, Robbie S, Henderson R, Balaggan K, Viswanathan A, Holder GE, Stockman A, Tyler N, Petersen-Jones S, Bhattacharya SS, Thrasher AJ, Fitzke FW, Carter BJ, Rubin GS, Moore AT, Ali RR. Effect of gene therapy on visual function in Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2231-9. doi: 10.1056/NEJMoa0802268. Epub 2008 Apr 27.
- Bainbridge JW, Mehat MS, Sundaram V, Robbie SJ, Barker SE, Ripamonti C, Georgiadis A, Mowat FM, Beattie SG, Gardner PJ, Feathers KL, Luong VA, Yzer S, Balaggan K, Viswanathan A, de Ravel TJ, Casteels I, Holder GE, Tyler N, Fitzke FW, Weleber RG, Nardini M, Moore AT, Thompson DA, Petersen-Jones SM, Michaelides M, van den Born LI, Stockman A, Smith AJ, Rubin G, Ali RR. Long-term effect of gene therapy on Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med. 2015 May 14;372(20):1887-97. doi: 10.1056/NEJMoa1414221. Epub 2015 May 4.
- Ripamonti C, Henning GB, Robbie SJ, Sundaram V, van den Born LI, Casteels I, de Ravel TJ, Moore AT, Smith AJ, Bainbridge JW, Ali RR, Stockman A. Spectral sensitivity measurements reveal partial success in restoring missing rod function with gene therapy. J Vis. 2015;15(15):20. doi: 10.1167/15.15.20.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de março de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de março de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
26 de março de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
7 de dezembro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de dezembro de 2015
Última verificação
1 de dezembro de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 06/061
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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