Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa terapii genowej RPE65 w leczeniu wrodzonej ślepoty Lebera

4 grudnia 2015 zaktualizowane przez: University College, London

Otwarte badanie zwiększania dawki wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2/2-hRPE65p-hRPE65) w terapii genowej ciężkiego zwyrodnienia siatkówki o wczesnym początku

Celem badania jest ustalenie, czy terapia genowa jest bezpieczna i skuteczna w leczeniu ciężkiej ślepoty dziecięcej spowodowanej mutacjami genu RPE65.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem proponowanego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności podawania podsiatkówkowego rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65) w trzech różnych poziomach dawkowania u osób z autosomalnym recesywnym ciężkim zwyrodnieniem siatkówki o wczesnym początku z powodu mutacji w RPE65. Mamy kompleksowy plan monitorowania klinicznego w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności dostarczania wektorów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne ciężkiej dystrofii siatkówki o wczesnym początku potwierdziło mutacje zmiany sensu w RPE65

Kryteria wyłączenia:

  • Ostrość wzroku badanego oka lepsza niż 6/36 Snellena
  • Nadciśnienie
  • Cukrzyca
  • Gruźlica
  • Zaburzenia czynności nerek
  • Obniżenie odporności
  • Osteoporoza
  • Owrzodzenie żołądka
  • ciężkie zaburzenie afektywne)
  • Ciąża lub laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: A
Wstrzyknięcie wektora
Biologiczny: tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe zawiesiny wektorów; do 3x10e12 cząstek wektorowych
Inne nazwy:
  • rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
zapalenie wewnątrzgałkowe
Ramy czasowe: w odstępach do 12 miesięcy
w odstępach do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
funkcja wizualna
Ramy czasowe: odstępy do 12 miesięcy
odstępy do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Współpracownicy

Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Targeted Genetics Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Robin R Ali, PhD, University College, London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 grudnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 06/061

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj