Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuustutkimus RPE65-geeniterapiasta Leberin synnynnäisen amauroosin hoitoon

perjantai 4. joulukuuta 2015 päivittänyt: University College, London

Avoin annoksen eskalaatiotutkimus adenosiin liittyvästä virusvektorista (AAV2/2-hRPE65p-hRPE65) vaikean varhaisen verkkokalvon rappeuman geeniterapiassa

Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko geeniterapia turvallista ja tehokasta RPE65-mutaatioiden aiheuttaman vaikean lapsuusiän sokeuden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotetun tutkimuksen päätavoite on määrittää rekombinantin adeno-assosioituneen virusvektorin (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65) verkkokalvon alle annettavan turvallisuuden ja tehon. kolmella eri annostasolla henkilöillä, joilla on autosomaalinen resessiivinen vakava varhainen verkkokalvon rappeuma RPE65:n mutaatioiden vuoksi. Meillä on kattava kliininen seurantasuunnitelma vektorin levittämisen turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikean varhain alkaneen verkkokalvon dystrofian kliininen diagnoosi vahvisti missense-mutaatio(t) RPE65:ssä

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavan silmän näöntarkkuus parempi kuin 6/36 Snellen
  • Hypertensio
  • Diabetes mellitus
  • Tuberkuloosi
  • Munuaisten vajaatoiminta
  • Immunokompromissi
  • Osteoporoosi
  • Mahalaukun haavaumat
  • Vaikea mielialahäiriö)
  • Raskaus tai imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: A
Vektorin injektio
Biologinen: tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)
Vektorisuspension yksittäinen subretinaalinen injektio; jopa 3x10e12 vektorihiukkasia
Muut nimet:
  • rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
silmänsisäinen tulehdus
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein
12 kuukauden välein

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
visuaalinen toiminto
Aikaikkuna: 12 kuukauden välein
12 kuukauden välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Yhteistyökumppanit

Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Targeted Genetics Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Robin R Ali, PhD, University College, London

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. tammikuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 7. joulukuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. joulukuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 06/061

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvon rappeuma

Kliiniset tutkimukset tgAAG76 (rAAV 2/2.hRPE65p.hRPE65)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa