낭포성 섬유증 의존성 외분비 췌장 기능 부전증 치료를 위한 췌장리파제 마이크로정제(MT) 캡슐의 효능 및 내약성에 관한 연구
2014년 4월 24일 업데이트: Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.
낭포성 섬유증 의존성 외분비 췌장 기능 부전 환자의 치료에서 위약과 비교하여 췌장리파제 MT 캡슐의 효능 및 내약성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검(철회) 3상 연구
이 연구의 목적은 외분비 췌장 기능 부전(EPI)의 임상 증상이 있는 성인 및 소아/청소년 낭포성 섬유증(CF) 환자의 치료에서 경구 췌장 리파제 MT의 효과와 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
이것은 성인(>18~60세) 및 어린이/청소년(7~<18 연령) EPI 및 지방변(대변의 과도한 지방)의 임상 증상을 조절하기 위해 췌장 효소 대체 요법(PERT)이 필요한 CF 환자.
연구에는 3단계가 있습니다: 스크리닝 단계, 오픈 라벨(런인) 단계 및 이중 맹검 철회 단계.
스크리닝 단계를 포함하는 연구는 길이가 약 28일일 것이다.
선별 단계에서 환자는 고지방식이를 시작하고 판크레리파제 MT10.5 또는 MT21 캡슐(또는 둘 다의 조합)을 식사(또는 간식)와 함께 경구 복용하여 임상 징후 및 증상에 따라 소화를 최적화합니다.
공개 라벨 단계에서 환자는 연구 약물의 최적 용량을 계속 복용합니다.
공개 라벨 치료 단계에서 최소 3일 후, 대변 지방 결정을 위한 입원 환자 72시간 대변 수집 기간이 수행됩니다.
지방 흡수 계수(COA)-지방이 80% 이상이고 통제된 고지방식이 요법을 6일 이상 완료한 환자는 연구의 이중 맹검 철회 단계에 적합하며 무작위로 배정됩니다. 위약 또는 췌장리파제 MT를 받습니다.
최소 1일의 이중 맹검 치료 후 임상 징후 및 증상이 악화되면 환자는 클리닉에 입원하여 두 번째 72시간의 입원 환자 대변 수집 기간을 시작합니다.
유효성 평가는 연구 전반에 걸쳐 수행되며 COA-지방 및 단백질 흡수 계수(COA-단백질) 결정을 위한 대변 수집, 대변 일지, 영양 워크시트 및 CGI-S(Clinical Global Impression-Severity of Disease)로 구성됩니다. CGI-C(Clinical Global Impression-Change) 및 GAC(Global Assessment of Change) 척도.
연구 동안 나타나는 징후 및 증상을 모니터링하고 설사, 복통, 메스꺼움, 구토, 팽만감의 존재 또는 부재 및 대변 변화에 대한 설명을 포함할 것이다.
부작용 및 임상 실험실 테스트, 바이탈 사인 측정 및 신체 검사에서 발견한 결과를 평가하여 연구 중에 안전성을 모니터링할 것입니다.
연구 가설은 CF에 이차적인 EPI가 있는 성인 및 소아과/청소년 환자의 지방 흡수 계수(COA-지방)의 변화로 측정할 때 연구 약물이 위약보다 더 효과적일 것이라는 것입니다. 췌장리파제 MT10.5 또는 MT21 캡슐(또는 둘 다의 조합)은 CF Foundation에서 권장하는 췌장 효소 요법의 권장 범위 내에서 식사(또는 간식)와 함께 경구 복용하며 킬로그램당 최대 10,000 리파제 단위[kg] ] 하루.
모든 환자는 스크리닝 단계에서 6일 동안 그리고 공개 라벨 단계에서 약 6~10일 동안 췌장리파제 MT를 복용합니다. 환자는 이중 맹검 단계에서 4~7일 동안 췌장리파제 MT 또는 위약을 복용합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Long Beach, California, 미국
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Los Angeles, California, 미국
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Florida
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Orlando, Florida, 미국
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국
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New Jersey
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Long Branch, New Jersey, 미국
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국
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Cleveland, Ohio, 미국
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
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British Columbia
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Vancouver N/A, British Columbia, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 땀 염화물 결과(>60mmol/L)로 문서화된 CF 진단을 받았고 과도한 병력이 있는 EPI의 임상 증상(메스꺼움, 구토, 팽만감, 설사 및 복통)을 조절하기 위해 췌장 효소 대체 요법(PERT)이 필요합니다. 대변의 지방
- 비정상 COA-지방 및 분변 엘라스타아제 결과가 100마이크로그램 미만의 분변 엘라스타아제/그램 대변에 대한 문서가 있어야 합니다.
- 적어도 지난 1개월 동안 만족스러운 증상 조절을 제공한 안정적인 식이요법과 췌장 효소 보충제 용량을 섭취해야 합니다.
제외 기준:
- 체중 및 근육량 감소로 인한 극심한 신체적 낭비 없음
- CF의 합병증과 무관한 중증, 급성 또는 만성 폐질환 없음
- 지난 30일 동안 폐 질환의 악화 없음
- 혈중 요산 농도에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물(예: 아스피린, 디플루니살, 알로푸리놀, 프로베네시드, 티아지드 이뇨제, 페닐부타존, 설핀피라존)의 사용 금지
- 위장관, 심장 또는 간에 알려진 선천성(출생 시 존재) 이상 없음
- 원위 장 폐쇄 증후군(DIOS) 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 001
Pancrease MT 10.5 또는 MT 21 Pancrease MT 캡슐 최대 용량 10,000 리파제 단위/Kg/일
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10,000 리파제 단위/Kg/일의 최대 용량을 위한 췌장 MT 캡슐
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실험적: 002
활성 효소가 없는 췌장 MT 부형제가 포함된 췌장 MT 10.5 또는 MT 21 캡슐에 대한 위약
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활성 효소가 없는 췌장 MT 부형제가 포함된 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지방흡수계수 변화(COA-fat Percent)
기간: 공개 라벨 단계에서 72시간 대변 수집부터 이중 맹검 철회 단계에서 72시간 대변 수집 종료까지.
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공개 라벨 단계의 72시간 입원 기간에서 이중 맹검(금단) 단계의 72시간 입원 기간까지의 지방 흡수 계수(퍼센트 COA 지방)의 변화.
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공개 라벨 단계에서 72시간 대변 수집부터 이중 맹검 철회 단계에서 72시간 대변 수집 종료까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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퍼센트 COA-단백질(질소)의 변화
기간: 공개 라벨 단계에서 72시간 대변 수집부터 이중 맹검 철회 단계에서 72시간 대변 수집 종료까지.
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이중 눈가림 단계에서 오픈 라벨 단계로의 대변 수집 기간에서 COA-단백질 백분율의 변화
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공개 라벨 단계에서 72시간 대변 수집부터 이중 맹검 철회 단계에서 72시간 대변 수집 종료까지.
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이중 눈가림 단계 동안 외분비 췌장 기능 부전(EPI)의 임상 징후 및 증상을 보고한 환자의 비율
기간: 전체 7일 이중 맹검 단계
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이중 눈가림 단계 동안 부작용으로 보고된 메스꺼움, 구토, 팽만감, 설사, 유성/기름진 변, 복통 징후 및 증상을 보고한 환자의 퍼센트.
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전체 7일 이중 맹검 단계
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 4월 17일
처음 게시됨 (추정)
2008년 4월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2014년 4월 1일
추가 정보
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