Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i tolerancji mikrotabletek pankrelipazy (MT) w postaci kapsułek w leczeniu zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki zależnej od mukowiscydozy

24 kwietnia 2014 zaktualizowane przez: Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą (wycofanie) oceniające skuteczność i tolerancję kapsułek pankrelipazy MT w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki zależną od mukowiscydozy

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa doustnej pankrelipazy MT w leczeniu dorosłych i dzieci/młodzieży z mukowiscydozą (CF) z klinicznymi objawami zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki (EPI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności kapsułek pankrelipazy MT w porównaniu z placebo w leczeniu osób dorosłych (w wieku od >18 do 60 lat) i dzieci/młodzieży (w wieku od 7 do <18 lat). roku życia) pacjenci z mukowiscydozą, którzy wymagają terapii zastępczej enzymami trzustkowymi (PERT) w celu opanowania objawów klinicznych EPI i biegunki tłuszczowej (nadmiar tłuszczu w kale). Badanie składa się z 3 faz: fazy przesiewowej, fazy otwartej (wstępnej) i fazy wycofywania z podwójnie ślepą próbą. Badanie, w tym faza przesiewowa, potrwa około 28 dni. W fazie badań przesiewowych pacjenci rozpoczną dietę wysokotłuszczową i będą przyjmować kapsułki pankrelipazy MT10.5 lub MT21 (lub ich kombinację) doustnie z posiłkami (lub przekąskami), aby zoptymalizować trawienie w oparciu o objawy kliniczne. W fazie otwartej pacjenci będą nadal przyjmować optymalną dawkę badanego leku. Po co najmniej 3 dniach otwartej fazy leczenia zostanie przeprowadzone 72-godzinne badanie stolca w celu oznaczenia zawartości tłuszczu w kale. Pacjenci ze współczynnikiem wchłaniania tłuszczu (COA) wynoszącym 80% lub więcej, którzy ukończyli co najmniej 6 dni na kontrolowanej diecie wysokotłuszczowej, będą kwalifikować się do podwójnie ślepej fazy wycofania badania i zostaną losowo przydzieleni do otrzymać placebo lub pankrelipazę MT. Po co najmniej 1 dniu leczenia metodą podwójnie ślepej próby i przy pogarszających się objawach klinicznych pacjenci zostaną przyjęci do kliniki w celu rozpoczęcia drugiego 72-godzinnego okresu pobierania stolca w warunkach szpitalnych. Oceny skuteczności będą przeprowadzane podczas całego badania i będą obejmowały zebranie stolca w celu określenia zawartości tłuszczu COA i współczynnika wchłaniania białka (białko COA), dzienniczek stolca, arkusz żywieniowy oraz ogólny obraz kliniczny ciężkości choroby (CGI-S), Skale Globalnego Wrażenia Klinicznego-Zmiany (CGI-C) i Globalnej Oceny Zmiany (GAC). Oznaki i objawy występujące podczas badania będą monitorowane i będą obejmować obecność lub brak biegunki, bólu brzucha, nudności, wymiotów, wzdęć oraz opis zmian w stolcu. Bezpieczeństwo będzie monitorowane podczas badania poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych i wyników klinicznych testów laboratoryjnych, pomiarów parametrów życiowych i badań fizykalnych. Hipoteza badania jest taka, że ​​badany lek będzie skuteczniejszy niż placebo, co zmierzono na podstawie zmiany współczynnika wchłaniania tłuszczu (COA-tłuszcz) u pacjentów dorosłych i dzieci/młodzieży z EPI wtórną do mukowiscydozy. Kapsułki Pancrelipase MT10.5 lub MT21 (lub ich połączenie) będą przyjmowane doustnie z posiłkami (lub przekąskami) w zalecanych zakresach terapii enzymami trzustkowymi zgodnie z zaleceniami CF Foundation i maksymalnie do 10 000 jednostek lipazy na kilogram [kg ] na dzień. Wszyscy pacjenci będą przyjmować pancrelipase MT przez 6 dni w fazie przesiewowej i przez około 6 do 10 dni w fazie otwartej; pacjenci będą przyjmować pankrelipazę MT lub placebo przez 4 do 7 dni w fazie podwójnie ślepej próby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver N/A, British Columbia, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 60 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mieć udokumentowaną diagnozę mukowiscydozy na podstawie wyników stężenia chlorku w pocie (>60 mmol/l) i wymagać terapii zastępczej enzymami trzustkowymi (PERT) w celu kontrolowania objawów klinicznych EPI (nudności, wymioty, wzdęcia, biegunka i ból brzucha) z wywiadem nadmiaru tłuszcz w kale
  • Mieć dokumentację nieprawidłowego stężenia tłuszczu COA i wyniku elastazy w kale <100 mikrogramów elastazy w kale/gram stolca
  • Musi być na stabilnej diecie i takiej dawce suplementacji enzymami trzustkowymi, która zapewniła zadowalającą kontrolę objawów przez co najmniej 1 miesiąc

Kryteria wyłączenia:

  • Brak ekstremalnego wyniszczenia fizycznego z utratą wagi i masy mięśniowej
  • Żadna ciężka, ostra lub przewlekła choroba płuc niezwiązana z powikłaniami mukowiscydozy
  • Brak pogorszenia choroby płuc w ciągu ostatnich 30 dni
  • Niestosowanie leków wpływających na stężenie kwasu moczowego we krwi (np. aspiryna, diflunisal, allopurynol, probenecyd, tiazydowe leki moczopędne, fenylobutazon, sulfinpirazon)
  • Brak znanych wrodzonych (obecnych przy urodzeniu) nieprawidłowości przewodu pokarmowego, serca lub wątroby
  • Zespół braku dystalnej niedrożności jelit (DIOS)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 001
Kapsułki Pancrease MT 10.5 lub MT 21 Pancrease MT dla maksymalnej dawki 10 000 jednostek lipazy/Kg/dzień
Lek: Trzustka MT 10,5 lub MT 21
Kapsułki Pancrease MT dla maksymalnej dawki 10 000 jednostek lipazy/kg/dzień
EKSPERYMENTALNY: 002
Placebo dla kapsułek Pancrease MT 10,5 lub MT 21 z substancjami pomocniczymi Pancrease MT bez aktywnych enzymów
Lek: Placebo dla trzustki MT 10,5 lub MT 21
Kapsułki z substancjami pomocniczymi Pancrease MT bez aktywnych enzymów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana współczynnika wchłaniania tłuszczu (procent tłuszczu COA)
Ramy czasowe: 72-godzinnej zbiórki stolca w fazie otwartej do końca 72-godzinnej zbiórki stolca w podwójnie ślepej fazie wycofania.
Zmiana współczynnika wchłaniania tłuszczu (procent tłuszczu COA) od 72-godzinnego okresu hospitalizacji w fazie otwartej do 72-godzinnego okresu hospitalizacji w fazie podwójnie ślepej próby (wycofania).
72-godzinnej zbiórki stolca w fazie otwartej do końca 72-godzinnej zbiórki stolca w podwójnie ślepej fazie wycofania.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa COA-białko (azot)
Ramy czasowe: 72-godzinnej zbiórki stolca w fazie otwartej do końca 72-godzinnej zbiórki stolca w podwójnie ślepej fazie wycofania.
Zmiana procentowego białka COA od okresu pobierania kału w fazie podwójnie ślepej próby do fazy otwartej
72-godzinnej zbiórki stolca w fazie otwartej do końca 72-godzinnej zbiórki stolca w podwójnie ślepej fazie wycofania.
Odsetek pacjentów zgłaszających kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki (EPI) podczas fazy podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Cała 7-dniowa faza podwójnie ślepej próby
Odsetek pacjentów zgłaszających nudności, wymioty, wzdęcia, biegunkę, oleiste/tłuste stolce oraz objawy przedmiotowe i podmiotowe bólu brzucha zgłaszane jako zdarzenia niepożądane podczas fazy podwójnie ślepej próby.
Cała 7-dniowa faza podwójnie ślepej próby

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2009

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lutego 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

9 maja 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CR014719

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj