Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a snášenlivosti pankrelipázových mikrotabletových (MT) kapslí pro léčbu cystické fibrózy závislé na exokrinní pankreatické insuficienci

24. dubna 2014 aktualizováno: Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

Randomizovaná dvojitě zaslepená (vysazení) studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a snášenlivosti tobolek pankrelipázy MT ve srovnání s placebem při léčbě pacientů s exokrinní pankreatickou nedostatečností závislou na cystické fibróze

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost perorální pankrelipázy MT v léčbě dospělých a pediatrických/adolescentních pacientů s cystickou fibrózou (CF) s klinickými příznaky exokrinní pankreatické insuficience (EPI).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená multicentrická studie s vysazením léku, která hodnotí účinnost tobolek pankrelipázy MT ve srovnání s placebem při léčbě dospělých (>18 až 60 let) a dětí/dospívajících (7 až <18 let věku) pacienti s CF a kteří potřebují pankreatickou enzymovou substituční terapii (PERT) ke kontrole klinických příznaků EPI a steatorey (nadměrný tuk ve stolici). Studie má 3 fáze: screeningovou fázi, otevřenou (zaváděcí) fázi a dvojitě zaslepenou fázi stažení. Studie včetně screeningové fáze bude trvat přibližně 28 dní. Ve fázi screeningu pacienti začnou držet dietu s vysokým obsahem tuků a budou užívat tobolky pankrelipázy MT10.5 nebo MT21 (nebo kombinaci obou) perorálně s jídlem (nebo svačinou), aby se optimalizovalo trávení na základě klinických příznaků a symptomů. V otevřené fázi budou pacienti pokračovat v užívání své optimální dávky studovaného léku. Po minimálně 3 dnech v otevřené fázi léčby bude proveden hospitalizační 72hodinový odběr stolice pro stanovení fekálního tuku. Pacienti s koeficientem absorpce tuku (COA) – tuk 80 % nebo vyšším, kteří dokončili alespoň 6 dní na kontrolované dietě s vysokým obsahem tuků, budou způsobilí pro dvojitě zaslepenou fázi vysazení studie a budou náhodně zařazeni do dostávat placebo nebo pankrelipázu MT. Po minimálně 1 dnu dvojitě zaslepené léčby a za přítomnosti zhoršujících se klinických příznaků a symptomů budou pacienti přijati na kliniku, kde bude zahájena druhá 72hodinová hospitalizační perioda odběru stolice. Hodnocení účinnosti bude prováděno v průběhu studie a bude sestávat z odběru stolice pro stanovení COA-tuku a koeficientu absorpce bílkovin (COA-protein), deníku stolice, nutričního listu a klinického globálního dojmu-závažnosti onemocnění (CGI-S), Stupnice klinické změny globálního dojmu (CGI-C) a globálního hodnocení změny (GAC). Příznaky a symptomy projevené během studie budou monitorovány a budou zahrnovat přítomnost nebo nepřítomnost průjmu, bolesti břicha, nauzeu, zvracení, nadýmání a popis změn stolice. Bezpečnost bude během studie sledována vyhodnocením nežádoucích účinků a nálezů z klinických laboratorních testů, měření vitálních funkcí a fyzikálních vyšetření. Hypotézou studie je, že studované léčivo bude účinnější než placebo, jak bylo měřeno změnou koeficientu absorpce tuku (COA-tuk) u dospělých a pediatrických/adolescentních pacientů s EPI sekundárním k CF. Pancrelipase MT10,5 nebo MT21 kapsle (nebo kombinace obou) se budou užívat perorálně s jídlem (nebo svačinou) v rámci doporučených rozsahů pankreatické enzymoterapie podle doporučení CF Foundation a maximálně do 10 000 jednotek lipázy na kilogram [kg] ] denně. Všichni pacienti budou užívat pankrelipázu MT po dobu 6 dnů ve fázi screeningu a po dobu přibližně 6 až 10 dnů v otevřené fázi; pacienti budou užívat pankrelipázu MT nebo placebo po dobu 4 až 7 dnů ve dvojitě zaslepené fázi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver N/A, British Columbia, Kanada
  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Los Angeles, California, Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 60 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • mít diagnózu CF zdokumentovanou výsledky chloridů v potu (>60 mmol/l) a vyžadovat pankreatickou enzymatickou substituční terapii (PERT) ke kontrole klinických příznaků EPI (nauzea, zvracení, nadýmání, průjem a bolesti břicha) s anamnézou nadměrné tuk ve výkalech
  • mít dokumentaci abnormálního COA tuku a výsledek fekální elastázy <100 mikrogramů fekální elastázy/gram stolice
  • Musí být na stabilní dietě a dávce suplementace pankreatických enzymů, která poskytuje uspokojivou kontrolu symptomů po dobu alespoň 1 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Žádné extrémní fyzické plýtvání se ztrátou hmotnosti a svalové hmoty
  • Žádné závažné, akutní nebo chronické plicní onemocnění nesouvisející s komplikacemi CF
  • Žádné zhoršení plicního onemocnění za posledních 30 dní
  • Žádné užívání léků, o kterých je známo, že ovlivňují koncentraci kyseliny močové v krvi (např. aspirin, diflunisal, allopurinol, probenecid, thiazidová diuretika, fenylbutazon, sulfinpyrazon)
  • Nejsou známy žádné vrozené (přítomné při narození) abnormality gastrointestinálního traktu, srdce nebo jater
  • Žádný syndrom distální střevní obstrukce (DIOS)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 001
Pancrease MT 10,5 nebo MT 21 Pancrease MT kapsle pro maximální dávku 10 000 jednotek lipázy / kg / den
Lék: Pankrease MT 10,5 nebo MT 21
Pancrease MT kapsle pro maximální dávku 10 000 jednotek lipázy / kg / den
EXPERIMENTÁLNÍ: 002
Placebo pro Pancrease MT 10,5 nebo MT 21 kapsle s pomocnými látkami Pancrease MT bez aktivních enzymů
Lék: Placebo pro Pancrease MT 10,5 nebo MT 21
Kapsle s pomocnými látkami Pancrease MT bez aktivních enzymů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koeficientu absorpce tuku (COA-procento tuku)
Časové okno: 72hodinový odběr stolice v otevřené fázi do konce 72hodinového odběru stolice ve dvojitě zaslepené fázi vysazení.
Změna koeficientu absorpce tuku (procento COA-tuku) ze 72hodinové hospitalizace v otevřené fázi na 72hodinovou hospitalizační dobu ve dvojitě zaslepené (abstinenční fázi).
72hodinový odběr stolice v otevřené fázi do konce 72hodinového odběru stolice ve dvojitě zaslepené fázi vysazení.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna procenta COA proteinu (dusík)
Časové okno: 72hodinový odběr stolice v otevřené fázi do konce 72hodinového odběru stolice ve dvojitě zaslepené fázi vysazení.
Změna procenta COA-proteinu od období odběru stolice ve dvojitě zaslepené fázi do otevřené fáze
72hodinový odběr stolice v otevřené fázi do konce 72hodinového odběru stolice ve dvojitě zaslepené fázi vysazení.
Procento pacientů hlásících klinické příznaky a symptomy exokrinní pankreatické insuficience (EPI) během dvojitě zaslepené fáze
Časové okno: Celá 7denní dvojitě zaslepená fáze
Procento pacientů uvádějících známky a příznaky nevolnosti, zvracení, nadýmání, průjmu, olejové/mastné stolice a bolesti břicha hlášené jako nežádoucí příhody během dvojitě zaslepené fáze.
Celá 7denní dvojitě zaslepená fáze

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. února 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. dubna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2008

První zveřejněno (ODHAD)

21. dubna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

9. května 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2014

Naposledy ověřeno

1. dubna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR014719

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit