Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektiviteten og tolerabiliteten af ​​pancrelipase mikrotablet (MT) kapsler til behandling af cystisk fibrose-afhængig eksokrin bugspytkirtelinsufficiens

24. april 2014 opdateret af: Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

Et randomiseret dobbeltblindt (tilbagetrækning) fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og tolerabiliteten af ​​pancrelipase MT-kapsler sammenlignet med placebo ved behandling af forsøgspersoner med cystisk fibrose-afhængig eksokrin pancreasinsufficiens

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral pancrelipase MT i behandlingen af ​​voksne og pædiatriske/ungdomspatienter med cystisk fibrose (CF) med kliniske symptomer på eksokrin pancreasinsufficiens (EPI).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbelt-blindt tilbagetræknings-, multicenter-studie for at evaluere effektiviteten af ​​pancrelipase MT-kapsler sammenlignet med placebo i behandlingen af ​​voksne (>18 til 60 år) og børn/unge (7 til <18) år) patienter med CF og som har behov for pancreas enzymerstatningsterapi (PERT) for at kontrollere kliniske symptomer på EPI og steatorrhea (overskydende fedt i afføringen). Undersøgelsen har 3 faser: en screeningsfase, en åben-label (indkøringsfase) og en dobbeltblind tilbagetrækningsfase. Undersøgelsen inklusive screeningsfasen vil vare cirka 28 dage. I screeningsfasen vil patienter påbegynde en diæt med højt fedtindhold og vil tage pancrelipase MT10.5 eller MT21 kapsler (eller en kombination af begge) oralt med måltider (eller snacks) for at optimere fordøjelsen baseret på kliniske tegn og symptomer. I den åbne fase vil patienter fortsætte med at tage deres optimale dosis af undersøgelseslægemidlet. Efter minimum 3 dage i den åbne behandlingsfase vil der blive udført en indlagt 72-timers afføringsperiode til bestemmelse af fækalt fedt. Patienter med en koefficient for fedtabsorption (COA)-fedt på 80 % eller mere, som har gennemført mindst 6 dage på en kontrolleret fedtrig diæt, vil være berettiget til den dobbeltblindede abstinensfase af undersøgelsen og vil blive tilfældigt tildelt til får placebo eller pancrelipase MT. Efter minimum 1 dag i dobbeltblind behandling og med forværrede kliniske tegn og symptomer vil patienterne blive indlagt på klinikken for at påbegynde en anden 72-timers indlagt afføringsperiode. Effektivitetsevalueringer vil blive udført gennem hele undersøgelsen og består af afføringsopsamling til bestemmelse af COA-fedt og koefficient for proteinabsorption (COA-protein), afføringsdagbog, ernæringsskema og Clinical Global Impression-Severity of illness (CGI-S), Clinical Global Impression-Change (CGI-C) og Global Assessment of Change (GAC) skalaer. Tegn og symptomer udvist under undersøgelsen vil blive overvåget og vil omfatte tilstedeværelse eller fravær af diarré, mavesmerter, kvalme, opkastning, oppustethed og en beskrivelse af afføringsændringer. Sikkerheden vil blive overvåget under undersøgelsen ved at evaluere uønskede hændelser og resultater fra kliniske laboratorietests, målinger af vitale tegn og fysiske undersøgelser. Undersøgelseshypotesen er, at undersøgelseslægemidlet vil være mere effektivt end placebo målt ved ændringen i koefficienten for fedtabsorption (COA-fedt) hos voksne og pædiatriske/ungdomspatienter med EPI sekundært til CF. Pancrelipase MT10.5 eller MT21 kapsler (eller en kombination af begge) vil blive indtaget oralt med måltider (eller snacks) inden for de anbefalede områder for pancreas enzymterapi som anbefalet af CF Foundation og op til maksimalt 10.000 lipaseenheder pr. kilogram [kg] ] Per dag. Alle patienter vil tage pancrelipase MT i 6 dage i screeningsfasen og i ca. 6 til 10 dage i den åbne fase; patienter vil tage pancrelipase MT eller placebo i 4 til 7 dage i den dobbeltblinde fase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver N/A, British Columbia, Canada
  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af CF dokumenteret ved svedkloridresultater (>60 mmol/L) og kræver pancreas enzymerstatningsterapi (PERT) for at kontrollere kliniske symptomer på EPI (kvalme, opkastning, oppustethed, diarré og mavesmerter) med en historie med overskydende fedt i afføringen
  • Har dokumentation for et unormalt COA-fedt og et fækal elastaseresultat på <100 mikrogram fækal elastase/gram afføring
  • Skal være på en stabil diæt og dosis af bugspytkirtelenzymtilskud, der har givet tilfredsstillende symptomkontrol i mindst den sidste 1 måned

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen ekstrem fysisk spild med tab af vægt og muskelmasse
  • Ingen alvorlig, akut eller kronisk lungesygdom, der ikke er relateret til komplikationer af CF
  • Ingen forværring af lungesygdom i de sidste 30 dage
  • Ingen brug af lægemidler, der vides at påvirke blodets urinsyrekoncentrationer (fx aspirin, diflunisal, allopurinol, probenecid, thiaziddiuretika, phenylbutazon, sulfinpyrazon)
  • Ingen kendte medfødte (til stede ved fødslen) abnormiteter i mave-tarmkanalen, hjertet eller leveren
  • Intet distalt tarmobstruktionssyndrom (DIOS)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 001
Pancrease MT 10.5 eller MT 21 Pancrease MT kapsler til maksimal dosis på 10.000 lipaseenheder/kg/dag
Medicin: Bugspytkirtel MT 10.5 eller MT 21
Pancrease MT-kapsler til maksimal dosis på 10.000 lipase-enheder/kg/dag
EKSPERIMENTEL: 002
Placebo for Pancrease MT 10.5 eller MT 21 Kapsler med Pancrease MT hjælpestoffer uden de aktive enzymer
Medicin: Placebo for Pancrease MT 10.5 eller MT 21
Kapsler med bugspytkirtel MT hjælpestoffer uden de aktive enzymer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fedtabsorptionskoefficienten (COA-fedtprocent)
Tidsramme: 72-timers afføringsopsamling i den åbne fase til slutningen af ​​72-timers afføringsopsamling i den dobbeltblindede tilbagetrækningsfase.
Ændring i fedtabsorptionskoefficienten (procent COA-fedt) fra den 72-timers indlæggelsesperiode i den åbne fase til den 72-timers indlæggelsesperiode i den dobbeltblindede (abstinensfase).
72-timers afføringsopsamling i den åbne fase til slutningen af ​​72-timers afføringsopsamling i den dobbeltblindede tilbagetrækningsfase.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procent COA-protein (nitrogen)
Tidsramme: 72-timers afføringsopsamling i den åbne fase til slutningen af ​​72-timers afføringsopsamling i den dobbeltblindede tilbagetrækningsfase.
Ændringen i procent COA-protein fra afføringsopsamlingsperioden i dobbeltblind fase til åben fase
72-timers afføringsopsamling i den åbne fase til slutningen af ​​72-timers afføringsopsamling i den dobbeltblindede tilbagetrækningsfase.
Procentdel af patienter, der rapporterer kliniske tegn og symptomer på eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) under den dobbeltblindede fase
Tidsramme: Hele 7 dages dobbeltblinde fase
Procentdel af patienter, der rapporterede om kvalme, opkastning, oppustethed, diarré, fedtet/fedtet afføring og tegn og symptomer på mavesmerter, rapporterede som bivirkninger i den dobbeltblindede fase.
Hele 7 dages dobbeltblinde fase

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development, L.L.C.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. februar 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. april 2008

Først opslået (SKØN)

21. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

9. maj 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2014

Sidst verificeret

1. april 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR014719

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner