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중증 저인산증(HPP)에 걸린 영아를 대상으로 한 아스포타제 알파의 안전성 및 효능 연구

2019년 3월 28일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

중증 유아 저인산증(HPP) 환자의 치료를 위해 최대 10명의 중증 환자를 대상으로 한 아스포타제 알파의 안전성, 내약성 및 약리학에 대한 다기관 공개 라벨 연구

이 임상 시험은 유아기 발병 HPP가 있는 영유아를 대상으로 아스포타제 알파의 안전성과 효능을 연구합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

저인산분해증(HPP)은 생명을 위협하는 유전적이며 극히 드문 대사 질환으로 뼈의 무기질화 결함과 인산염 및 칼슘 조절 장애를 특징으로 하며 뼈의 파괴 및 기형, 심각한 근육 약화를 포함하여 여러 중요한 장기에 점진적인 손상을 초래할 수 있습니다. , 발작, 신장 기능 장애, 호흡 부전. 이 질병을 가진 환자에 대해 승인된 질병 수정 치료법은 없습니다. 또한 시간 경과에 따른 이 질병의 자연 경과에 대한 데이터는 제한적이며, 특히 소아 발병 형태의 환자에서 그러합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

11

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, 미국, 65804
        • St. John's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Munroe-Meyer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, 미국, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • 아랍 에미리트
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, 아랍 에미리트
        • Tawam-John Hopkins Hospital
  • 영국
    • England
      • Sheffield, England, 영국, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, 영국
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • 캐나다
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A 1S1
        • The University of Manitoba Health Sciences Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 법적 보호자(들)는 모든 연구 절차 전에 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.

  • 다음과 같은 중증 HPP의 문서화된 진단:

    • 총 혈청 알칼리성 포스파타아제 연령 평균보다 최소 3 표준 편차(SD) 낮음
    • 혈장 피리독살 5'-인산(PLP) 정상 상한치의 최소 4배

    • 다음을 특징으로 하는 HPP(저인산증)의 방사선학적 증거:

      • 플레어 및 닳은 metaphyses
      • 심한 전신 골감소증
      • 넓어진 성장판

    • 하나 이상의 HPP 관련 결과:

      • 병력 또는 존재:

        • 비외상성 산후 골절
        • 지연된 골절 치유
      • 상승된 혈청 칼슘의 병력
      • 머리 둘레 성장 감소를 동반한 기능성 두개골유합증
      • 신석회증
      • 호흡기 손상
    • Rachitic 흉부 기형 및/또는 비타민 B6 의존성 발작
    • 번성 실패
  • 생후 6개월 이전에 증상 시작
  • 연령 ≤ 36개월
  • 그렇지 않으면 의학적으로 안정됨(환자는 인공호흡기 지원을 받을 수 있음)
  • 법적 보호자(들)는 연구에 기꺼이 응해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 약물의 구성 성분에 대한 민감성 이력
  • 현재 또는 이전에 임상적으로 유의한 심혈관, 내분비, 혈액, 간, 면역, 대사, 감염, 비뇨, 폐, 신경, 피부, 신장 상태 및/또는 연구자의 의견으로 연구 참여를 배제하는 기타 주요 질병
  • 연구 약물 투여 시작 전 1개월 이내에 연구 약물로 치료
  • HPP에 대한 연구용 신약, 장치 또는 치료(예: 골수 이식)와 관련된 다른 모든 연구에 현재 등록
  • 낮은 혈청 칼슘, 인산염 또는 25(OH) 비타민 D
  • 구루병의 치료 가능한 형태의 현재 증거
  • 비스포스포네이트로 사전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 아스포타제 알파
생물학적: 아스포타제 알파
다른 이름들:
  • 인간 재조합 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제 융합 단백질
  • Asfotase Alfa는 이전에 ENB-0040으로 불렸습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RGI-C(Radiologic Global Impression of Change)를 사용한 골격 방사선 사진 평가를 기반으로 기준선에서 24주까지 구루병 중증도의 변화
기간: 24주
7점 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 점수를 사용하여 구루병 심각도의 변화를 평가했습니다. 점수 범위는 -3(구루병의 심각한 악화)에서 +3(구루병의 완전한 치유)까지입니다. 구루병의 상당한 치유를 나타내는 +2의 최소 점수를 가진 환자만 "반응자"로 간주되었습니다. 연구 수행과 관련이 없는 세 명의 소아 방사선과 전문의가 평가를 수행했습니다. 각 평가에서 각 환자에 대한 평균 점수를 도출했습니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Asfotase Alfa의 최대 혈청 농도(Cmax)
기간: 연구 1주차(투여 후 0 내지 168시간). 연구 2주 및 연구 3주(투여 후 0 내지 48시간)
집중 PK 샘플링 간격 동안 관찰된 최대 혈청 농도.
연구 1주차(투여 후 0 내지 168시간). 연구 2주 및 연구 3주(투여 후 0 내지 48시간)
Asfotase Alfa의 최대 혈청 농도 시간(Tmax)
기간: 연구 1주차(투여 후 0 내지 168시간). 연구 2주 및 연구 3주(투약 후 0 내지 48시간).
집중 PK 샘플링 간격 동안 관찰된 최대 혈청 농도에서의 시간.
연구 1주차(투여 후 0 내지 168시간). 연구 2주 및 연구 3주(투약 후 0 내지 48시간).
아스포타아제 알파의 마지막 측정 가능한 농도(AUCt)에 대한 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 연구 1주차(투여 후 0 내지 168시간). 연구 2주 및 연구 3주(투약 후 0 내지 48시간).
집중 PK 샘플링 간격 동안 마지막 측정 가능한 농도까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적.
연구 1주차(투여 후 0 내지 168시간). 연구 2주 및 연구 3주(투약 후 0 내지 48시간).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 8월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 8월 28일

처음 게시됨 (추정)

2008년 8월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 28일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENB-002-08

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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