Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności asfotazy alfa u ciężko chorych niemowląt z hipofosfatazją (HPP)

28 marca 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakologii asfotazy alfa u maksymalnie 10 ciężko chorych pacjentów z hipofosfatazją dziecięcą (HPP) w ciężkim stanie

To badanie kliniczne ocenia bezpieczeństwo i skuteczność asfotazy alfa u niemowląt i małych dzieci z HPP o początku wczesnodziecięcym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hipofosfatazja (HPP) to zagrażająca życiu, genetyczna i niezwykle rzadka choroba metaboliczna charakteryzująca się wadliwą mineralizacją kości oraz zaburzeniami regulacji fosforanów i wapnia, które mogą prowadzić do postępującego uszkodzenia wielu ważnych narządów, w tym zniszczenia i deformacji kości, głębokiego osłabienia mięśni drgawki, zaburzenia czynności nerek i niewydolność oddechowa. Nie ma zatwierdzonych leków modyfikujących przebieg choroby u pacjentów z tą chorobą. Dostępne są również ograniczone dane dotyczące naturalnego przebiegu tej choroby w czasie, zwłaszcza u pacjentów z postacią młodzieńczą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • The University of Manitoba Health Sciences Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 65804
        • St. John's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Munroe-Meyer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Tawam-John Hopkins Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych

  • Udokumentowane rozpoznanie ciężkiej postaci HPP na podstawie:

    • Całkowita fosfataza alkaliczna w surowicy co najmniej 3 odchylenia standardowe (SD) poniżej średniej dla wieku
    • 5'-fosforan pirydoksalu (PLP) w osoczu co najmniej 4 razy powyżej górnej granicy normy

    • Radiograficzne objawy HPP (hipofosfatazja), charakteryzujące się:

      • Rozpalone i postrzępione metafizy
      • Ciężka, uogólniona osteopenia
      • Poszerzone płytki wzrostu

    • Co najmniej jedno znalezisko związane z HPP:

      • Historia lub obecność:

        • Nieurazowe złamanie poporodowe
        • Opóźnione gojenie się złamań
      • Historia podwyższonego poziomu wapnia w surowicy
      • Funkcjonalna kraniosynostoza ze zmniejszonym wzrostem obwodu głowy
      • wapnica nerek
      • Kompromis oddechowy
    • Rachityczna deformacja klatki piersiowej i/lub drgawki zależne od witaminy B6
    • Brak prawidłowego rozwoju
  • Początek objawów przed 6 miesiącem życia
  • Wiek ≤ 36 miesięcy
  • Poza tym stabilny medycznie (pacjent może być wspomagany wentylacją)
  • Opiekunowie prawni muszą wyrazić zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Historia wrażliwości na którykolwiek ze składników badanego leku
  • Obecna lub przebyta klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna, hematologiczna, wątrobowa, immunologiczna, metaboliczna, zakaźna, urologiczna, płucna, neurologiczna, dermatologiczna, nerek i/lub inna poważna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu
  • Leczenie badanym lekiem w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem podawania badanego leku
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu obejmującym nowy eksperymentalny lek, urządzenie lub leczenie HPP (np. przeszczep szpiku kostnego)
  • Niski poziom wapnia, fosforanów lub 25(OH) witaminy D w surowicy
  • Aktualne dowody na uleczalną postać krzywicy
  • Wcześniejsze leczenie bisfosfonianami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: asfotaza alfa
Biologiczny: asfotaza alfa
Inne nazwy:
  • Ludzkie rekombinowane tkankowe niespecyficzne białko fuzyjne fosfatazy alkalicznej
  • Asfotaza Alfa była wcześniej określana jako ENB-0040

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciężkości krzywicy od wartości początkowej do 24. tygodnia, na podstawie oceny radiogramów szkieletu przy użyciu radiologicznego ogólnego wrażenia zmian (RGI-C)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Do oceny zmian w nasileniu krzywicy wykorzystano 7-punktowy wynik RGI-C (Radiographic Global Impression of Change). Wyniki wahały się od -3 (poważne pogorszenie krzywicy) do +3 (całkowite wyleczenie krzywicy). Tylko ci pacjenci z minimalnym wynikiem +2 wskazującym na znaczne wyleczenie krzywicy) zostali uznani za „odpowiadających”. Oceny dokonało trzech radiologów dziecięcych niezwiązanych z prowadzeniem badania. Średnie wyniki uzyskano dla każdego pacjenta przy każdej ocenie.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie asfotazy alfa w surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Tydzień badania 1 (od 0 do 168 godzin po podaniu). Tydzień badania 2 i Tydzień badania 3 (od 0 do 48 godzin po podaniu dawki)
Maksymalne stężenie w surowicy obserwowane podczas okresu intensywnego pobierania próbek PK.
Tydzień badania 1 (od 0 do 168 godzin po podaniu). Tydzień badania 2 i Tydzień badania 3 (od 0 do 48 godzin po podaniu dawki)
Czas przy maksymalnym stężeniu asfotazy alfa w surowicy (Tmax)
Ramy czasowe: Tydzień badania 1 (od 0 do 168 godzin po podaniu). Tydzień badania 2 i Tydzień badania 3 (od 0 do 48 godzin po podaniu).
Czas przy maksymalnym stężeniu w surowicy obserwowanym podczas okresu intensywnego pobierania próbek PK.
Tydzień badania 1 (od 0 do 168 godzin po podaniu). Tydzień badania 2 i Tydzień badania 3 (od 0 do 48 godzin po podaniu).
Powierzchnia pod krzywą stężenie w surowicy-czas do ostatniego mierzalnego stężenia asfotazy alfa (AUCt)
Ramy czasowe: Tydzień badania 1 (od 0 do 168 godzin po podaniu). Tydzień badania 2 i Tydzień badania 3 (od 0 do 48 godzin po podaniu).
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu do ostatniego mierzalnego stężenia podczas intensywnego okresu pobierania próbek PK.
Tydzień badania 1 (od 0 do 168 godzin po podaniu). Tydzień badania 2 i Tydzień badania 3 (od 0 do 48 godzin po podaniu).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 sierpnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENB-002-08

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj