Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti asfotázy Alfa u těžce postižených kojenců s hypofosfatázií (HPP)

28. března 2019 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakologie asfotázy Alfa u až 10 těžce postižených pacientů s k léčbě těžce postižených pacientů s kojeneckou hypofosfatázií (HPP)

Tato klinická studie studuje bezpečnost a účinnost asfotázy alfa u kojenců a malých dětí s infantilním nástupem HPP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hypofosfatázie (HPP) je život ohrožující, genetické a velmi vzácné metabolické onemocnění charakterizované vadnou mineralizací kostí a narušenou regulací fosfátů a vápníku, které může vést k postupnému poškození mnoha životně důležitých orgánů, včetně destrukce a deformace kostí, hluboké svalové slabosti. záchvaty, zhoršená funkce ledvin a respirační selhání. Pro pacienty s tímto onemocněním neexistují žádné schválené léčby modifikující onemocnění. K dispozici jsou také omezené údaje o přirozeném průběhu tohoto onemocnění v čase, zejména u pacientů s juvenilní formou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • The University of Manitoba Health Sciences Centre
  • Spojené arabské emiráty
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Spojené arabské emiráty
        • Tawam-John Hopkins Hospital
  • Spojené království
    • England
      • Sheffield, England, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Spojené státy, 65804
        • St. John's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Munroe-Meyer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54301
        • St. Vincent Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zákonný zástupce (zákonní zástupci) musí poskytnout informovaný souhlas před jakýmkoli studijním postupem

  • Zdokumentovaná diagnóza těžké HPP, jak je indikováno:

    • Celková sérová alkalická fosfatáza alespoň 3 standardní odchylky (SD) pod průměrem pro věk
    • Plazmatický pyridoxal 5'-fosfát (PLP) alespoň 4násobek horní hranice normy

    • Rentgenový důkaz HPP (hypofosfatázie), charakterizovaný:

      • Rozevřené a roztřepené metafýzy
      • Těžká, generalizovaná osteopenie
      • Rozšířené růstové ploténky

    • Jeden nebo více nálezů souvisejících s HPP:

      • Historie nebo přítomnost:

        • Netraumatická poporodní zlomenina
        • Zpožděné hojení zlomenin
      • Anamnéza zvýšené hladiny vápníku v séru
      • Funkční kraniosynostóza se sníženým růstem obvodu hlavy
      • Nefrokalcinóza
      • Respirační kompromis
    • Rachitická deformita hrudníku a/nebo křeče závislé na vitaminu B6
    • Neprospívání
  • Nástup příznaků před 6. měsícem věku
  • Věk ≤ 36 měsíců
  • Jinak lékařsky stabilní (pacient může být na ventilační podpoře)
  • Zákonní zástupci musí být ochotni vyhovět studii

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza citlivosti na kteroukoli složku studovaného léku
  • Současné nebo předchozí klinicky významné kardiovaskulární, endokrinologické, hematologické, jaterní, imunologické, metabolické, infekční, urologické, plicní, neurologické, dermatologické, ledvinové onemocnění a/nebo jiné závažné onemocnění, které podle názoru zkoušejícího vylučuje účast ve studii
  • Léčba zkoumaným léčivem během 1 měsíce před zahájením podávání studovaného léčiva
  • Současné zařazení do jakékoli jiné studie zahrnující zkoumaný nový lék, zařízení nebo léčbu HPP (např. transplantace kostní dřeně)
  • Nízká hladina vápníku v séru, fosfátu nebo 25(OH) vitaminu D
  • Aktuální důkazy o léčitelné formě křivice
  • Předchozí léčba bisfosfonáty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: asfotáza alfa
Biologický: asfotáza alfa
Ostatní jména:
  • Lidský rekombinantní tkáňový nespecifický fúzní protein alkalické fosfatázy
  • Asfotase Alfa byla dříve označována jako ENB-0040

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna závažnosti křivice od výchozího stavu do 24. týdne na základě posouzení rentgenových snímků skeletu pomocí radiologického globálního dojmu změny (RGI-C)
Časové okno: 24 týdnů
K hodnocení změny závažnosti křivice bylo použito 7-bodové skóre RGI-C (Radiographic Global Impression of Change). Skóre se pohybovalo od -3 (závažné zhoršení křivice) do +3 (úplné vyléčení křivice). Pouze ti pacienti s minimálním skóre +2 indikujícím podstatné zhojení křivice) byli považováni za "reagující". Hodnocení provedli tři dětští radiologové, kteří nejsou spojeni s prováděním studie. Průměrné skóre bylo odvozeno pro každého pacienta při každém hodnocení.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální sérová koncentrace asfotázy Alfa (Cmax)
Časové okno: 1. týden studie (0 až 168 hodin po dávce). 2. týden studie a 3. týden studie (0 až 48 hodin po dávce)
Maximální koncentrace v séru pozorovaná během intervalu intenzivního odběru PK.
1. týden studie (0 až 168 hodin po dávce). 2. týden studie a 3. týden studie (0 až 48 hodin po dávce)
Doba při maximální sérové ​​koncentraci asfotázy Alfa (Tmax)
Časové okno: 1. týden studie (0 až 168 hodin po dávce). 2. týden studie a 3. týden studie (0 až 48 hodin po dávce).
Doba maximální koncentrace v séru pozorovaná během intervalu intenzivního vzorkování PK.
1. týden studie (0 až 168 hodin po dávce). 2. týden studie a 3. týden studie (0 až 48 hodin po dávce).
Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas do poslední měřitelné koncentrace asfotázy Alfa (AUCt)
Časové okno: 1. týden studie (0 až 168 hodin po dávce). 2. týden studie a 3. týden studie (0 až 48 hodin po dávce).
Plocha pod křivkou závislosti koncentrace séra na čase do poslední měřitelné koncentrace během intervalu intenzivního odběru PK.
1. týden studie (0 až 168 hodin po dávce). 2. týden studie a 3. týden studie (0 až 48 hodin po dávce).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2008

První zveřejněno (Odhad)

29. srpna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENB-002-08

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit