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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Asfotase Alfa nei neonati gravemente affetti da ipofosfatasia (HPP)

28 marzo 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacologia dell'asfotase alfa in un massimo di 10 pazienti gravemente affetti con per il trattamento di pazienti gravemente affetti da ipofosfatasia infantile (HPP)

Questo studio clinico studia la sicurezza e l'efficacia dell'asfotase alfa nei neonati e nei bambini con HPP ad esordio infantile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipofosfatasia (HPP) è una malattia metabolica genetica, estremamente rara e pericolosa per la vita, caratterizzata da una mineralizzazione ossea difettosa e da un'alterata regolazione del fosfato e del calcio che può portare a danni progressivi a più organi vitali, tra cui distruzione e deformità delle ossa, profonda debolezza muscolare , convulsioni, funzionalità renale compromessa e insufficienza respiratoria. Non ci sono trattamenti modificanti la malattia approvati per i pazienti con questa malattia. Sono inoltre disponibili dati limitati sul decorso naturale di questa malattia nel tempo, in particolare nei pazienti con forma ad esordio giovanile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
        • The University of Manitoba Health Sciences Centre
  • Emirati Arabi Uniti
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Emirati Arabi Uniti
        • Tawam-John Hopkins Hospital
  • Regno Unito
    • England
      • Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65804
        • St. John's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Munroe-Meyer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54301
        • St. Vincent Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I tutori legali devono fornire il consenso informato prima di qualsiasi procedura di studio

  • Diagnosi documentata di grave HPP come indicato da:

    • Fosfatasi alcalina sierica totale almeno 3 deviazioni standard (SD) al di sotto della media per età
    • Plasma piridossal 5'-fosfato (PLP) almeno 4 volte il limite superiore del normale

    • Evidenza radiografica di HPP (ipofosfatasia), caratterizzata da:

      • Metafisi svasate e sfilacciate
      • Osteopenia grave e generalizzata
      • Piastre di crescita allargate

    • Uno o più riscontri relativi all'HPP:

      • Storia o presenza di:

        • Frattura postnatale non traumatica
        • Guarigione della frattura ritardata
      • Storia di calcio sierico elevato
      • Craniosinostosi funzionale con ridotta crescita della circonferenza cranica
      • Nefrocalcinosi
      • Compromissione respiratoria
    • Deformità toracica rachitica e/o convulsioni dipendente dalla vitamina B6
    • Incapacità di prosperare
  • Insorgenza dei sintomi prima dei 6 mesi di età
  • Età ≤ 36 mesi
  • Altrimenti clinicamente stabile (il paziente può essere in supporto ventilatorio)
  • I tutori legali devono essere disposti a rispettare lo studio

Criteri di esclusione:

  • Storia di sensibilità a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio
  • Condizioni cardiovascolari, endocrinologiche, ematologiche, epatiche, immunologiche, metaboliche, infettive, urologiche, polmonari, neurologiche, dermatologiche, renali e/o altre malattie importanti in corso o precedenti clinicamente significative che, a parere dello sperimentatore, precludono la partecipazione allo studio
  • Trattamento con un farmaco sperimentale entro 1 mese prima dell'inizio della somministrazione del farmaco in studio
  • Iscrizione in corso a qualsiasi altro studio che coinvolga un nuovo farmaco, dispositivo o trattamento sperimentale per l'HPP (ad es. Trapianto di midollo osseo)
  • Bassi livelli sierici di calcio, fosfato o 25(OH) vitamina D
  • Prove attuali di una forma curabile di rachitismo
  • Precedente trattamento con bifosfonati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: asfotasi alfa
Biologico: asfotasi alfa
Altri nomi:
  • Proteina di fusione della fosfatasi alcalina non specifica del tessuto ricombinante umano
  • Asfotase Alfa era precedentemente indicato come ENB-0040

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della gravità del rachitismo dal basale alla settimana 24, in base alla valutazione delle radiografie scheletriche utilizzando l'impressione di cambiamento globale radiologica (RGI-C)
Lasso di tempo: 24 settimane
È stato utilizzato un punteggio RGI-C (Radiographic Global Impression of Change) a 7 punti per valutare il cambiamento nella gravità del rachitismo. I punteggi variavano da -3 (grave peggioramento del rachitismo) a +3 (guarigione completa del rachitismo). Solo quei pazienti con un punteggio minimo di +2 che indica una sostanziale guarigione del rachitismo) sono stati considerati "responder". Tre radiologi pediatrici non affiliati alla conduzione dello studio hanno eseguito le valutazioni. I punteggi medi sono stati ricavati per ogni paziente ad ogni valutazione.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione Sierica Massima di Asfotase Alfa (Cmax)
Lasso di tempo: Settimana 1 dello studio (da 0 a 168 ore dopo la somministrazione). Settimana 2 di studio e Settimana 3 di studio (da 0 a 48 ore dopo la somministrazione)
Concentrazione sierica massima osservata durante l'intervallo intensivo di campionamento PK.
Settimana 1 dello studio (da 0 a 168 ore dopo la somministrazione). Settimana 2 di studio e Settimana 3 di studio (da 0 a 48 ore dopo la somministrazione)
Tempo alla massima concentrazione sierica di Asfotase Alfa (Tmax)
Lasso di tempo: Settimana 1 dello studio (da 0 a 168 ore dopo la somministrazione). Settimana 2 di studio e Settimana 3 di studio (da 0 a 48 ore dopo la somministrazione).
Tempo alla massima concentrazione sierica osservata durante l'intervallo intensivo di campionamento PK.
Settimana 1 dello studio (da 0 a 168 ore dopo la somministrazione). Settimana 2 di studio e Settimana 3 di studio (da 0 a 48 ore dopo la somministrazione).
Area sotto la curva concentrazione-tempo del siero per l'ultima concentrazione misurabile di asfotase alfa (AUCt)
Lasso di tempo: Settimana 1 dello studio (da 0 a 168 ore dopo la somministrazione). Settimana 2 di studio e Settimana 3 di studio (da 0 a 48 ore dopo la somministrazione).
Area sotto la curva concentrazione sierica-tempo fino all'ultima concentrazione misurabile durante l'intervallo di campionamento farmacocinetico intensivo.
Settimana 1 dello studio (da 0 a 168 ore dopo la somministrazione). Settimana 2 di studio e Settimana 3 di studio (da 0 a 48 ore dopo la somministrazione).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2008

Primo Inserito (Stima)

29 agosto 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENB-002-08

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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