Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van asfotase alfa bij ernstig getroffen baby's met hypofosfatasie (HPP)

28 maart 2019 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een multicenter, open-label onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacologie van asfotase alfa bij maximaal 10 ernstig getroffen patiënten voor de behandeling van ernstig getroffen patiënten met infantiele hypofosfatasie (HPP)

Deze klinische studie bestudeert de veiligheid en werkzaamheid van asfotase alfa bij zuigelingen en jonge kinderen met HPP met aanvang in de kindertijd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hypofosfatasie (HPP) is een levensbedreigende, genetische en uiterst zeldzame stofwisselingsziekte die wordt gekenmerkt door gebrekkige botmineralisatie en verminderde fosfaat- en calciumregulatie die kan leiden tot progressieve schade aan meerdere vitale organen, waaronder vernietiging en misvorming van botten, ernstige spierzwakte , epileptische aanvallen, verminderde nierfunctie en ademhalingsinsufficiëntie. Er zijn geen goedgekeurde ziektemodificerende behandelingen voor patiënten met deze ziekte. Er zijn ook beperkte gegevens beschikbaar over het natuurlijke beloop van deze ziekte in de loop van de tijd, met name bij patiënten met de juveniele vorm.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
        • The University of Manitoba Health Sciences Centre
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Verenigde Arabische Emiraten
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Verenigde Arabische Emiraten
        • Tawam-John Hopkins Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65804
        • St. John's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • University of Nebraska Medical Center, Munroe-Meyer Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54301
        • St. Vincent Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Wettelijke voogd(en) moeten geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan studieprocedures

  • Gedocumenteerde diagnose van ernstige HPP zoals aangegeven door:

    • Totaal serum alkalische fosfatase minstens 3 standaarddeviaties (SD) onder het gemiddelde voor leeftijd
    • Plasma pyridoxal 5'-fosfaat (PLP) minstens 4 keer de bovengrens van normaal

    • Radiografisch bewijs van HPP (hypofosfatasie), gekenmerkt door:

      • Uitlopende en gerafelde metafysen
      • Ernstige, gegeneraliseerde osteopenie
      • Verbrede groeischijven

    • Een of meer HPP-gerelateerde bevindingen:

      • Geschiedenis of aanwezigheid van:

        • Niet-traumatische postnatale fractuur
        • Vertraagde fractuurgenezing
      • Geschiedenis van verhoogd serumcalcium
      • Functionele craniosynostose met verminderde groei van de hoofdomtrek
      • nefrocalcinose
      • Ademhalingscompromis
    • Rachitische misvorming van de borstkas en/of vitamine B6-afhankelijke aanvallen
    • Falen om te gedijen
  • Begin van de symptomen vóór de leeftijd van 6 maanden
  • Leeftijd ≤ 36 maanden
  • Anders medisch stabiel (patiënt kan beademd worden)
  • Wettelijke voogd(en) moeten bereid zijn om mee te werken aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van gevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Huidige of eerder klinisch significante cardiovasculaire, endocrinologische, hematologische, hepatische, immunologische, metabole, infectieuze, urologische, pulmonale, neurologische, dermatologische, nieraandoening en/of andere belangrijke ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek uitsluit
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand voorafgaand aan de start van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Huidige deelname aan een ander onderzoek waarbij een nieuw geneesmiddel, apparaat of behandeling voor HPP betrokken is (bijv. beenmergtransplantatie)
  • Laag serumcalcium, fosfaat of 25(OH) vitamine D
  • Huidig ​​​​bewijs van een behandelbare vorm van rachitis
  • Voorafgaande behandeling met bisfosfonaat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: asfotase alfa
Biologisch: asfotase alfa
Andere namen:
  • Niet-specifiek alkalisch fosfatasefusie-eiwit van menselijk recombinant weefsel
  • Asfotase Alfa werd vroeger ENB-0040 genoemd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ernst van rachitis vanaf baseline tot week 24, gebaseerd op beoordeling van skeletradiografieën met behulp van radiologische globale indruk van verandering (RGI-C)
Tijdsspanne: 24 weken
Een 7-punts RGI-C-score (Radiographic Global Impression of Change) werd gebruikt om de verandering in de ernst van rachitis te beoordelen. Scores varieerden van -3 (ernstige verergering van rachitis) tot +3 (volledige genezing van rachitis). Alleen die patiënten met een minimale score van +2, wat wijst op substantiële genezing van rachitis) werden als "responders" beschouwd. Drie kinderradiologen die niet betrokken waren bij de uitvoering van het onderzoek voerden de beoordelingen uit. Gemiddelde scores werden afgeleid voor elke patiënt bij elke beoordeling.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale serumconcentratie van Asfotase Alfa (Cmax)
Tijdsspanne: Onderzoeksweek 1 (0 tot 168 uur na de dosis). Studieweek 2 en Studieweek 3 (0 tot 48 uur na de dosis)
Maximale serumconcentratie waargenomen tijdens intensief PK-bemonsteringsinterval.
Onderzoeksweek 1 (0 tot 168 uur na de dosis). Studieweek 2 en Studieweek 3 (0 tot 48 uur na de dosis)
Tijd bij maximale serumconcentratie van Asfotase Alfa (Tmax)
Tijdsspanne: Onderzoeksweek 1 (0 tot 168 uur na de dosis). Studieweek 2 en Studieweek 3 (0 tot 48 uur na de dosis).
Tijd bij maximale serumconcentratie waargenomen tijdens intensief PK-bemonsteringsinterval.
Onderzoeksweek 1 (0 tot 168 uur na de dosis). Studieweek 2 en Studieweek 3 (0 tot 48 uur na de dosis).
Gebied onder serumconcentratie-tijdcurve tot laatste meetbare concentratie van Asfotase Alfa (AUCt)
Tijdsspanne: Onderzoeksweek 1 (0 tot 168 uur na de dosis). Studieweek 2 en Studieweek 3 (0 tot 48 uur na de dosis).
Gebied onder serumconcentratie-tijdcurve tot laatste meetbare concentratie tijdens intensief PK-bemonsteringsinterval.
Onderzoeksweek 1 (0 tot 168 uur na de dosis). Studieweek 2 en Studieweek 3 (0 tot 48 uur na de dosis).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 augustus 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

29 augustus 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ENB-002-08

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hypofosfatasie (HPP)

Klinische onderzoeken op asfotase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren