PKUDOS: 페닐케톤뇨증(PKU) 인구 통계, 결과 및 안전 레지스트리 (PKUDOS)
2022년 10월 11일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이 연구의 목적은 Kuvan의 장기 치료의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
PKUDOS 프로그램은 Kuvan 요법을 받았거나 현재 Kuvan 요법을 받고 있거나 등록 후 90일 이내에 Kuvan 요법을 받기 시작할 계획인 PKU 환자를 위한 자발적, 다기관, 엄격한 관찰 프로그램입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
1887
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- LAC and USC Medical Center
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Diego, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University, Pediatrics
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital, University of Colorado School of Medicine
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine, Department of Human Genetics
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- Tampa Children's Hospital, St. Joseph's Pediatric Endocrine Associates
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Wichita, Kansas, 미국, 67208
- Wesley Pediatric Faculty Clinic
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University Medical School
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hosptial of Boston
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- University of Missouri Health Care
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68182
- University of Nebraska
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- AHS Hospital Corp
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical Center
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- Westchester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State, Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- St. Christophers Hospital for Children
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
- Greenwood Genetic Center
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57117
- Sanford Children's Specialty Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia Genetics Center, Department of Pediatrics
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
고페닐알라닌혈증을 동반한 페닐케톤뇨증의 진단
설명
PKUDOS 레지스트리
포함 기준:
- 환자는 360 umol/L(6 mg/dL) 이상의 페닐알라닌 수치로 기록된 고페닐알라닌혈증이 있는 PKU 진단을 확인했습니다.
- 환자는 이전에 Kuvan을 투여 받았습니다.
- 환자는 현재 Kuvan을 받고 있습니다.
- 환자는 레지스트리 등록 후 90일 이내에 Kuvan 요법을 받을 의향이 있습니다.
- 환자는 PKUDOS 참여 센터에서 추적 중입니다.
- 서면 승인을 제공하거나 18세 미만인 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의(필요한 경우) 및 서면 환자 승인을 제공할 의지와 능력
- 개인 건강 정보를 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
- BioMarin이 후원하는 Kuvan 임상 연구에 참여하는 환자는 PKUDOS에 참여할 자격이 없습니다.
- 이전에 Kuvan으로 치료를 받지 않은 환자 및 등록 등록 후 90일 이내에 Kuvan 치료를 시작할 의사가 없는 환자
PKU MOMS 하위 등록
포함 기준:
- PKUDOS에 등록할 의향이 있는(또는 이미 등록된)
- 미국에서 PKU를 가진 임산부를 위한 치료 기준을 따르기로 동의(NIH, 200, NIH Consensus Statement)
- 산모 PKU에 대한 표준 치료를 제공하는 병원 또는 PKU 클리닉이 따르는 데 동의합니다.
- 마지막 월경 기간이 10주 이내인 경우
제외 기준:
- 미국에서 PKU를 가진 임산부에 대한 표준 치료를 준수하지 않은 환자는 PKU MOMS에 참여할 자격이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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1. PKUDOS 레지스트리
Kuvan 요법을 받았거나 현재 Kuvan 요법을 받고 있거나 레지스트리에 들어간 후 90일 이내에 Kuvan 요법을 받기 시작할 의도가 있는 고페닐알라닌혈증을 동반한 페닐케톤뇨증(PKU) 진단이 확정된 환자.
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2. PKU MOMS 서브레지스트리
레지스트리에 등록할 때 임신했거나 레지스트리에 참여하는 동안 임신한 PKU 환자.
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-권장되는 산후 평가에는 출생 1개월 및 6개월에 아기 혈장 수집, 1개월에 어머니 혈장 및 짜낸 모유 샘플 수집이 포함됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰 데이터만
기간: 15 년
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인구 통계 및 기준 특성을 포함한 레지스트리 데이터
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15 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Kristin Lindstrom, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 29일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 10월 22일
처음 게시됨 (추정)
2008년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 11일
마지막으로 확인됨
2022년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PKUDOS-01
- PKUDOS Registry (레지스트리 식별자: PKUDOS)
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