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PKUDOS: registro demografico, risultati e sicurezza della fenilchetonuria (PKU). (PKUDOS)

11 ottobre 2022 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con Kuvan.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il programma PKUDOS è un programma volontario, multicentrico, strettamente osservazionale per i pazienti con PKU che hanno ricevuto la terapia Kuvan, o attualmente ricevono Kuvan, o intendono iniziare a ricevere la terapia Kuvan entro 90 giorni dall'inserimento nel registro.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1887

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • LAC and USC Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University, Pediatrics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital, University of Colorado School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, Department of Human Genetics
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Tampa Children's Hospital, St. Joseph's Pediatric Endocrine Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67208
        • Wesley Pediatric Faculty Clinic
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Medical School
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hosptial of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68182
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • AHS Hospital Corp
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State, Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christophers Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia Genetics Center, Department of Pediatrics
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Diagnosi di fenilchetonuria con iperfenilalaninemia

Descrizione

Registro PKUDOS

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi confermata di PKU con iperfenilalaninemia documentata da un livello di fenilalanina maggiore o uguale a 360 umol/L (6 mg/dL)
  • Il paziente ha precedentemente ricevuto Kuvan
  • Il paziente sta attualmente ricevendo Kuvan
  • Il paziente intende ricevere la terapia Kuvan entro 90 giorni dall'iscrizione al registro
  • Il Paziente è seguito presso un centro aderente al PKUDOS
  • Disponibilità e capacità di fornire un'autorizzazione scritta o, se di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e l'autorizzazione scritta del paziente da parte di un genitore o tutore legale
  • Disponibilità a fornire informazioni sanitarie personali

Criteri di esclusione:

  • I pazienti non sono idonei a partecipare a PKUDOS se partecipano a uno studio clinico sponsorizzato da BioMarin su Kuvan
  • Pazienti non precedentemente trattati con Kuvan e pazienti che non intendono iniziare la terapia con Kuvan entro 90 giorni dall'inserimento nel registro

Sottoregistro PKU MOMS

Criterio di inclusione:

  • Disposti ad iscriversi (o sono già iscritti) PKUDOS
  • Accettare di seguire lo standard di cura per le donne in gravidanza con PKU negli Stati Uniti (NIH, 200, NIH Consensus Statement)
  • Accetta di essere seguito da un ospedale o da una clinica per la PKU che offra lo standard di cura per la PKU materna
  • Sono entro 10 settimane dal loro ultimo periodo mestruale

Criteri di esclusione:

  • I pazienti che non hanno aderito allo standard di cura per le donne in gravidanza con PKU negli Stati Uniti non possono partecipare a PKU MOMS

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1. Registro PKUDOS
Pazienti con diagnosi confermata di fenilchetonuria (PKU) con iperfenilalaninemia che hanno ricevuto la terapia Kuvan, o attualmente ricevono la terapia Kuvan, o intendono iniziare a ricevere la terapia Kuvan entro 90 giorni dall'inserimento nel registro.
2. Sottoregistro PKU MOMS
Pazienti con PKU che sono in gravidanza al momento dell'iscrizione al registro o che rimangono incinte durante la partecipazione al registro.
Droga: Kuvan
-Le valutazioni post-partum raccomandate includono: raccolta del plasma del bambino alla nascita, 1 mese e 6 mesi e raccolta del plasma materno e del campione di latte materno estratto a 1 mese.
Altri nomi:
  • sapropterina dicloridrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Solo dati osservativi
Lasso di tempo: 15 anni
Dati di registro comprese le caratteristiche demografiche e di riferimento
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kristin Lindstrom, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

29 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2008

Primo Inserito (Stima)

23 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PKUDOS-01
  • PKUDOS Registry (Identificatore di registro: PKUDOS)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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