PKUDOS: Rejestr demograficzny, wyników i bezpieczeństwa fenyloketonurii (PKU). (PKUDOS)
11 października 2022 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa długotrwałego leczenia preparatem Kuvan.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Program PKUDOS to dobrowolny, wieloośrodkowy, ściśle obserwacyjny program dla pacjentów z PKU, którzy otrzymali terapię Kuvan, obecnie otrzymują Kuvan lub zamierzają rozpocząć terapię Kuvan w ciągu 90 dni od wpisania do rejestru.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
1887
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- LAC and USC Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
- University of California, San Diego
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University, Pediatrics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital, University of Colorado School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine, Department of Human Genetics
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Tampa Children's Hospital, St. Joseph's Pediatric Endocrine Associates
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67208
- Wesley Pediatric Faculty Clinic
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University Medical School
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Children's Hosptial of Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68182
- University of Nebraska
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- AHS Hospital Corp
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical Center
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State, Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- St. Christophers Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia Genetics Center, Department of Pediatrics
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Rozpoznanie fenyloketonurii z hiperfenyloalaninemią
Opis
Rejestr PKUDOS
Kryteria przyjęcia:
- U pacjenta potwierdzono rozpoznanie PKU z hiperfenyloalaninemią udokumentowaną stężeniem fenyloalaniny większym lub równym 360 umol/l (6 mg/dl)
- Pacjent otrzymał wcześniej Kuvan
- Pacjent otrzymuje obecnie Kuvan
- Pacjent zamierza poddać się terapii Kuvan w ciągu 90 dni od wpisania do rejestru
- Pacjent jest obserwowany w ośrodku uczestniczącym w programie PKUDOS
- Chętny i zdolny do przedstawienia pisemnego upoważnienia lub, jeśli nie ukończył 18 lat, pisemnej zgody (jeśli jest to wymagane) oraz pisemnego upoważnienia pacjenta przez rodzica lub opiekuna prawnego
- Gotowość do podania osobistych informacji o stanie zdrowia
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci nie kwalifikują się do udziału w PKUDOS, jeśli biorą udział w sponsorowanym przez BioMarin badaniu klinicznym Kuvan
- Pacjenci nieleczeni wcześniej preparatem Kuvan oraz pacjenci, którzy nie chcą rozpocząć leczenia preparatem Kuvan w ciągu 90 dni od wpisania do rejestru
Podrejestr PKU MOMS
Kryteria przyjęcia:
- Chętni do zapisania się (lub są już zapisani) do PKUDOS
- Zgódź się przestrzegać standardów opieki nad kobietami w ciąży z PKU w Stanach Zjednoczonych (NIH, 200, NIH Consensus Statement)
- Zgódź się na obserwację przez szpital lub klinikę PKU oferującą standardową opiekę nad matczyną PKU
- Są w ciągu 10 tygodni od ostatniej miesiączki
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy nie przestrzegali standardów opieki nad kobietami w ciąży z PKU w Stanach Zjednoczonych nie kwalifikują się do udziału w PKU MOMS
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
1. Rejestr PKUDOS
Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem fenyloketonurii (PKU) z hiperfenyloalaninemią, którzy otrzymywali terapię Kuvan, obecnie otrzymują terapię Kuvan lub zamierzają rozpocząć terapię Kuvan w ciągu 90 dni od wpisania do rejestru.
|
|
|
2. Podrejestr PKU MOMS
Pacjenci z PKU, którzy są w ciąży w momencie wpisu do rejestru lub zaszli w ciążę podczas wpisu do rejestru.
|
-Zalecane oceny poporodowe obejmują: pobranie osocza dziecka przy urodzeniu, w 1. miesiącu i 6. miesiącu oraz pobranie osocza matki i próbki odciągniętego mleka matki w 1. miesiącu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Tylko dane obserwacyjne
Ramy czasowe: 15 lat
|
Dane rejestru, w tym charakterystyka demograficzna i wyjściowa
|
15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Kristin Lindstrom, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 stycznia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 stycznia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 października 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 października 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
23 października 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PKUDOS-01
- PKUDOS Registry (Identyfikator rejestru: PKUDOS)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .