PKUDOS: Registr demografických údajů, výsledků a bezpečnosti fenylketonurie (PKU). (PKUDOS)
11. října 2022 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost dlouhodobé léčby přípravkem Kuvan.
Přehled studie
Detailní popis
Program PKUDOS je dobrovolný, multicentrický, přísně observační program pro pacienty s PKU, kteří buď podstoupili terapii Kuvanem, nebo aktuálně dostávají Kuvan, nebo hodlají začít s léčbou Kuvanem do 90 dnů od vstupu do registru.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
1887
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- LAC and USC Medical Center
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Spojené státy, 92093
- University of California, San Diego
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University, Pediatrics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital, University of Colorado School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine, Department of Human Genetics
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- Tampa Children's Hospital, St. Joseph's Pediatric Endocrine Associates
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Spojené státy, 67208
- Wesley Pediatric Faculty Clinic
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University Medical School
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hosptial of Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68182
- University of Nebraska
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- AHS Hospital Corp
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- Albany Medical Center
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State, Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- St. Christophers Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia Genetics Center, Department of Pediatrics
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Diagnóza fenylketonurie s hyperfenylalaninémií
Popis
Registr PKUDOS
Kritéria pro zařazení:
- Pacient má potvrzenou diagnózu PKU s hyperfenylalaninemií dokumentovanou hladinou fenylalaninu vyšší nebo rovnou 360 umol/l (6 mg/dl)
- Pacient již dříve dostával Kuvan
- Pacient v současné době dostává Kuvan
- Pacient hodlá podstoupit terapii Kuvanem do 90 dnů od zařazení do registru
- Pacient je sledován v participujícím centru PKUDOS
- Ochota a schopnost poskytnout písemné povolení nebo, pokud je mladší 18 let, poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemné povolení pacienta od rodiče nebo zákonného zástupce
- Ochota poskytnout osobní zdravotní údaje
Kritéria vyloučení:
- Pacienti se nemohou zúčastnit PKUDOS, pokud se účastní klinické studie Kuvan sponzorované BioMarin
- Pacienti dosud neléčení přípravkem Kuvan a pacienti, kteří nejsou ochotni zahájit léčbu přípravkem Kuvan do 90 dnů od zápisu do registru
Podregistr PKU MOMS
Kritéria pro zařazení:
- Ochotní se zapsat do PKUDOS (nebo už jsou v něm zapsáni).
- Souhlasíte s dodržováním standardu péče o těhotné ženy s PKU ve Spojených státech (NIH, 200, NIH Consensus Statement)
- Souhlaste s tím, že vás bude následovat nemocnice nebo klinika PKU nabízející standardní péči o mateřskou PKU
- Jsou do 10 týdnů od poslední menstruace
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří nedodržují standard péče o těhotné ženy s PKU ve Spojených státech, se nemohou účastnit PKU MOMS
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
1. Registr PKUDOS
Pacienti s potvrzenou diagnózou fenylketonurie (PKU) s hyperfenylalaninémií, kteří buď podstoupili terapii Kuvanem, nebo v současné době dostávají terapii Kuvanem, nebo hodlají začít s léčbou Kuvanem do 90 dnů od vstupu do registru.
|
|
|
2. Podregistr PKU MOMS
Pacientky s PKU, které jsou těhotné při zápisu do registru nebo které otěhotní během účasti v registru.
|
-Doporučená poporodní vyšetření zahrnují: odběr plazmy dítěte při narození, v 1. měsíci a 6. měsíci, a odběr plazmy matky a vzorku odstříkaného mateřského mléka v 1. měsíci.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pouze pozorovací údaje
Časové okno: 15 let
|
Data registru včetně demografických a výchozích charakteristik
|
15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Kristin Lindstrom, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2008
Primární dokončení (Aktuální)
29. ledna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
29. ledna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. října 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. října 2008
První zveřejněno (Odhad)
23. října 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. října 2022
Naposledy ověřeno
1. září 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PKUDOS-01
- PKUDOS Registry (Identifikátor registru: PKUDOS)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .