PKUDOS: Fenylketonuri (PKU) demografiske, resultater og sikkerhedsregister (PKUDOS)
11. oktober 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved langtidsbehandling med Kuvan.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PKUDOS-programmet er et frivilligt, multicenter, strengt observationsprogram for patienter med PKU, som enten har modtaget Kuvan-terapi, eller som i øjeblikket modtager Kuvan, eller har til hensigt at begynde at modtage Kuvan-terapi inden for 90 dage efter indtastning i registret.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
1887
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- LAC and USC Medical Center
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92093
- University of California, San Diego
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University, Pediatrics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital, University of Colorado School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
- University of Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine, Department of Human Genetics
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
- Tampa Children's Hospital, St. Joseph's Pediatric Endocrine Associates
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67208
- Wesley Pediatric Faculty Clinic
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
- University of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Tulane University Medical School
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hosptial of Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68182
- University of Nebraska
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
- AHS Hospital Corp
-
-
New York
-
Albany, New York, Forenede Stater, 12208
- Albany Medical Center
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
- Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Penn State, Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
- St. Christophers Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
- West Virginia Genetics Center, Department of Pediatrics
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Diagnose af phenylketonuri med hyperphenylalaninæmi
Beskrivelse
PKUDOS-registret
Inklusionskriterier:
- Patienten har bekræftet diagnosen PKU med hyperphenylalaninæmi dokumenteret ved et phenylalaninniveau på mere end eller lig med 360 umol/L (6 mg/dL)
- Patient har tidligere modtaget Kuvan
- Patienten modtager i øjeblikket Kuvan
- Patienten har til hensigt at modtage Kuvan-behandling inden for 90 dage efter tilmelding til registret
- Patienten følges på et PKUDOS-deltagelsescenter
- Villig og i stand til at give skriftlig tilladelse eller, hvis under 18 år, give skriftlig tilladelse (hvis påkrævet) og skriftlig patienttilladelse fra en forælder eller værge
- Er villig til at give personlige helbredsoplysninger
Ekskluderingskriterier:
- Patienter er ikke berettiget til at deltage i PKUDOS, hvis de deltager i en BioMarin-sponsoreret klinisk undersøgelse af Kuvan
- Patienter, der ikke tidligere er behandlet med Kuvan og patienter, der ikke er villige til at påbegynde Kuvan-behandling inden for 90 dage efter optagelse i registret
PKU MOMS underregister
Inklusionskriterier:
- Villig til at tilmelde dig (eller allerede er tilmeldt) PKUDOS
- Accepter at følge standarden for pleje for gravide kvinder med PKU i USA (NIH, 200, NIH Consensus Statement)
- Accepter at blive fulgt af et hospital eller en PKU-klinik, der tilbyder standardpleje for moder-PKU
- Er inden for 10 uger efter deres sidste menstruation
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der ikke har overholdt standarden for pleje for gravide kvinder med PKU i USA, er ikke berettiget til at deltage i PKU MOMS
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
1. PKUDOS Registry
Patienter med en bekræftet diagnose af phenylketonuri (PKU) med hyperphenylalaninæmi, som enten har modtaget Kuvan-behandling eller i øjeblikket modtager Kuvan-behandling eller har til hensigt at begynde at modtage Kuvan-behandling inden for 90 dage efter indtastning i registret.
|
|
|
2. PKU MOMS underregister
Patienter med PKU, der er gravide ved optagelse i registret, eller som bliver gravide under deltagelse i registret.
|
-Anbefalede post-partum vurderinger omfatter: indsamling af babys plasma ved fødslen, 1 måned og 6 måneder, og indsamling af mors plasma og udpumpet modermælksprøve efter 1 måned.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kun observationsdata
Tidsramme: 15 år
|
Registerdata, herunder demografiske og baseline-karakteristika
|
15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Kristin Lindstrom, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. januar 2021
Studieafslutning (Faktiske)
29. januar 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. oktober 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. oktober 2008
Først opslået (Skøn)
23. oktober 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. oktober 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. oktober 2022
Sidst verificeret
1. september 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PKUDOS-01
- PKUDOS Registry (Registry Identifier: PKUDOS)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .