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PKUDOS: Phenylketonurie (PKU) Demografie, Ergebnisse und Sicherheitsregister (PKUDOS)

11. Oktober 2022 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Kuvan.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das PKUDOS-Programm ist ein freiwilliges, multizentrisches, streng beobachtendes Programm für Patienten mit PKU, die entweder eine Kuvan-Therapie erhalten haben oder derzeit Kuvan erhalten oder beabsichtigen, innerhalb von 90 Tagen nach Eintragung in das Register mit einer Kuvan-Therapie zu beginnen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1887

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • LAC and USC Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University, Pediatrics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital, University of Colorado School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine, Department of Human Genetics
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Tampa Children's Hospital, St. Joseph's Pediatric Endocrine Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67208
        • Wesley Pediatric Faculty Clinic
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Medical School
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hosptial of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68182
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • AHS Hospital Corp
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State, Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christophers Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia Genetics Center, Department of Pediatrics
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diagnose einer Phenylketonurie mit Hyperphenylalaninämie

Beschreibung

PKUDOS-Registrierung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hat die Diagnose einer PKU mit Hyperphenylalaninämie bestätigt, die durch einen Phenylalaninspiegel von mindestens 360 umol/L (6 mg/dL) dokumentiert ist.
  • Der Patient hat zuvor Kuvan erhalten
  • Der Patient erhält derzeit Kuvan
  • Der Patient beabsichtigt, innerhalb von 90 Tagen nach Aufnahme in das Register eine Kuvan-Therapie zu erhalten
  • Der Patient wird in einem an PKUDOS teilnehmenden Zentrum überwacht
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Genehmigung vorzulegen oder, wenn Sie unter 18 Jahre alt sind, eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Genehmigung des Patienten durch einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten vorzulegen
  • Bereit, persönliche Gesundheitsinformationen bereitzustellen

Ausschlusskriterien:

  • Patienten sind nicht zur Teilnahme an PKUDOS berechtigt, wenn sie an einer von BioMarin gesponserten klinischen Studie mit Kuvan teilnehmen
  • Patienten, die zuvor nicht mit Kuvan behandelt wurden, und Patienten, die nicht bereit sind, innerhalb von 90 Tagen nach Eintragung in das Register mit der Kuvan-Therapie zu beginnen

PKU MOMS-Unterregistrierung

Einschlusskriterien:

  • Sie sind bereit, sich bei PKUDOS anzumelden (oder sind bereits bei PKUDOS eingeschrieben).
  • Zustimmung zur Einhaltung des Behandlungsstandards für schwangere Frauen mit PKU in den Vereinigten Staaten (NIH, 200, NIH Consensus Statement)
  • Stimmen Sie zu, sich von einem Krankenhaus oder einer PKU-Klinik begleiten zu lassen, die den Behandlungsstandard für mütterliche PKU anbietet
  • innerhalb von 10 Wochen nach ihrer letzten Monatsblutung sind

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die sich nicht an den Behandlungsstandard für schwangere Frauen mit PKU in den Vereinigten Staaten gehalten haben, sind nicht berechtigt, an PKU MOMS teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
1. PKUDOS-Registrierung
Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Phenylketonurie (PKU) mit Hyperphenylalaninämie, die entweder eine Kuvan-Therapie erhalten haben oder derzeit eine Kuvan-Therapie erhalten oder beabsichtigen, innerhalb von 90 Tagen nach Eintragung in das Register mit einer Kuvan-Therapie zu beginnen.
2. PKU MOMS-Unterregistrierung
Patienten mit PKU, die bei Registrierung in das Register schwanger sind oder während der Teilnahme am Register schwanger werden.
Arzneimittel: Kuwan
- Zu den empfohlenen Untersuchungen nach der Geburt gehören: Entnahme des Plasmas des Babys bei der Geburt, nach 1 Monat und 6 Monaten sowie Entnahme des Plasmas der Mutter und Probe der abgepumpten Muttermilch nach 1 Monat.
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nur Beobachtungsdaten
Zeitfenster: 15 Jahre
Registerdaten, einschließlich demografischer und Ausgangsmerkmale
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Kristin Lindstrom, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PKUDOS-01
  • PKUDOS Registry (Registrierungskennung: PKUDOS)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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