결절성 경화증(TSC) 및 산발성 림프관평활근종증(LAM) 환자에서 혈관근육지방종의 RAD001 요법에 대한 장기 추적 조사

포함 기준:

• 피험자는 초기 RAD001 프로토콜(CCHMC IRB 2008-0812)에 대한 모든 자격 기준을 충족해야 합니다.
• 초기 RAD001 프로토콜 동안 연구 약물에 대한 12개월 말에 기준선 측정치로부터 30% 이상의 문서화된 혈관지방종 부피 감소가 있는 피험자 또는 연구 약물에 대한 12개월 말에 혈관근육지방종이 30% 미만 감소했지만 문서화된 피험자 12개월 이상의 연구 약물 중단 기간 동안 유지되지 않은 연구 약물에 대한 12개월 말의 신체, 폐 기능 및/또는 실험실 검사당 기준선 임상 상태의 개선 또는 안정화.
• 여성이고 가임 가능성이 있는 경우 연구 약물 시작 전 음성 임신 테스트 문서
• 크레아티닌 <3mg/dl, 약물 투여 시작 전 30일 이내

제외 기준:

• 치료 중단이 필요한 독성으로 인해 초기 RAD001 프로토콜(CCHMC IRB # 2008-0812)을 완료할 수 없습니다.
• 초기 RAD001 연구에서 연구 약물에 대한 12개월 말에 기준선에서 혈관근육지방종의 크기 증가가 입증되었습니다.
• 중대한 혈액학적 또는 간 이상(예: ALT 및 AST >2.5x ULN), 혈청 알부민 <3 g/dl, HCT <30%, 혈소판 <75,000/cumm, 조정된 절대 호중구 수 <1,000/cumm, 총 WBC <3,000/cumm).
• 보충 산소에 대한 지속적인 요구 사항.
• RAD001 개시 시 동시 감염.
• 1개월 이내의 혈관지방종 색전술; 기타 최근 수술(RAD001 시작 후 2개월 이내).
• 태아에 대한 RAD001의 알려지지 않은 영향으로 인해 본 연구 과정 중에 임신을 계획하는 임산부 또는 수유부 여성.
• 부적절한 피임(임신 가능성이 있는 참여자는 시험 기간 내내 그리고 약물 중단 후 3개월 동안 적절한 피임법을 유지해야 함). 허용되는 피임 조치에는 비 에스트로겐 함유 피임법(프로게스틴 기반 피임법), 사전 자궁 절제술, 난관 결찰술, 완전 금욕, 자궁 경부 격막 및 살정제 젤리를 포함하는 장벽 방법, IUD 또는 파트너의 정관 절제술이 포함됩니다.
• 지난 30일 이내에 라파마이신을 포함한 연구 약물 사용.