Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja terapii RAD001 naczyniakomięśniakotłuszczaków u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i sporadyczną limfangioleiomiomatozą (LAM)

17 września 2013 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Długoterminowa obserwacja terapii RAD001 naczyniakomięśniakotłuszczaków u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego i sporadyczną limfangioleiomiomatozą

Jest to otwarte, długoterminowe badanie obserwacyjne, dostępne dla pacjentów, którzy byli wcześniej włączeni do badania „RAD001 Therapy of Angiomyolipomata in Subjects with Tuberous Sclerosis Complex and Sporadic Lymphangioleiomyomatosis”, CCHMC IRB #2008-0812 i którzy spełniają kryteria tego długiego -okresowe badanie uzupełniające.

Hipoteza jest taka, że ​​lek będzie hamował wzrost naczyniakomięśniakotłuszczaków, a nawet może powodować regresję.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół stwardnienia guzowatego to choroba genetyczna, która występuje u około jednego dziecka na sześć tysięcy. Angiomyolipoma występuje u 80% osób z ZT i nawet u 60% osób z LAM. Są to guzy tłuszczowe, które często występują w nerkach lub wątrobie, a także w innych częściach ciała. Mogą rosnąć i powodować uszkodzenia otaczającej tkanki nerek, a nawet niewydolność nerek. Mogą również wyciekać krew, powodując potencjalnie zagrażający życiu krwotok.

Badania laboratoryjne wykazały, że RAD001 hamuje substancję chemiczną, która powoduje wzrost guzów w stwardnieniu guzowatym i sporadycznej LAM. Zastosowanie RAD001 do leczenia naczyniakomięśniakotłuszczaków w stwardnieniu guzowatym lub sporadycznej LAM jest uważane za eksperymentalne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy musieli spełnić wszystkie kryteria kwalifikacyjne dla wstępnego protokołu RAD001 (CCHMC IRB 2008-0812)
  • Pacjenci z udokumentowanym zmniejszeniem objętości naczyniakomięśniakotłuszczaków w porównaniu z pomiarami wyjściowymi pod koniec 12 miesięcy stosowania badanego leku o trzydzieści procent lub więcej podczas początkowego protokołu RAD001 LUB pacjenci z mniej niż trzydziestoprocentowym zmniejszeniem naczyniakomięśniakotłuszczaków pod koniec 12 miesięcy stosowania badanego leku, ale z udokumentowanym poprawa lub stabilizacja wyjściowego stanu klinicznego na podstawie badania fizycznego, czynności płuc i/lub badania laboratoryjnego pod koniec 12 miesięcy stosowania badanego leku, która nie utrzymywała się przez okres 12 lub więcej miesięcy bez badanego leku.
  • Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, dokumentacja negatywnego wyniku testu ciążowego przed rozpoczęciem podawania badanego leku
  • Kreatynina <3 mg/dl, w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność wypełnienia wstępnego protokołu RAD001 (CCHMC IRB # 2008-0812) z powodu toksyczności wymagającej przerwania leczenia.
  • Wykazano wzrost wielkości naczyniakomięśniakotłuszczaka w porównaniu z wartością wyjściową pod koniec 12 miesięcy stosowania badanego leku we wstępnym badaniu RAD001.
  • Znacząca nieprawidłowość hematologiczna lub wątrobowa (tj. AlAT i AspAT >2,5x ULN), albuminy surowicy <3 g/dl, HCT <30%, płytki krwi <75 000/mm3, skorygowana bezwzględna liczba neutrofili <1000/mm3, całkowita leukocytoza <3000/mm3).
  • Ciągłe zapotrzebowanie na dodatkowy tlen.
  • Współbieżna infekcja na początku RAD001.
  • Embolizacja naczyniakomięśniakotłuszczaka w ciągu jednego miesiąca; jakakolwiek inna niedawna operacja (w ciągu 2 miesięcy od rozpoczęcia RAD001).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety, które planują zajść w ciążę w trakcie tego badania z powodu nieznanego wpływu RAD001 na płód.
  • Nieodpowiednia antykoncepcja (uczestnicy, którzy są płodni, muszą stosować odpowiednią antykoncepcję przez cały okres badania i przez trzy miesiące po zaprzestaniu przyjmowania leku). Dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują antykoncepcję niezawierającą estrogenów (środki antykoncepcyjne zawierające progestagen), uprzednią histerektomię, podwiązanie jajowodów, całkowitą abstynencję, metody barierowe, które obejmują diafragmę szyjkową i galaretkę plemnikobójczą, wkładkę domaciczną lub wazektomię u partnera.
  • Stosowanie badanego leku, w tym rapamycyny, w ciągu ostatnich 30 dni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: RAD001
Lek: ewerolimus (RAD001)
Pacjenci wznowią schemat dawkowania, który otrzymywali po zakończeniu wstępnego badania RAD001.
Inne nazwy:
  • RAD001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Tolerancja RAD001
Ramy czasowe: Co trzy miesiące podczas przyjmowania badanego leku
Co trzy miesiące podczas przyjmowania badanego leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmniejszenie objętości angiomyolipoma
Ramy czasowe: Co roku podczas przyjmowania badanego leku
Co roku podczas przyjmowania badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: John Bissler, MD, LeBonheur Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

18 listopada 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

18 września 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 września 2013

Ostatnia weryfikacja

1 września 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCHMC IRB# 2008-0333

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj