Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning for RAD001-terapi af angiomyolipomata hos patienter med tuberøs sklerose (TSC) og sporadisk lymfangioleiomyomatose (LAM)

17. september 2013 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Langtidsopfølgning for RAD001-terapi af angiomyolipomata hos patienter med tuberøs sklerosekompleks og sporadisk lymfangioleiomyomatose

Dette er et åbent langtidsopfølgningsstudie, åbent for de forsøgspersoner, der tidligere var tilmeldt "RAD001 Therapy of Angiomyolipomata in Patients with Tuberous Sclerosis Complex and Sporadic Lymphangioleiomyomatosis", CCHMC IRB #2008-0812, og som opfylder kriterierne for denne lange periode. -term opfølgningsundersøgelse.

Hypotesen er, at lægemidlet vil hæmme væksten af ​​angiomyolipomerne og muligvis endda forårsage regression.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tuberøs sklerosekompleks er en genetisk lidelse med en fødselshyppighed på cirka én ud af seks tusinde. Angiomyolipomer forekommer hos firs procent af personer med TS og hos op til 60 % af personer med LAM. De er fede tumorer, der ofte forekommer i nyre eller lever såvel som andre dele af kroppen. De kan vokse og forårsage skade på omgivende nyrevæv og endda nyresvigt. De kan også lække blod, hvilket forårsager potentielt livstruende blødninger.

Laboratorieundersøgelser har vist, at RAD001 undertrykker det kemikalie, der får tumorer til at vokse i tuberøs sklerose og sporadisk LAM. Anvendelsen af ​​RAD001 til behandling af angiomyolipomer ved tuberøs sklerose eller sporadisk LAM betragtes som eksperimentel.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emner skal have opfyldt alle berettigelseskriterier for den indledende RAD001-protokol (CCHMC IRB 2008-0812)
  • Forsøgspersoner med dokumenteret angiomyolipomvolumen fald fra baseline-målinger ved udgangen af ​​12 måneder på studielægemidlet på tredive procent eller mere under den indledende RAD001-protokol ELLER forsøgspersoner med mindre end tredive procent fald i angiomyolipomer ved udgangen af ​​12 måneder på studielægemidlet, men med dokumenteret forbedring eller stabilisering af den kliniske baseline-status pr. fysisk, lungefunktion og/eller laboratorieundersøgelse ved udgangen af ​​12 måneder på forsøgslægemidlet, som ikke blev opretholdt i en periode på 12 eller flere måneder uden forsøgslægemiddel.
  • Hvis kvinden og i den fødedygtige alder, dokumentation for negativ graviditetstest før start af studielægemidlet
  • Kreatinin <3 mg/dl, inden for 30 dage før påbegyndelse af lægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at fuldføre den indledende RAD001-protokol (CCHMC IRB # 2008-0812) på grund af toksiciteter, der kræver afbrydelse af behandlingen.
  • Påviste en stigning i størrelsen af ​​angiomyolipomet fra baseline ved udgangen af ​​12 måneder på studielægemidlet på det indledende RAD001-studie.
  • Betydelig hæmatologisk eller hepatisk abnormitet (dvs. ALT og AST >2,5x ULN), serumalbumin <3 g/dl, HCT <30%, blodplader <75.000/cumm, justeret absolut neutrofiltal <1.000/cumm, total WBC <3.000/cumm).
  • Kontinuerligt behov for supplerende ilt.
  • Interkurrent infektion ved initiering af RAD001.
  • Embolisering af angiomyolipom inden for en måned; enhver anden nylig operation (inden for 2 måneder efter påbegyndelse af RAD001).
  • Gravide eller ammende kvinder eller kvinder, der planlægger at blive gravide i løbet af denne undersøgelse på grund af ukendte virkninger af RAD001 på fosteret.
  • Utilstrækkelig prævention (deltagere, der er fertile, skal opretholde tilstrækkelig prævention under hele forsøget og i tre måneder efter ophør med lægemidlet). Acceptable svangerskabsforebyggende foranstaltninger omfatter ikke-østrogenholdigt præventionsregime (progestinbaserede præventionsmidler), forudgående hysterektomi, tubal ligering, fuldstændig abstinens, barrieremetoder, som omfatter en cervikal mellemgulv og sæddræbende gelé, spiral eller vasektomi hos partneren.
  • Brug af et forsøgslægemiddel, inklusive rapamycin, inden for de sidste 30 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: RAD001
Medicin: everolimus (RAD001)
Forsøgspersonerne vil genoptage det doseringsregime, som de fik, ved afslutningen af ​​det indledende RAD001-studie.
Andre navne:
  • RAD001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
RAD001 tolerance
Tidsramme: Hver tredje måned, mens du er på studiemedicin
Hver tredje måned, mens du er på studiemedicin

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Angiomyolipoma volumenreduktion
Tidsramme: Hvert år mens du er på studiemedicin
Hvert år mens du er på studiemedicin

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Novartis

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Bissler, MD, LeBonheur Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2008

Først opslået (SKØN)

18. november 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

18. september 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. september 2013

Sidst verificeret

1. september 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCHMC IRB# 2008-0333

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner