Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování RAD001 terapie angiomyolipomat u pacientů s tuberózní sklerózou (TSC) a sporadickou lymfangoleiomyomatózou (LAM)

17. září 2013 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dlouhodobé sledování RAD001 terapie angiomyolipomat u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy a sporadickou lymfangoleiomyomatózou

Toto je otevřená dlouhodobá následná studie, otevřená pro ty subjekty, které byly dříve zařazeny do "RAD001 Terapie angiomyolipomat u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy a sporadickou lymfangioleiomyomatózou", CCHMC IRB #2008-0812 a kteří splňují kritéria pro tuto dlouhou dobu -termínové navazující studium.

Hypotézou je, že lék bude inhibovat růst angiomyolipomů a možná dokonce způsobí regresi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Komplex tuberózní sklerózy je genetická porucha s incidencí porodů přibližně jeden z šesti tisíc. Angiomyolipomy se vyskytují u 80 % osob s TS a až u 60 % osob s LAM. Jsou to tukové nádory, které se často vyskytují v ledvinách nebo játrech a také v jiných částech těla. Mohou růst a způsobit poškození okolní tkáně ledvin a dokonce selhání ledvin. Mohou také prosakovat krev a způsobovat potenciálně život ohrožující krvácení.

Laboratorní studie ukázaly, že RAD001 potlačuje chemickou látku, která způsobuje růst nádorů u tuberózní sklerózy a sporadické LAM. Použití RAD001 k léčbě angiomyolipomů u tuberózní sklerózy nebo sporadické LAM je považováno za experimentální.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí splňovat všechna kritéria způsobilosti pro počáteční protokol RAD001 (CCHMC IRB 2008-0812)
  • Subjekty s prokázaným poklesem objemu angiomyolipomu od výchozích hodnot na konci 12 měsíců na studovaném léku o třicet procent nebo více během počátečního protokolu RAD001 NEBO subjekty s méně než třicetiprocentním poklesem angiomyolipomů na konci 12 měsíců na studovaném léku, ale s dokumentovaným zlepšení nebo stabilizace výchozího klinického stavu na fyzické, plicní funkce a/nebo laboratorní vyšetření na konci 12 měsíců u studovaného léčiva, které nebylo udržováno po dobu 12 nebo více měsíců bez studovaného léčiva.
  • Pokud je žena a ve fertilním věku, dokumentace o negativním těhotenském testu před zahájením podávání studovaného léku
  • Kreatinin <3 mg/dl, během 30 dnů před zahájením léčby

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost dokončit počáteční protokol RAD001 (CCHMC IRB # 2008-0812) kvůli toxicitě vyžadující přerušení léčby.
  • V úvodní studii RAD001 prokázal nárůst velikosti angiomyolipomu od výchozí hodnoty na konci 12 měsíců u studovaného léku.
  • Významná hematologická nebo jaterní abnormalita (tj. ALT a AST >2,5x ULN), sérový albumin <3 g/dl, HCT <30 %, krevní destičky <75 000/cumm, upravený absolutní počet neutrofilů <1 000/cumm, celkový počet bílých krvinek <3 000/cumm).
  • Trvalá potřeba doplňkového kyslíku.
  • Interkurentní infekce při zahájení RAD001.
  • Embolizace angiomyolipomu do jednoho měsíce; jakýkoli jiný nedávný chirurgický zákrok (do 2 měsíců od zahájení RAD001).
  • Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět v průběhu této studie kvůli neznámým účinkům RAD001 na plod.
  • Nedostatečná antikoncepce (účastnice, které jsou fertilní, musí během studie a tři měsíce po vysazení léku používat vhodnou antikoncepci). Přijatelná antikoncepční opatření zahrnují antikoncepční režim neobsahující estrogen (antikoncepce na bázi progestinů), předchozí hysterektomii, podvázání vejcovodů, úplnou abstinenci, bariérové ​​metody, které zahrnují cervikální diafragmu a spermicidní želé, IUD nebo vasektomii u partnera.
  • Použití hodnoceného léku, včetně rapamycinu, během posledních 30 dnů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: RAD001
Lék: everolimus (RAD001)
Subjekty budou pokračovat v dávkovacím režimu, který dostávaly po dokončení počáteční studie RAD001.
Ostatní jména:
  • RAD001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Tolerance RAD001
Časové okno: Každé tři měsíce během léčby zkoumaným lékem
Každé tři měsíce během léčby zkoumaným lékem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Snížení objemu angiomyolipomu
Časové okno: Každý rok při studiu drogy
Každý rok při studiu drogy

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Novartis

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John Bissler, MD, LeBonheur Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2008

První zveřejněno (ODHAD)

18. listopadu 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

18. září 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. září 2013

Naposledy ověřeno

1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCHMC IRB# 2008-0333

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na everolimus (RAD001)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit