Langzeit-Follow-up für die RAD001-Therapie von Angiomyolipomata bei Patienten mit tuberöser Sklerose (TSC) und sporadischer Lymphangioleiomyomatose (LAM)

Einschlusskriterien:

• Die Probanden müssen alle Zulassungskriterien für das anfängliche RAD001-Protokoll (CCHMC IRB 2008-0812) erfüllt haben.
• Probanden mit einer dokumentierten Angiomyolipom-Volumenabnahme gegenüber den Ausgangsmessungen am Ende von 12 Monaten unter Studienmedikament von dreißig Prozent oder mehr während des anfänglichen RAD001-Protokolls ODER Probanden mit weniger als dreißig Prozent Abnahme der Angiomyolipome am Ende von 12 Monaten unter Studienmedikament, aber mit dokumentiert Verbesserung oder Stabilisierung des klinischen Ausgangszustands gemäß körperlicher Untersuchung, Lungenfunktion und/oder Laboruntersuchung am Ende von 12 Monaten unter Studienmedikation, die während eines Zeitraums von 12 oder mehr Monaten ohne Studienmedikation nicht aufrechterhalten wurde.
• Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, Dokumentation eines negativen Schwangerschaftstests vor Beginn des Studienmedikaments
• Kreatinin < 3 mg/dl, innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Behandlung

Ausschlusskriterien:

• Unfähigkeit, das anfängliche RAD001-Protokoll (CCHMC IRB # 2008-0812) abzuschließen, aufgrund von Toxizitäten, die einen Abbruch der Behandlung erfordern.
• Zeigte eine Zunahme der Größe des Angiomyolipoms gegenüber dem Ausgangswert am Ende von 12 Monaten unter Studienmedikation in der anfänglichen RAD001-Studie.
• Signifikante hämatologische oder hepatische Anomalie (d. h. ALT und AST > 2,5x ULN), Serumalbumin < 3 g/dl, HCT < 30 %, Thrombozyten < 75.000/cumm, angepasste absolute Neutrophilenzahl < 1.000/cumm, Gesamt-WBC < 3.000/cumm).
• Kontinuierlicher Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff.
• Interkurrente Infektion zu Beginn von RAD001.
• Embolisation von Angiomyolipom innerhalb eines Monats; jede andere kürzlich durchgeführte Operation (innerhalb von 2 Monaten nach Beginn von RAD001).
• Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die aufgrund unbekannter Wirkungen von RAD001 auf den Fötus im Laufe dieser Studie schwanger werden möchten.
• Unzureichende Empfängnisverhütung (Teilnehmerinnen, die fruchtbar sind, müssen während der gesamten Studie und für drei Monate nach Absetzen des Medikaments eine angemessene Empfängnisverhütung aufrechterhalten). Zu den akzeptablen Verhütungsmaßnahmen gehören nicht östrogenhaltige Verhütungsmethoden zur Empfängnisverhütung (Progestin-basierte Kontrazeptiva), vorherige Hysterektomie, Tubenligatur, vollständige Abstinenz, Barrieremethoden, die ein zervikales Diaphragma und Spermizidgel, IUP oder Vasektomie beim Partner umfassen.
• Verwendung eines Prüfpräparats, einschließlich Rapamycin, innerhalb der letzten 30 Tage.