Seguimiento a largo plazo para la terapia RAD001 de angiomiolipomas en pacientes con esclerosis tuberosa (TSC) y linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM)

Criterios de inclusión:

• Los sujetos deben haber cumplido con todos los criterios de elegibilidad para el protocolo RAD001 inicial (CCHMC IRB 2008-0812)
• Sujetos con una disminución documentada del volumen de angiomiolipomas con respecto a las medidas iniciales al final de los 12 meses con el fármaco del estudio del treinta por ciento o más durante el protocolo RAD001 inicial O sujetos con menos del treinta por ciento de disminución de los angiomiolipomas al final de los 12 meses con el fármaco del estudio pero con mejora o estabilización del estado clínico inicial por examen físico, de función pulmonar y/o de laboratorio al final de los 12 meses con el fármaco del estudio que no se mantuvo durante un período de 12 meses o más sin el fármaco del estudio.
• Si es mujer y en edad fértil, documentación de una prueba de embarazo negativa antes del inicio del fármaco del estudio
• Creatinina <3 mg/dl, dentro de los 30 días previos al inicio del fármaco

Criterio de exclusión:

• Incapacidad para completar el protocolo RAD001 inicial (CCHMC IRB # 2008-0812) debido a toxicidades que requieren la interrupción del tratamiento.
• Demostró un aumento en el tamaño del angiomiolipoma desde el inicio al final de los 12 meses con el fármaco del estudio en el estudio inicial RAD001.
• Anomalía hematológica o hepática significativa (es decir, ALT y AST >2,5x LSN), albúmina sérica <3 g/dl, HCT <30%, plaquetas <75.000/cumm, recuento absoluto ajustado de neutrófilos <1.000/cumm, WBC total <3.000/cumm).
• Requerimiento continuo de oxígeno suplementario.
• Infección intercurrente al inicio de RAD001.
• Embolización de angiomiolipoma dentro de un mes; cualquier otra cirugía reciente (dentro de los 2 meses posteriores al inicio de RAD001).
• Mujeres embarazadas o lactantes o mujeres que planean quedar embarazadas durante el curso de este estudio debido a los efectos desconocidos de RAD001 en el feto.
• Anticoncepción inadecuada (las participantes que son fértiles deben mantener una anticoncepción adecuada durante todo el ensayo y durante tres meses después de suspender el fármaco). Las medidas anticonceptivas aceptables incluyen un régimen anticonceptivo que no contenga estrógenos (anticonceptivos a base de progestina), histerectomía previa, ligadura de trompas, abstinencia completa, métodos de barrera que incluyen un diafragma cervical y gel espermicida, DIU o vasectomía en la pareja.
• Uso de un fármaco en investigación, incluida la rapamicina, en los últimos 30 días.