골수이형성 증후군/급성 골수성 백혈병(MDS/AML)의 치료를 위한 아자시티딘

포함 기준:

• 7번 염색체 단독 또는 복합 클론의 일부로 포함되는 7번 염색체 이상.
• 55세 이상이어야 합니다. 55세 미만 환자의 첫 번째 또는 후속 재발인 경우 더 젊지만 염색체 7 이상이 단독으로 또는 복잡한 클론의 일부로 있습니다.

• INT 1.5의 국제 예후 스코어링 시스템(IPSS) 점수 및 FAB(French-American-British) 분류 기준에 따른 RAEB 또는 RAEB-T 진단 또는 다음을 충족하는 수정된 FAB 기준에 따른 골수이형성 CMMoL 진단:

  • 말초 혈액의 단핵구증 > 1x109/L;
  • 하나 이상의 골수 세포주에서의 형성이상;
  • BM에서 10% ~ 29% 폭발;
  • 백혈구(WBC) < 13,000 x109/L;
• 기대 수명이 최소 3개월 이상이어야 합니다.
• ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태 등급이 0-2입니다.

• 혈청 빌리루빈 수치가 실험실 정상 범위 상한치(ULN)의 1.5배 이상이어야 합니다. 다음과 같은 경우 더 높은 수준이 허용됩니다.

  • 활동성 용혈(양성 직접 Coombs 검사로 표시됨);
  • 합토글로빈 수준의 감소 또는 부재;
  • 상승된 간접 빌리루빈 및/또는 젖산 탈수소효소[LDH]); 또는
  • 비효율적 적혈구 생성(골수 소견으로 표시됨).
• 혈청 글루탐산-옥살로아세트산 트랜스아미나제(SGOT)(아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제[AST]) 또는 혈청 글루탐산-피루브산 트랜스아미나제(SGPT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) 수준이 ULN의 2배 이상이어야 합니다.
• 혈청 크레아티닌 수치가 ULN의 1.5배 이상이어야 합니다.

• 가임기 여성은 다음 조건을 충족하는 경우 참여할 수 있습니다.

  • 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여일 이후 3개월 동안 최소 2가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 1일 전 24시간 이내에 얻은 음성 혈청 임신 검사가 있어야 합니다.
• 가임 여성 파트너가 있는 남성은 연구 기간 동안 최소 2가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 약물의 마지막 투여일 이후 6개월 동안 아이를 낳지 않아야 합니다.
• 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

• 아자시티딘으로 사전 치료.
• 이전 12개월 이내의 악성 질환 진단(합병증이 없는 기저 세포 암종 제외).
• 전이성 질환의 진단.
• 간종양의 이전 진단.
• MDS/AML 이외의 상태를 치료하기 위해 제공되고 치료 첫 날(1일) 이전 12개월 이내에 투여된 방사선 요법, 화학 요법 또는 세포 독성 요법.
• 아자시티딘 또는 만니톨에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증.
• 조사자의 의견에 따라 연구에서 수행될 절차 또는 평가를 방해할 수 있는 이전 또는 활성 질병.
• 스크리닝 후 12개월 이하로 생존을 제한할 가능성이 있거나 정보에 입각한 동의를 얻지 못할 가능성이 있는 심각한 의학적 질병(예: 심각한 울혈성 심부전, 임상적으로 불안정한 심장 질환 또는 폐 질환의 병력).
• 정보에 입각한 동의를 얻지 못하는 정신 질환
• 1일 전 이전 21일 동안 에리트로포이에틴 또는 골수 성장 인자(과립구 콜로니 자극 인자[G-CSF] 또는 과립구 대식세포 콜로니 자극 인자[GM-CSF])로 치료.
• 1일 전 이전 14일 동안 안드로겐 호르몬 치료.
• 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 바이러스성 B형 또는 C형 간염에 의한 활동성 바이러스 감염.
• 1일 전 이전 30일 이내에 다른 연구 약물로 치료했거나 기간에 관계없이 이전 연구 약물로 치료한 결과 진행 중인 이상 반응.