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저인산혈증(HPP)을 앓고 있는 청소년 환자에서 Asfotase Alfa의 안전성 및 효능

2019년 3월 28일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

저인산증(HPP) 소아에서 ENB-0040(Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein)의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학에 대한 무작위, 공개, 다기관, 다국적, 용량 범위, 과거 대조군 연구

이 임상 시험은 과거 대조군과 비교하여 HPP 소아에서 아스포타제 알파의 안전성과 효능을 연구했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Asfotase Alfa는 이전에 ENB-0040으로 불렸습니다.

저인산분해증(HPP)은 생명을 위협하는 유전적이며 극히 드문 대사성 질환으로 뼈의 무기질화 결함, 인산염 및 칼슘 조절 장애를 특징으로 하며 뼈의 파괴 및 기형, 심각한 근력 약화를 포함하여 여러 중요한 장기에 점진적인 손상을 초래할 수 있습니다. , 발작, 신장 기능 장애, 호흡 부전. 이 질병을 가진 환자에 대해 승인된 질병 수정 치료법은 없습니다. 또한 시간 경과에 따른 이 질병의 자연 경과에 대한 데이터는 제한적이며, 특히 소아 발병 형태의 환자에서 그러합니다.

효능 분석은 과거 대조군과 비교하여 프로토콜에서 전향적으로 정의되었습니다. 역사적 대조군은 특성이 시험에 대한 진입 기준과 가능한 한 근접하게 일치하는 환자로부터 나왔습니다. 대조군에는 이 연구의 포함 기준에 의해 정의된 연령 범위(열린 성장판이 있는 5~12세 포함) 내의 X-레이를 받은 모든 환자가 포함되었습니다.

분석을 위해 미리 지정된 계획은 두 개의 아스포타제 알파 치료군(아스포타제 알파 2 mg/kg 피하(SC) 주사 3회 또는 3 mg/kg 피하(SC) 주사 1주 3회)을 결합하여 비교하는 것이었습니다. 역사적 통제에.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63131
        • Shriners Hospital for Children
  • 캐나다
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A 1S1
        • The University of Manitoba Health Services Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 참가 전 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서
  2. 등록 시점에 열린 성장판이 있는 5세 초과 및 12세 미만의 환자
  3. 사춘기 이전을 나타내는 태너 단계 2 이하

  4. 다음에 의해 입증되는 HPP의 기록된 역사:

    • 손목 및 무릎의 골격 방사선 사진에서 HPP 관련 구루병의 존재
    • 연령 조정 정상 범위 미만의 혈청 알칼리성 포스파타제(ALP)
    • 혈장 PLP 정상 상한치의 최소 2배
  5. 25(OH) 비타민 D 수치 > 20ng/mL
  6. 연구 요건을 준수할 수 있는 환자 및 부모/보호자의 능력

제외 기준:

  1. 연령 조정 정상 범위 미만의 혈청 칼슘 또는 인
  2. 임의의 연구 약물 성분에 대한 민감성 이력
  3. 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 조사자의 의견에 따라 규정된 모든 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 순응을 크게 방해할 수 있는 기타 참작할 수 있는 상황
  4. 연구 약물 시작 전 1개월 이내에 연구 약물로 치료
  5. HPP에 대한 연구용 신약, 장치 또는 치료(예: 골수 이식)와 관련된 다른 모든 연구에 현재 등록
  6. 구루병의 치료 가능한 형태의 현재 증거
  7. 비스포스포네이트로 사전 치료
  8. 지난 12개월 이내에 연구 프로토콜을 준수하는 연구 환자의 능력을 방해할 것이라고 연구자가 판단한 뼈 골절 또는 정형외과 수술
  9. HPP와 관련된 것 이외의 주요 선천성 기형

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 2mg/kg
주당 3회 2 mg/kg 피하 주사.
생물학적: 아스포타아제 알파
6개월 동안 매주 3회 2 mg/kg 피하 주사.
다른 이름들:
  • 인간 재조합 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제 융합 단백질
  • sALP-Fc-D10
생물학적: 아스포타아제 알파
6개월 동안 주 3회 3 mg/kg 피하 주사.
다른 이름들:
  • 인간 재조합 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제 융합 단백질
  • sALP-Fc-D10
활성 비교기: 3mg/kg
주당 3회 3 mg/kg 피하 주사.
생물학적: 아스포타아제 알파
6개월 동안 매주 3회 2 mg/kg 피하 주사.
다른 이름들:
  • 인간 재조합 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제 융합 단백질
  • sALP-Fc-D10
생물학적: 아스포타아제 알파
6개월 동안 주 3회 3 mg/kg 피하 주사.
다른 이름들:
  • 인간 재조합 조직 비특이적 알칼리성 포스파타제 융합 단백질
  • sALP-Fc-D10

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 척도로 측정한 기준선에서 24주까지의 골격 방사선 사진에서 구루병 심각도의 변화
기간: 기준선 및 24주차
구루병 중증도의 변화를 평가하기 위해 7점 RGI-C(전반적인 변화의 방사선 사진) 점수를 사용했습니다. 구루병의 상당한 치유를 나타내는 +2의 최소 점수를 가진 환자만 반응자로 간주되었습니다. 연구 수행과 관련이 없는 세 명의 소아 방사선과 전문의가 평가를 수행했습니다.
기준선 및 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
골연화증의 변화 - 유골 두께(경장골 능선 생검으로 측정)
기간: 기준선 및 24주차
유골 두께의 기준선에서 24주까지 변경합니다.
기준선 및 24주차
골연화증의 변화 - 유골 용적/골 용적(경장골 능선 골 생검으로 측정)
기간: 기준선 및 24주차
기준선에서 24주차까지의 유골 용적/골 용적(%)의 변화, 기준선과 24주차 백분율의 절대 차이로 계산됨.
기준선 및 24주차
골연화증의 변화 - 광물화 지연 시간(장골능 골 생검으로 측정)
기간: 기준선 및 24주차
광물화 지연 시간이 기준선에서 24주로 변경됩니다.
기준선 및 24주차
키 변화(Z-점수)
기간: 기준선 및 24주차
신장 Z-점수에서 기준선에서 24주차로 변경합니다. 질병 통제 센터(Centers for Disease Control, CDC) 성장 차트 및 방법론에 따라 할당된 신장 Z-점수.
기준선 및 24주차
Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi)로 측정한 Asfotase Alfa 활성의 바이오마커 변화
기간: 기준선 및 24주차
혈장 PPi에서 기준선에서 24주차로 변경
기준선 및 24주차
Pyridoxal-5'-Phosphate (PLP)로 측정한 Asfotase Alfa 활성의 바이오마커 변화
기간: 기준선 및 24주차
혈장 PLP에서 기준선에서 24주차로 변경
기준선 및 24주차
Asfotase Alfa의 최대 혈청 농도(Cmax).
기간: 연구 1주차(투여 후 0~48시간)
아스포타제 알파 단일 투여 후 관찰된 최대 혈청 농도.
연구 1주차(투여 후 0~48시간)
Asfotase Alfa의 최대 혈청 농도 시간(Tmax)
기간: 연구 1주차(투여 후 0~48시간)
아스포타제 알파 단일 투여 후 관찰된 최대 혈청 농도.
연구 1주차(투여 후 0~48시간)
아스포타아제 알파의 마지막 측정 가능한 농도(AUCt)에 대한 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 연구 1주차(투여 후 0~48시간)
아스포타제 알파의 단일 투여 후 마지막 측정 가능한 농도까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적.
연구 1주차(투여 후 0~48시간)
Asfotase Alfa의 최대 혈청 농도(Cmax).
기간: 연구 6주차(투여 후 0~48시간)
아스포타제 알파를 여러 번 투여한 후 최대 혈청 농도가 관찰되었습니다.
연구 6주차(투여 후 0~48시간)
Asfotase Alfa의 최대 혈청 농도 시간(Tmax).
기간: 연구 6주차(투여 후 0~48시간)
아스포타제 알파의 다중 투여 후 관찰된 최대 혈청 농도의 시간.
연구 6주차(투여 후 0~48시간)
아스포타아제 알파의 마지막 측정 가능한 농도(AUCt)에 대한 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 연구 제6주(투여 후 0 내지 48시간).
아스포타제 알파의 다중 투여 후 마지막 측정 가능한 농도까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적.
연구 제6주(투여 후 0 내지 48시간).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 8월 5일

처음 게시됨 (추정)

2009년 8월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 28일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENB-006-09

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