Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy(SMA) Treated With Valproic Acid
2009년 12월 15일 업데이트: University of Sao Paulo General Hospital
Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy Type II and III Treated With Valproic Acid
The purpose of this study is to determine if the treatment with valproic acid can increase the muscle strength and motor ability of children with spinal muscular atrophy.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disorder that affects the motoneurons of the spinal anterior corn, resulting in hypotonia and muscle weakness.
The knowledge about its molecular mechanism has led to clinical tests with drugs that increase survival motor neuron (SMN) protein level.
The valproic acid (VA) that acts as a histone deacetylase inhibitor activates the SMN2 gene increasing the protein level.
Methods: Twenty-two patients with type II and III SMA, aged between 2 and 18 years old, were treated with VA and were evaluated five times along a period of one year using the Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score, and the Barthel Index.
The first evaluation was coincident with the introduction of VA.
Results: After 12 months of therapy, the patients did not gain muscle strength but their motor ability has improved.
Children younger than 6 years of age had a higher pronounced gain in motor ability.
Conclusion: treatment of SMA patients with VA is one alternative to alleviate the progression of the disease.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
22
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Sao PAulo, 브라질, 05403-000
- Section of Neuromuscular Disorders and Service of Child Neurology, Clinics Hospital of the School of Medicine at São Paulo University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
22 children with spinal muscular atrophy disease
설명
Inclusion Criteria:
- Regularly attended at the Out-patient Service of Neuromuscular Disorders and Child Neurology of our Institution;
- More than 2 years olf and had a molecular analysis of Spinal Muscular Atrophy;
Exclusion Criteria:
- Had been submitted into a surgery recently;
- Did not come to the evaluation and medical sessions:
- Did not take the medication correctly
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score
기간: one year
|
one year
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Barthel Index
기간: one year
|
one year
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Umbertina Reed, Doctor, Sao Paulo University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Swoboda KJ, Scott CB, Reyna SP, Prior TW, LaSalle B, Sorenson SL, Wood J, Acsadi G, Crawford TO, Kissel JT, Krosschell KJ, D'Anjou G, Bromberg MB, Schroth MK, Chan GM, Elsheikh B, Simard LR. Phase II open label study of valproic acid in spinal muscular atrophy. PLoS One. 2009;4(5):e5268. doi: 10.1371/journal.pone.0005268. Epub 2009 May 14.
- Darbar IA, Plaggert PG, Resende MB, Zanoteli E, Reed UC. Evaluation of muscle strength and motor abilities in children with type II and III spinal muscle atrophy treated with valproic acid. BMC Neurol. 2011 Mar 24;11:36. doi: 10.1186/1471-2377-11-36.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 12월 15일
처음 게시됨 (추정)
2009년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2009년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2009년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2008년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척추 근육 위축에 대한 임상 시험
-
Blayne WelkLondon Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St....모병Spina Bifida 또는 Spinal Dysraphism캐나다
-
Rennes University Hospital완전한
-
Avidity Biosciences, Inc.모집하지 않고 적극적으로근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국
-
Avidity Biosciences, Inc.모병안면견갑상완 근이영양증 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증 1형(FSHD1) | 안면 견갑 상완 이영양증 | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | Landouzy-Dejerine 증후군 | 안면견갑상완 이영양증미국, 덴마크, 스페인, 캐나다, 영국, 이탈리아, 독일, 프랑스, 일본, 네덜란드
-
FSHD Society모병안면견갑상완 근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) | FSHD - 안면견갑상완 근이영양증 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | FSH 근이영양증 | FSH미국
-
Avidity Biosciences, Inc.완전한근이영양증 | 근이영양증, 안면견갑상완 | FHD | 안면 견갑 상완 이영양증 | 구제역 | 안면견갑상완 근이영양증 1 | FHD2 | FHD1 | FMD2 | 근막견갑상완 근이영양증 | 근막견갑상완 근이영양증 1형 | 근막견갑상완 근이영양증 2형 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 근이영양증, 안면견갑상완 근육 | 안면견갑상완 근이영양증 2 | 위축, 안면견갑상완 | 위축, 안면견갑상완 | 안면견갑상완 위축 | FSH 근이영양증 | Landouzy Dejerine 영양 장애 | Landouzy-Dejerine 근이영양증 | 영양이상, Landouzy-Dejerine | 이영양증, Landouzy-Dejerine | Landouzy-Dejerine... 그리고 다른 조건미국, 캐나다, 영국