Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy(SMA) Treated With Valproic Acid

15. december 2009 opdateret af: University of Sao Paulo General Hospital

Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy Type II and III Treated With Valproic Acid

The purpose of this study is to determine if the treatment with valproic acid can increase the muscle strength and motor ability of children with spinal muscular atrophy.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disorder that affects the motoneurons of the spinal anterior corn, resulting in hypotonia and muscle weakness. The knowledge about its molecular mechanism has led to clinical tests with drugs that increase survival motor neuron (SMN) protein level. The valproic acid (VA) that acts as a histone deacetylase inhibitor activates the SMN2 gene increasing the protein level. Methods: Twenty-two patients with type II and III SMA, aged between 2 and 18 years old, were treated with VA and were evaluated five times along a period of one year using the Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score, and the Barthel Index. The first evaluation was coincident with the introduction of VA. Results: After 12 months of therapy, the patients did not gain muscle strength but their motor ability has improved. Children younger than 6 years of age had a higher pronounced gain in motor ability. Conclusion: treatment of SMA patients with VA is one alternative to alleviate the progression of the disease.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

22

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Sao PAulo, Brasilien, 05403-000
        • Section of Neuromuscular Disorders and Service of Child Neurology, Clinics Hospital of the School of Medicine at São Paulo University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

22 children with spinal muscular atrophy disease

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Regularly attended at the Out-patient Service of Neuromuscular Disorders and Child Neurology of our Institution;
  • More than 2 years olf and had a molecular analysis of Spinal Muscular Atrophy;

Exclusion Criteria:

  • Had been submitted into a surgery recently;
  • Did not come to the evaluation and medical sessions:
  • Did not take the medication correctly

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score
Tidsramme: one year
one year

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Barthel Index
Tidsramme: one year
one year

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Sao Paulo General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Umbertina Reed, Doctor, Sao Paulo University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2009

Først opslået (Skøn)

16. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. december 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2009

Sidst verificeret

1. august 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 290/06
  • CAPES9030 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: CAPES)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner