Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy(SMA) Treated With Valproic Acid

tiistai 15. joulukuuta 2009 päivittänyt: University of Sao Paulo General Hospital

Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy Type II and III Treated With Valproic Acid

The purpose of this study is to determine if the treatment with valproic acid can increase the muscle strength and motor ability of children with spinal muscular atrophy.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disorder that affects the motoneurons of the spinal anterior corn, resulting in hypotonia and muscle weakness. The knowledge about its molecular mechanism has led to clinical tests with drugs that increase survival motor neuron (SMN) protein level. The valproic acid (VA) that acts as a histone deacetylase inhibitor activates the SMN2 gene increasing the protein level. Methods: Twenty-two patients with type II and III SMA, aged between 2 and 18 years old, were treated with VA and were evaluated five times along a period of one year using the Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score, and the Barthel Index. The first evaluation was coincident with the introduction of VA. Results: After 12 months of therapy, the patients did not gain muscle strength but their motor ability has improved. Children younger than 6 years of age had a higher pronounced gain in motor ability. Conclusion: treatment of SMA patients with VA is one alternative to alleviate the progression of the disease.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Sao PAulo, Brasilia, 05403-000
        • Section of Neuromuscular Disorders and Service of Child Neurology, Clinics Hospital of the School of Medicine at São Paulo University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

22 children with spinal muscular atrophy disease

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Regularly attended at the Out-patient Service of Neuromuscular Disorders and Child Neurology of our Institution;
  • More than 2 years olf and had a molecular analysis of Spinal Muscular Atrophy;

Exclusion Criteria:

  • Had been submitted into a surgery recently;
  • Did not come to the evaluation and medical sessions:
  • Did not take the medication correctly

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score
Aikaikkuna: one year
one year

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Barthel Index
Aikaikkuna: one year
one year

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Sao Paulo General Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Umbertina Reed, Doctor, Sao Paulo University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. heinäkuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 16. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 16. joulukuuta 2009

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. joulukuuta 2009

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2008

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 290/06
  • CAPES9030 (Muu apuraha/rahoitusnumero: CAPES)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Peru

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa