- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01033331
Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy(SMA) Treated With Valproic Acid
15. desember 2009 oppdatert av: University of Sao Paulo General Hospital
Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy Type II and III Treated With Valproic Acid
The purpose of this study is to determine if the treatment with valproic acid can increase the muscle strength and motor ability of children with spinal muscular atrophy.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disorder that affects the motoneurons of the spinal anterior corn, resulting in hypotonia and muscle weakness.
The knowledge about its molecular mechanism has led to clinical tests with drugs that increase survival motor neuron (SMN) protein level.
The valproic acid (VA) that acts as a histone deacetylase inhibitor activates the SMN2 gene increasing the protein level.
Methods: Twenty-two patients with type II and III SMA, aged between 2 and 18 years old, were treated with VA and were evaluated five times along a period of one year using the Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score, and the Barthel Index.
The first evaluation was coincident with the introduction of VA.
Results: After 12 months of therapy, the patients did not gain muscle strength but their motor ability has improved.
Children younger than 6 years of age had a higher pronounced gain in motor ability.
Conclusion: treatment of SMA patients with VA is one alternative to alleviate the progression of the disease.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
22
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Sao PAulo, Brasil, 05403-000
- Section of Neuromuscular Disorders and Service of Child Neurology, Clinics Hospital of the School of Medicine at São Paulo University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
22 children with spinal muscular atrophy disease
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Regularly attended at the Out-patient Service of Neuromuscular Disorders and Child Neurology of our Institution;
- More than 2 years olf and had a molecular analysis of Spinal Muscular Atrophy;
Exclusion Criteria:
- Had been submitted into a surgery recently;
- Did not come to the evaluation and medical sessions:
- Did not take the medication correctly
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score
Tidsramme: one year
|
one year
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Barthel Index
Tidsramme: one year
|
one year
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Umbertina Reed, Doctor, Sao Paulo University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Swoboda KJ, Scott CB, Reyna SP, Prior TW, LaSalle B, Sorenson SL, Wood J, Acsadi G, Crawford TO, Kissel JT, Krosschell KJ, D'Anjou G, Bromberg MB, Schroth MK, Chan GM, Elsheikh B, Simard LR. Phase II open label study of valproic acid in spinal muscular atrophy. PLoS One. 2009;4(5):e5268. doi: 10.1371/journal.pone.0005268. Epub 2009 May 14.
- Darbar IA, Plaggert PG, Resende MB, Zanoteli E, Reed UC. Evaluation of muscle strength and motor abilities in children with type II and III spinal muscle atrophy treated with valproic acid. BMC Neurol. 2011 Mar 24;11:36. doi: 10.1186/1471-2377-11-36.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2006
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2008
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2009
Først lagt ut (Anslag)
16. desember 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
16. desember 2009
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2009
Sist bekreftet
1. august 2008
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 290/06
- CAPES9030 (Annet stipend/finansieringsnummer: CAPES)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Spinal muskelatrofi
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekruttering
-
TakedaRekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtSpinal og Bulbar muskelatrofiForente stater, Tyskland, Italia, Danmark
-
Basque Health ServiceFullført
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomForente stater
-
Rigshospitalet, DenmarkFullført
-
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomForente stater
-
Karen Brorup Heje PedersenFullførtSunne fag | Spinal og Bulbar muskelatrofiDanmark
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtMotor Neuron sykdom | Spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA)Forente stater
-
KU LeuvenITI FoundationRekruttering