Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy(SMA) Treated With Valproic Acid

15 december 2009 bijgewerkt door: University of Sao Paulo General Hospital

Evaluation of the Muscle Strength and Motor Ability in Children With Spinal Muscle Atrophy Type II and III Treated With Valproic Acid

The purpose of this study is to determine if the treatment with valproic acid can increase the muscle strength and motor ability of children with spinal muscular atrophy.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disorder that affects the motoneurons of the spinal anterior corn, resulting in hypotonia and muscle weakness. The knowledge about its molecular mechanism has led to clinical tests with drugs that increase survival motor neuron (SMN) protein level. The valproic acid (VA) that acts as a histone deacetylase inhibitor activates the SMN2 gene increasing the protein level. Methods: Twenty-two patients with type II and III SMA, aged between 2 and 18 years old, were treated with VA and were evaluated five times along a period of one year using the Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score, and the Barthel Index. The first evaluation was coincident with the introduction of VA. Results: After 12 months of therapy, the patients did not gain muscle strength but their motor ability has improved. Children younger than 6 years of age had a higher pronounced gain in motor ability. Conclusion: treatment of SMA patients with VA is one alternative to alleviate the progression of the disease.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

22

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Sao PAulo, Brazilië, 05403-000
        • Section of Neuromuscular Disorders and Service of Child Neurology, Clinics Hospital of the School of Medicine at São Paulo University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

22 children with spinal muscular atrophy disease

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Regularly attended at the Out-patient Service of Neuromuscular Disorders and Child Neurology of our Institution;
  • More than 2 years olf and had a molecular analysis of Spinal Muscular Atrophy;

Exclusion Criteria:

  • Had been submitted into a surgery recently;
  • Did not come to the evaluation and medical sessions:
  • Did not take the medication correctly

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Manual Muscle Test (Medical Research Council scale-MRC), the Hammersmith Motor Ability Score
Tijdsspanne: one year
one year

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Barthel Index
Tijdsspanne: one year
one year

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Sao Paulo General Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Umbertina Reed, Doctor, Sao Paulo University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

16 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 december 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2009

Laatst geverifieerd

1 augustus 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 290/06
  • CAPES9030 (Ander subsidie-/financieringsnummer: CAPES)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren