2~13세의 유전성 혈관부종(HAE) 환자에서 루코네스트의 안전성
2024년 3월 28일 업데이트: Pharming Technologies B.V.
2세에서 13세까지의 유전성 혈관부종이 있는 소아 환자의 급성 발작 치료를 위한 재조합 인간 C1 억제제의 안전성, 면역원성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 제2상, 단일군 연구
이 공개 라벨 연구는 2세에서 13세까지의 환자에서 급성 혈관 부종 발작의 치료에 사용될 때 Ruconest 50U/kg의 용량에서 안전성, 약동학 프로파일 및 효능을 확인하기 위해 수행되고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 HAE 진단이 확인된 2세에서 13세까지의 소아 환자를 대상으로 한 공개 라벨, 2상, 비비교, 다국적, 다기관 임상 연구였습니다.
발병 후 5시간 이내에 자연 퇴행의 징후 없이 중등도 이상의 급성 발작이 나타나면서 rhC1INH 치료를 받을 자격이 있는 환자입니다.
환자들은 rhC1INH를 50U/kg 체중에서 최대 4200U까지 투여 받았습니다.
재구성된 용액을 약 5분에 걸쳐 느린 정맥내(iv) 주사로 투여하였다.
환자들은 병원에 남아 연구 약물 투여 후 최소 4시간 동안 연구 센터에서 면밀히 모니터링되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
57
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Munich, 독일
- Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
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Charitéplatz 1
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Berlin, Charitéplatz 1, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Targu Mures, 루마니아
- Mures County Clinical Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97015
- Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC
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Skopje, 북 마케도니아, 1000
- University Clinic Of Dermatology Skopje
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Kollárova 2
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Martin, Kollárova 2, 슬로바키아, 036 59 Martin
- Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
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Haifa, 이스라엘
- Bnei Zion Hospital
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Tel Hashomer, 이스라엘
- Sheba medical center
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Tel-Aviv, 이스라엘
- Souraski medical center
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Milan, 이탈리아
- Hospital Luigi Sacco
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Salerno, 이탈리아, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
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Alej Svobody 80
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Plzen, Alej Svobody 80, 체코, 304 60 Plzen
- UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
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V Úvalu 84
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Prague, V Úvalu 84, 체코, 150 06 Prague
- University Hospital Motol, Institute of Immunology
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Krakow, 폴란드
- Pediatric Hospital
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Lublin, 폴란드
- Pediatric Hospital
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Madarász Utca 22-24
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Budapest, Madarász Utca 22-24, 헝가리, 1131
- Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 2세부터 13세까지
- HAE의 임상 및 검사실 확인 진단(기준 C1INH 활동 < 정상의 50%)
- 법적 보호자가 서명한 서면 동의서(부모 허가서)
- 급성 HAE 발작의 임상 증상
- 적격성을 결정하기 위한 의학적 평가가 발생한 순간부터 5시간 이내에 적격 증상의 시작
- 연구자가 평가한 공격 심각도 중간 이상
제외 기준:
- 후천성 C1INH 결핍증(AAE) 진단
- 토끼 또는 토끼 유래 제품에 대한 알레르기 병력 또는 양성 항토끼 상피(비듬) IgE 검사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 재조합 인간 C1 억제제
발병 후 5시간 이내에 병원에 온 환자들은 rhC1INH 50U/kg 체중을 최대 4200U까지 투여 받았습니다.
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최대 84kg의 환자는 i.v.
Ruconest를 50U/kg의 용량으로 주입합니다.
재구성된 용액은 느린 정맥 주사로 투여해야 합니다.
약 5분에 걸쳐 주입합니다.
체중이 84kg 이상인 환자는 i.v.
4200 U(2 바이알) 용량의 Ruconest 주입.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시각적 아날로그 척도(VAS)를 기반으로 완화 시작까지의 시간은 주입 시간부터 완화 시작까지의 시간(분)으로 정의되었습니다.
기간: VAS 및 TEQ에 의한 혈관부종 징후의 평가는 주입 시작 직전과 연구 약물 주입 후 T30m, T1h, T2h, T4h, T8h 및 T24h에 VAS 점수가 기준선보다 ≥ 20mm 감소한 시점에 수행됩니다.
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전체 VAS 점수가 기준선보다 20mm 이상 감소한 것을 기준으로 치료에 대한 반응을 보인 증상 완화 시작까지의 시간입니다.
5개의 가능한 해부학적 위치에 대한 혈관부종 증상의 심각도를 고려하여 현재 감정을 표현하기 위해 별도의 VAS 양식이 제공됩니다.
가로 100mm 선마다 세로 표시를 하여 형태를 완성합니다.
복부 VAS는 질병, 통증, 유혈, 메스꺼움과 관련된 환자의 인식을 측정합니다. 구인두후두(OPL) VAS는 질병, 통증, 부기, 호흡, 언어 및 삼킴을 측정합니다. 안면 VAS 장비는 질병, 통증 및 부종을 측정합니다. 말초 VAS는 부종, 통증, 사지 사용을 측정합니다. 비뇨생식기 VAS는 질병, 통증, 부종, 메스꺼움, 배뇨를 측정합니다.
완화 시작까지의 시간은 연구자 점수(IS) 및 치료 효과 설문지(TEQ)를 기준으로 계산됩니다.
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VAS 및 TEQ에 의한 혈관부종 징후의 평가는 주입 시작 직전과 연구 약물 주입 후 T30m, T1h, T2h, T4h, T8h 및 T24h에 VAS 점수가 기준선보다 ≥ 20mm 감소한 시점에 수행됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자의 VAS 점수에 기초한 최소 증상까지의 시간; 연구 약물 주입 시작부터 전체 심각도 VAS가 모든 위치에서 20mm 미만의 값에 도달하는 첫 번째 평가 시간까지의 시간
기간: VAS 및 TEQ에 의한 혈관부종 징후의 평가는 주입 시작 직전에 수행될 것이며, 연구 약물 주입 후 T30m, T1h, T2h, T4h, T8h 및 T24h에 VAS 점수가 기록된 모든 위치에서 수행될 것입니다.
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최소 증상 도달 시간은 VAS 점수가 기록된 모든 위치에서 전체 VAS 점수가 20mm 미만으로 떨어진 시간으로 정의되었습니다.
5개의 가능한 해부학적 위치에 대한 혈관부종 증상의 심각도를 고려하여 현재 감정을 표현하기 위해 별도의 VAS 양식이 제공됩니다.
증상의 심각도 및 환자의 상태와 관련된 각 질문에 답변하기 위해 제공된 100mm 수평선 각각에 수직 표시를 배치하여 양식을 완성합니다.
복부 VAS는 질병, 통증, 유혈, 메스꺼움과 관련된 환자의 인식을 측정합니다. OPL VAS는 질병, 통증, 부기, 호흡, 언어 및 삼킴을 측정합니다. 안면 VAS 장비는 질병, 통증 및 부종을 측정합니다. 말초 VAS는 부종, 통증, 사지 사용을 측정합니다. 비뇨생식기 VAS는 질병, 통증, 부종, 메스꺼움, 배뇨를 측정합니다.
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VAS 및 TEQ에 의한 혈관부종 징후의 평가는 주입 시작 직전에 수행될 것이며, 연구 약물 주입 후 T30m, T1h, T2h, T4h, T8h 및 T24h에 VAS 점수가 기록된 모든 위치에서 수행될 것입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Anurag Relan, MD, VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 1월 17일
기본 완료 (실제)
2017년 7월 17일
연구 완료 (실제)
2017년 7월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 5월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2011년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
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