Ruconests sikkerhed hos 2-13-årige arvelig angioødem (HAE)-patienter
28. marts 2024 opdateret af: Pharming Technologies B.V.
Åbent, fase II, enkeltarmsstudie til evaluering af sikkerhed, immunogenicitet, farmakokinetik og effektivitet af rekombinant human C1-hæmmer til behandling af akutte angreb hos pædiatriske patienter med arvelig angioødem, fra 2 til og med 13 års alderen
Denne åbne undersøgelse udføres for at bekræfte sikkerheden, den farmakokinetiske profil og effektiviteten af Ruconest ved en dosis på 50 U/kg, når det bruges til behandling af akutte angioødem-anfald hos patienter fra 2 til og med 13 års alderen.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette studie var et åbent, fase 2, ikke-komparativt, multinationalt, multicenter klinisk studie med pædiatriske patienter fra 2 til og med 13 år med en bekræftet diagnose af HAE.
Patienter var kvalificerede til behandling med rhC1INH, hvis de inden for 5 timer efter debut præsenterede klinikken med et akut anfald af mindst moderat sværhedsgrad uden tegn på spontan regression.
Patienterne fik rhC1INH i en dosis på 50 U/kg legemsvægt op til et maksimum på 4200 U.
Den rekonstituerede opløsning blev administreret som en langsom intravenøs (iv) injektion over ca. 5 minutter.
Patienterne forblev på hospitalet og blev nøje overvåget i undersøgelsescentret i mindst 4 timer efter administration af undersøgelsesmedicin.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
57
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97015
- Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Bnei Zion Hospital
-
Tel Hashomer, Israel
- Sheba medical center
-
Tel-Aviv, Israel
- Souraski medical center
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Hospital Luigi Sacco
-
Salerno, Italien, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
-
-
-
-
Skopje, Nordmakedonien, 1000
- University Clinic Of Dermatology Skopje
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Pediatric Hospital
-
Lublin, Polen
- Pediatric Hospital
-
-
-
-
-
Targu Mures, Rumænien
- Mures County Clinical Hospital
-
-
-
-
Kollárova 2
-
Martin, Kollárova 2, Slovakiet, 036 59 Martin
- Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
-
-
-
-
Alej Svobody 80
-
Plzen, Alej Svobody 80, Tjekkiet, 304 60 Plzen
- UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
-
-
V Úvalu 84
-
Prague, V Úvalu 84, Tjekkiet, 150 06 Prague
- University Hospital Motol, Institute of Immunology
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland
- Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
-
-
Charitéplatz 1
-
Berlin, Charitéplatz 1, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
-
-
-
Madarász Utca 22-24
-
Budapest, Madarász Utca 22-24, Ungarn, 1131
- Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 13 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Fra 2 til og med 13 års alderen
- Klinisk og laboratoriebekræftet diagnose af HAE (baseline C1INH aktivitet <50% af normal)
- Underskrevet skriftligt informeret samtykke (forældres tilladelse) underskrevet af den eller de juridiske værger
- Kliniske symptomer på et akut HAE-anfald
- Indtræden af berettigede symptomer inden for 5 timer fra det øjeblik, hvor medicinsk evaluering for at bestemme berettigelse har fundet sted
- Angrebets sværhedsgrad moderat eller større, som vurderet af efterforskeren
Ekskluderingskriterier:
- En diagnose af erhvervet C1INH-mangel (AAE)
- En sygehistorie med allergi over for kaniner eller kanin-afledte produkter eller positiv anti-kanin epitel (skæl) IgE test
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rekombinant human C1-hæmmer
Patienter, der blev præsenteret for klinikken inden for 5 timer efter debut, fik rhC1INH 50 U/kg kropsvægt op til et maksimum på 4200 U.
|
Patienter op til 84 kg får en i.v.
injektion af Ruconest i en dosis på 50 U/kg.
Den rekonstituerede opløsning skal administreres som en langsom i.v.
injektion over cirka 5 minutter.
Patienter på 84 kg kropsvægt eller mere vil modtage en i.v.
injektion af Ruconest i en dosis på 4200 U (2 hætteglas).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til begyndelse af lindring baseret på Visual Analogue Scale (VAS) blev defineret som tiden, i minutter, fra tidspunktet for infusion til begyndelsen af relief.
Tidsramme: Vurderingen af angioødem-tegnene ved hjælp af VAS og TEQ vil blive udført lige før start af infusion og ved T30m, T1h, T2h, T4h, T8h og T24h efter undersøgelsesmedicininfusion VAS-score fald på ≥ 20 mm fra baseline.
|
Tid til begyndelse af lindring af symptomer, der viste respons på behandling baseret på det samlede VAS-score fald på ≥ 20 mm fra baseline.
Separate VAS-formularer vil blive givet for at udtrykke de aktuelle følelser i betragtning af sværhedsgraden af angioødemsymptomer for fem mulige anatomiske steder.
Skemaet udfyldes ved at placere lodrette mærker på hver af de 100 mm vandrette linjer.
Abdominal VAS måler patientens opfattelse af sygdom, smerte, blodadhed og kvalme; den oro-pharyngeal-laryngeale (OPL) VAS måler sygdom, smerte, hævelse, vejrtrækning, tale og synke; ansigts-VAS-instrumentet måler sygdom, smerte og hævelse; det perifere VAS måler hævelse, smerte og brug af ekstremitet; og Urogenital VAS måler sygdom, smerte, hævelse, kvalme og vandladning.
Tid til begyndelse af lindring vil også blive beregnet ud fra Investigator Score (IS) og Treatment Effect Questionnaire (TEQ).
|
Vurderingen af angioødem-tegnene ved hjælp af VAS og TEQ vil blive udført lige før start af infusion og ved T30m, T1h, T2h, T4h, T8h og T24h efter undersøgelsesmedicininfusion VAS-score fald på ≥ 20 mm fra baseline.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til minimale symptomer baseret på patientens VAS-score; Tid fra starten af infusionen af undersøgelsesmedicin til det første vurderingstidspunkt, hvor den samlede sværhedsgrad VAS når en værdi på mindre end 20 mm for alle lokationer
Tidsramme: Vurderingen af angioødem-tegnene ved VAS og TEQ vil blive udført lige før start af infusion, og ved T30m, T1h, T2h, T4h, T8h og T24h efter undersøgelsesmedicininfusion alle steder, hvor VAS-score blev registreret.
|
Tid til minimale symptomer blev defineret som det tidspunkt, hvor den samlede VAS-score faldt til under 20 mm for alle steder, hvor VAS-score blev registreret.
Separate VAS-formularer vil blive givet for at udtrykke de aktuelle følelser i betragtning af sværhedsgraden af angioødemsymptomer for fem mulige anatomiske steder.
Skemaet vil blive udfyldt ved at placere lodrette mærker på hver af de 100 mm vandrette linjer, der er tilvejebragt for at besvare hvert spørgsmål relateret til sværhedsgraden af symptomer og patientens tilstand.
Abdominal VAS måler patientens opfattelse af sygdom, smerte, blodadhed og kvalme; OPL VAS måler sygdom, smerte, hævelse, vejrtrækning, tale og synke; ansigts-VAS-instrumentet måler sygdom, smerte og hævelse; det perifere VAS måler hævelse, smerte og brug af ekstremitet; og Urogenital VAS måler sygdom, smerte, hævelse, kvalme og vandladning.
|
Vurderingen af angioødem-tegnene ved VAS og TEQ vil blive udført lige før start af infusion, og ved T30m, T1h, T2h, T4h, T8h og T24h efter undersøgelsesmedicininfusion alle steder, hvor VAS-score blev registreret.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Anurag Relan, MD, VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. januar 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. juli 2017
Studieafslutning (Faktiske)
17. juli 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. maj 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. maj 2011
Først opslået (Anslået)
25. maj 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- C1 1209
- 2011-000987-92 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .