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Sicurezza di Ruconest in pazienti con angioedema ereditario (HAE) di età compresa tra 2 e 13 anni

28 marzo 2024 aggiornato da: Pharming Technologies B.V.

Studio in aperto, di fase II, a braccio singolo per valutare la sicurezza, l'immunogenicità, la farmacocinetica e l'efficacia dell'inibitore C1 umano ricombinante per il trattamento degli attacchi acuti in pazienti pediatrici con angioedema ereditario, dai 2 ai 13 anni compresi

Questo studio in aperto è stato condotto per confermare la sicurezza, il profilo farmacocinetico e l'efficacia di Ruconest alla dose di 50 U/kg quando utilizzato per il trattamento di attacchi acuti di angioedema in pazienti di età compresa tra 2 e 13 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio era uno studio clinico in aperto, di fase 2, non comparativo, multinazionale e multicentrico in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 13 anni, con diagnosi confermata di HAE. I pazienti erano eleggibili per il trattamento con rhC1INH se si presentavano in clinica entro 5 ore dall'esordio con un attacco acuto di gravità almeno moderata senza segni di regressione spontanea. I pazienti hanno ricevuto rhC1INH a una dose di 50 U/kg di peso corporeo fino a un massimo di 4200 U. La soluzione ricostituita è stata somministrata come iniezione endovenosa lenta (iv) per circa 5 minuti. I pazienti sono rimasti in ospedale e sono stati attentamente monitorati nel centro dello studio per almeno 4 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

57

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
    • Alej Svobody 80
      • Plzen, Alej Svobody 80, Cechia, 304 60 Plzen
        • UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
    • V Úvalu 84
      • Prague, V Úvalu 84, Cechia, 150 06 Prague
        • University Hospital Motol, Institute of Immunology
  • Germania
      • Munich, Germania
        • Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
    • Charitéplatz 1
      • Berlin, Charitéplatz 1, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Bnei Zion Hospital
      • Tel Hashomer, Israele
        • Sheba medical center
      • Tel-Aviv, Israele
        • Souraski medical center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Hospital Luigi Sacco
      • Salerno, Italia, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord, 1000
        • University Clinic Of Dermatology Skopje
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Pediatric Hospital
      • Lublin, Polonia
        • Pediatric Hospital
  • Romania
      • Targu Mures, Romania
        • Mures County Clinical Hospital
  • Slovacchia
    • Kollárova 2
      • Martin, Kollárova 2, Slovacchia, 036 59 Martin
        • Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97015
        • Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC
  • Ungheria
    • Madarász Utca 22-24
      • Budapest, Madarász Utca 22-24, Ungheria, 1131
        • Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Dai 2 ai 13 anni compresi
  • Diagnosi clinica e di laboratorio confermata di HAE (attività C1INH al basale <50% del normale)
  • Consenso informato scritto firmato (autorizzazione dei genitori) firmato dal/i tutore/i legale/i
  • Sintomi clinici di un attacco acuto di HAE
  • Insorgenza di sintomi ammissibili entro 5 ore dal momento in cui è avvenuta la valutazione medica per determinare l'idoneità
  • Gravità dell'attacco moderata o maggiore, come valutato dall'investigatore

Criteri di esclusione:

  • Una diagnosi di deficit acquisito di C1INH (AAE)
  • Una storia medica di allergia a conigli o prodotti derivati ​​dal coniglio o test IgE anti-epitelio di coniglio (pelo) positivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inibitore C1 umano ricombinante
I pazienti presentati in clinica entro 5 ore dall'esordio hanno ricevuto rhC1INH 50 U/kg di peso corporeo fino a un massimo di 4200 U.
Droga: rhC1INH
I pazienti fino a 84 kg riceveranno un e.v. iniezione di Ruconest alla dose di 50 U/kg. La soluzione ricostituita deve essere somministrata per via endovenosa lenta. iniezione in circa 5 minuti. I pazienti di peso corporeo pari o superiore a 84 kg riceveranno una dose e.v. iniezione di Ruconest alla dose di 4200 U (2 flaconcini).
Altri nomi:
  • Ruconest

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tempo all'inizio del sollievo basato sulla scala analogica visiva (VAS) è stato definito come il tempo, in minuti, dal momento dell'infusione all'inizio del sollievo.
Lasso di tempo: La valutazione dei segni di angioedema mediante VAS e TEQ sarà eseguita appena prima dell'inizio dell'infusione e a T30m, T1h, T2h, T4h, T8h e T24h dopo la diminuzione del punteggio VAS dell'infusione del farmaco in studio di ≥ 20 mm rispetto al basale.
Tempo all’inizio del sollievo dei sintomi che ha mostrato la risposta al trattamento in base alla diminuzione del punteggio VAS complessivo di ≥ 20 mm rispetto al basale. Verranno forniti moduli VAS separati per esprimere le sensazioni attuali considerando la gravità dei sintomi dell'angioedema per cinque possibili sedi anatomiche. Il modulo verrà completato apponendo segni verticali su ciascuna delle linee orizzontali di 100 mm. La VAS addominale misura le percezioni del paziente relative alla malattia, al dolore, al sanguinamento e alla nausea; il VAS oro-faringeo-laringeo (OPL) misura la malattia, il dolore, il gonfiore, la respirazione, la parola e la deglutizione; lo strumento VAS facciale misura malattia, dolore e gonfiore; la VAS periferica misura gonfiore, dolore e uso delle estremità; e il VAS urogenitale misura malattia, dolore, gonfiore, nausea e minzione. Il tempo necessario all'inizio del trattamento verrà calcolato anche in base al punteggio dell'investigatore (IS) e al questionario sugli effetti del trattamento (TEQ).
La valutazione dei segni di angioedema mediante VAS e TEQ sarà eseguita appena prima dell'inizio dell'infusione e a T30m, T1h, T2h, T4h, T8h e T24h dopo la diminuzione del punteggio VAS dell'infusione del farmaco in studio di ≥ 20 mm rispetto al basale.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per la comparsa dei sintomi minimi in base ai punteggi VAS del paziente; Tempo dall'inizio dell'infusione del farmaco in studio alla prima valutazione Momento in cui la gravità complessiva VAS raggiunge un valore inferiore a 20 mm per tutte le sedi
Lasso di tempo: La valutazione dei segni di angioedema mediante VAS e TEQ verrà eseguita appena prima dell'inizio dell'infusione e a T30m, T1h, T2h, T4h, T8h e T24h dopo l'infusione del farmaco in studio in tutte le posizioni in cui sono stati registrati i punteggi VAS.
Il tempo necessario per manifestare i sintomi minimi è stato definito come il tempo in cui il punteggio VAS complessivo è sceso al di sotto di 20 mm per tutte le sedi in cui sono stati registrati i punteggi VAS. Verranno forniti moduli VAS separati per esprimere le sensazioni attuali considerando la gravità dei sintomi dell'angioedema per cinque possibili sedi anatomiche. Il modulo verrà completato apponendo dei segni verticali su ciascuna delle linee orizzontali di 100 mm previste per rispondere a ciascuna domanda relativa alla gravità dei sintomi e alle condizioni del paziente. La VAS addominale misura le percezioni del paziente relative alla malattia, al dolore, al sanguinamento e alla nausea; l'OPL VAS misura la malattia, il dolore, il gonfiore, la respirazione, la parola e la deglutizione; lo strumento VAS facciale misura malattia, dolore e gonfiore; la VAS periferica misura gonfiore, dolore e uso delle estremità; e il VAS urogenitale misura malattia, dolore, gonfiore, nausea e minzione.
La valutazione dei segni di angioedema mediante VAS e TEQ verrà eseguita appena prima dell'inizio dell'infusione e a T30m, T1h, T2h, T4h, T8h e T24h dopo l'infusione del farmaco in studio in tutte le posizioni in cui sono stati registrati i punteggi VAS.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Anurag Relan, MD, VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

17 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

17 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2011

Primo Inserito (Stimato)

25 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C1 1209
  • 2011-000987-92 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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