Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo stosowania produktu Ruconest u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) w wieku od 2 do 13 lat

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Pharming Technologies B.V.

Otwarte, jednoramienne badanie fazy II w celu oceny bezpieczeństwa, immunogenności, farmakokinetyki i skuteczności rekombinowanego ludzkiego inhibitora C1 w leczeniu ostrych napadów u dzieci i młodzieży z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym w wieku od 2 do 13 lat włącznie

To otwarte badanie jest prowadzone w celu potwierdzenia bezpieczeństwa, profilu farmakokinetycznego i skuteczności produktu Ruconest w dawce 50 j./kg, stosowanego w leczeniu ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów w wieku od 2 do 13 lat włącznie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie było otwartym, nieporównawczym, wielonarodowym, wieloośrodkowym badaniem fazy 2 z udziałem dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 13 lat włącznie, z potwierdzonym rozpoznaniem HAE. Pacjenci kwalifikowali się do leczenia rhC1INH, jeśli zgłosili się do kliniki w ciągu 5 godzin od wystąpienia ostrego ataku o co najmniej umiarkowanym nasileniu bez oznak samoistnej regresji. Pacjenci otrzymywali rhC1INH w dawce 50 j./kg masy ciała, maksymalnie do 4200 j. Odtworzony roztwór podawano w powolnym wstrzyknięciu dożylnym (iv) przez około 5 minut. Pacjenci pozostawali w szpitalu i byli ściśle monitorowani w ośrodku badawczym przez co najmniej 4 godziny po podaniu badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
    • Alej Svobody 80
      • Plzen, Alej Svobody 80, Czechy, 304 60 Plzen
        • UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
    • V Úvalu 84
      • Prague, V Úvalu 84, Czechy, 150 06 Prague
        • University Hospital Motol, Institute of Immunology
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Bnei Zion Hospital
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Sheba medical center
      • Tel-Aviv, Izrael
        • Souraski medical center
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna, 1000
        • University Clinic Of Dermatology Skopje
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy
        • Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
    • Charitéplatz 1
      • Berlin, Charitéplatz 1, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Pediatric Hospital
      • Lublin, Polska
        • Pediatric Hospital
  • Rumunia
      • Targu Mures, Rumunia
        • Mures County Clinical Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97015
        • Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC
  • Słowacja
    • Kollárova 2
      • Martin, Kollárova 2, Słowacja, 036 59 Martin
        • Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
  • Węgry
    • Madarász Utca 22-24
      • Budapest, Madarász Utca 22-24, Węgry, 1131
        • Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Hospital Luigi Sacco
      • Salerno, Włochy, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Od 2 do 13 lat włącznie
  • Klinicznie i laboratoryjnie potwierdzone rozpoznanie HAE (wyjściowa aktywność C1INH <50% normy)
  • Podpisana świadoma zgoda na piśmie (zgoda rodziców) podpisana przez opiekuna prawnego
  • Objawy kliniczne ostrego napadu HAE
  • Wystąpienie kwalifikujących się objawów w ciągu 5 godzin od momentu, w którym nastąpiła ocena medyczna w celu ustalenia kwalifikowalności
  • Nasilenie ataku umiarkowane lub większe, zgodnie z oceną badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie nabytego niedoboru C1INH (AAE)
  • Historia medyczna alergii na króliki lub produkty pochodzące od królików lub dodatni wynik testu IgE na nabłonek królika (sierść)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rekombinowany ludzki inhibitor C1
Pacjenci zgłaszający się do kliniki w ciągu 5 godzin od wystąpienia objawów otrzymywali rhC1INH w dawce 50 U/kg masy ciała, maksymalnie do 4200 U.
Lek: rhC1INH
Pacjenci o masie ciała do 84 kg otrzymają jedną i.v. iniekcja Ruconestu w dawce 50 j./kg. Roztwór po rekonstytucji należy podawać w powolnym wlewie dożylnym. wstrzyknięcia przez około 5 minut. Pacjenci o masie ciała 84 kg lub większej otrzymają jedną i.v. wstrzyknięcie leku Ruconest w dawce 4200 j. (2 fiolki).
Inne nazwy:
  • Ruconest

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do początku ulgi w oparciu o wizualną skalę analogową (VAS) zdefiniowano jako czas w minutach od chwili infuzji do początku ulgi.
Ramy czasowe: Ocena objawów obrzęku naczynioruchowego za pomocą VAS i TEQ zostanie przeprowadzona tuż przed rozpoczęciem wlewu oraz w T30m, T1h, T2h, T4h, T8h i T24h po wlewie badanego leku. Wynik VAS spadnie o ≥ 20 mm od wartości wyjściowych.
Czas do rozpoczęcia ustąpienia objawów, które wykazały odpowiedź na leczenie, na podstawie zmniejszenia całkowitego wyniku VAS o ≥ 20 mm w stosunku do wartości wyjściowych. Zostaną wydane osobne formularze VAS w celu wyrażenia bieżących odczuć w związku z nasileniem objawów obrzęku naczynioruchowego dla pięciu możliwych lokalizacji anatomicznych. Formularz zostanie wypełniony poprzez umieszczenie pionowych znaków na każdej z poziomych linii o długości 100 mm. Brzuszny VAS mierzy spostrzeżenia pacjenta dotyczące choroby, bólu, krwawienia i nudności; VAS ustno-gardłowo-krtaniowy (OPL) mierzy chorobę, ból, obrzęk, oddychanie, mowę i połykanie; instrument VAS twarzy mierzy chorobę, ból i obrzęk; Obwodowy VAS mierzy obrzęk, ból i użycie kończyny; a VAS układu moczowo-płciowego mierzy chorobę, ból, obrzęk, nudności i oddawanie moczu. Czas do rozpoczęcia ulgi zostanie również obliczony na podstawie wyniku badacza (IS) i kwestionariusza efektu leczenia (TEQ).
Ocena objawów obrzęku naczynioruchowego za pomocą VAS i TEQ zostanie przeprowadzona tuż przed rozpoczęciem wlewu oraz w T30m, T1h, T2h, T4h, T8h i T24h po wlewie badanego leku. Wynik VAS spadnie o ≥ 20 mm od wartości wyjściowych.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia minimalnych objawów na podstawie wyników VAS pacjenta; Czas od rozpoczęcia wlewu badanego leku do czasu pierwszej oceny, w którym ogólna ciężkość VAS osiąga wartość mniejszą niż 20 mm dla wszystkich lokalizacji
Ramy czasowe: Ocena objawów obrzęku naczynioruchowego za pomocą VAS i TEQ zostanie przeprowadzona tuż przed rozpoczęciem infuzji oraz w T30m, T1h, T2h, T4h, T8h i T24h po infuzji badanego leku we wszystkich lokalizacjach, w których rejestrowano wyniki VAS.
Czas do wystąpienia minimalnych objawów zdefiniowano jako czas, w którym ogólny wynik VAS spadł poniżej 20 mm we wszystkich lokalizacjach, w których zarejestrowano wyniki VAS. Zostaną wydane osobne formularze VAS w celu wyrażenia bieżących odczuć w związku z nasileniem objawów obrzęku naczynioruchowego dla pięciu możliwych lokalizacji anatomicznych. Formularz zostanie wypełniony poprzez umieszczenie pionowych znaków na każdej z 100 mm poziomych linii przeznaczonych do udzielenia odpowiedzi na każde pytanie związane z nasileniem objawów i stanem pacjenta. Brzuszny VAS mierzy spostrzeżenia pacjenta dotyczące choroby, bólu, krwawienia i nudności; OPL VAS mierzy chorobę, ból, obrzęk, oddychanie, mowę i połykanie; instrument VAS twarzy mierzy chorobę, ból i obrzęk; Obwodowy VAS mierzy obrzęk, ból i użycie kończyny; a VAS układu moczowo-płciowego mierzy chorobę, ból, obrzęk, nudności i oddawanie moczu.
Ocena objawów obrzęku naczynioruchowego za pomocą VAS i TEQ zostanie przeprowadzona tuż przed rozpoczęciem infuzji oraz w T30m, T1h, T2h, T4h, T8h i T24h po infuzji badanego leku we wszystkich lokalizacjach, w których rejestrowano wyniki VAS.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Anurag Relan, MD, VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C1 1209
  • 2011-000987-92 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj