Bezpečnost přípravku Ruconest u pacientů s dědičným angioedémem (HAE) ve věku 2–13 let
28. března 2024 aktualizováno: Pharming Technologies B.V.
Otevřená, fáze II, jednoramenná studie k vyhodnocení bezpečnosti, imunogenicity, farmakokinetiky a účinnosti rekombinantního lidského C1 inhibitoru pro léčbu akutních záchvatů u dětských pacientů s dědičným angioedémem ve věku od 2 do 13 let včetně
Tato otevřená studie se provádí za účelem potvrzení bezpečnosti, farmakokinetického profilu a účinnosti přípravku Ruconest v dávce 50 U/kg při použití k léčbě akutních záchvatů angioedému u pacientů ve věku od 2 do 13 let včetně.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie byla otevřená, nekomparativní, mnohonárodní, multicentrická klinická studie fáze 2 u dětských pacientů ve věku od 2 do 13 let včetně s potvrzenou diagnózou HAE.
Pacienti byli způsobilí pro léčbu rhC1INH, pokud se dostavili na kliniku do 5 hodin od začátku s akutním záchvatem alespoň střední závažnosti bez známek spontánní regrese.
Pacienti dostávali rhC1INH v dávce 50 U/kg tělesné hmotnosti až do maxima 4200 U.
Rekonstituovaný roztok byl podáván jako pomalá intravenózní (iv) injekce po dobu přibližně 5 minut.
Pacienti zůstali v nemocnici a byli pečlivě sledováni ve studijním centru po dobu alespoň 4 hodin po podání studijní medikace.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
57
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie
- Hospital Luigi Sacco
-
Salerno, Itálie, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Bnei Zion Hospital
-
Tel Hashomer, Izrael
- Sheba medical center
-
Tel-Aviv, Izrael
- Souraski medical center
-
-
-
-
Madarász Utca 22-24
-
Budapest, Madarász Utca 22-24, Maďarsko, 1131
- Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály
-
-
-
-
-
Munich, Německo
- Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
-
-
Charitéplatz 1
-
Berlin, Charitéplatz 1, Německo, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko
- Pediatric Hospital
-
Lublin, Polsko
- Pediatric Hospital
-
-
-
-
-
Targu Mures, Rumunsko
- Mures County Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Skopje, Severní Makedonie, 1000
- University Clinic Of Dermatology Skopje
-
-
-
-
Kollárova 2
-
Martin, Kollárova 2, Slovensko, 036 59 Martin
- Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
-
-
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97015
- Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC
-
-
-
-
Alej Svobody 80
-
Plzen, Alej Svobody 80, Česko, 304 60 Plzen
- UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
-
-
V Úvalu 84
-
Prague, V Úvalu 84, Česko, 150 06 Prague
- University Hospital Motol, Institute of Immunology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Od 2 do 13 let včetně
- Klinicky a laboratorně potvrzená diagnóza HAE (výchozí aktivita C1INH < 50 % normálu)
- Podepsaný písemný informovaný souhlas (svolení rodičů) podepsaný zákonným zástupcem (zákonnými zástupci)
- Klinické příznaky akutního záchvatu HAE
- Nástup způsobilých příznaků do 5 hodin od okamžiku, kdy došlo k lékařskému vyšetření ke stanovení způsobilosti
- Závažnost útoku střední nebo vyšší podle hodnocení vyšetřovatele
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza získaného deficitu C1INH (AAE)
- anamnéza alergie na králíky nebo produkty získané z králíků nebo pozitivní anti-králičí epitelový (srst) IgE test
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rekombinantní lidský C1 inhibitor
Pacienti uvedení na kliniku do 5 hodin od začátku dostávali rhC1INH 50 U/kg tělesné hmotnosti až do maxima 4200 U.
|
Pacienti do 84 kg dostanou jednu i.v.
injekci Ruconestu v dávce 50 U/kg.
Rekonstituovaný roztok by měl být podáván jako pomalá i.v.
injekci po dobu přibližně 5 minut.
Pacienti s tělesnou hmotností 84 kg nebo vyšší dostanou jednu i.v.
injekci Ruconestu v dávce 4200 U (2 lahvičky).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do začátku úlevy na základě vizuální analogové stupnice (VAS) byl definován jako čas v minutách od doby infuze do začátku úlevy.
Časové okno: Hodnocení známek angioedému pomocí VAS a TEQ bude provedeno těsně před zahájením infuze a v T30m, T1h, T2h, T4h, T8h a T24h po infuzi studijního medikamentu snížení skóre VAS o ≥ 20 mm od výchozí hodnoty.
|
Doba do začátku zmírnění příznaků, která vykazovala odpověď na léčbu na základě celkového snížení skóre VAS o ≥ 20 mm od výchozí hodnoty.
K vyjádření aktuálních pocitů s ohledem na závažnost symptomů angioedému pro pět možných anatomických lokalizací budou poskytnuty samostatné formuláře VAS.
Formulář bude vyplněn umístěním svislých značek na každou ze 100 mm vodorovných čar.
Abdominální VAS měří pacientovo vnímání týkající se nemoci, bolesti, překrvení a nevolnosti; orofaryngeální-laryngeální (OPL) VAS měří nemoc, bolest, otok, dýchání, řeč a polykání; obličejový VAS přístroj měří nemoc, bolest a otok; periferní VAS měří otok, bolest a použití končetiny; a urogenitální VAS měří nemoc, bolest, otok, nevolnost a močení.
Doba do začátku úlevy se také vypočítá na základě skóre vyšetřovatele (IS) a dotazníku o účinku léčby (TEQ).
|
Hodnocení známek angioedému pomocí VAS a TEQ bude provedeno těsně před zahájením infuze a v T30m, T1h, T2h, T4h, T8h a T24h po infuzi studijního medikamentu snížení skóre VAS o ≥ 20 mm od výchozí hodnoty.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba do minimálních příznaků na základě skóre VAS pacienta; Doba od začátku infuze studijního léku do doby prvního hodnocení, kdy celková závažnost VAS dosáhne hodnoty menší než 20 mm pro všechna místa
Časové okno: Hodnocení známek angioedému pomocí VAS a TEQ bude provedeno těsně před zahájením infuze a v T30m, T1h, T2h, T4h, T8h a T24h po infuzi studijního léku ve všech místech, kde byla zaznamenána skóre VAS.
|
Doba do minimálních příznaků byla definována jako doba, kdy celkové skóre VAS kleslo pod 20 mm pro všechna místa, kde byla zaznamenána skóre VAS.
K vyjádření aktuálních pocitů s ohledem na závažnost symptomů angioedému pro pět možných anatomických lokalizací budou poskytnuty samostatné formuláře VAS.
Formulář bude vyplněn umístěním svislých značek na každou z poskytnutých 100 mm vodorovných čar, které odpovídají na každou otázku týkající se závažnosti příznaků a stavu pacienta.
Abdominální VAS měří pacientovo vnímání týkající se nemoci, bolesti, překrvení a nevolnosti; OPL VAS měří nemoc, bolest, otok, dýchání, řeč a polykání; obličejový VAS přístroj měří nemoc, bolest a otok; periferní VAS měří otok, bolest a použití končetiny; a urogenitální VAS měří nemoc, bolest, otok, nevolnost a močení.
|
Hodnocení známek angioedému pomocí VAS a TEQ bude provedeno těsně před zahájením infuze a v T30m, T1h, T2h, T4h, T8h a T24h po infuzi studijního léku ve všech místech, kde byla zaznamenána skóre VAS.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Anurag Relan, MD, VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. ledna 2012
Primární dokončení (Aktuální)
17. července 2017
Dokončení studie (Aktuální)
17. července 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. května 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. května 2011
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. května 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- C1 1209
- 2011-000987-92 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .