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Sicherheit von Ruconest bei 2- bis 13-jährigen Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE).

28. März 2024 aktualisiert von: Pharming Technologies B.V.

Offene, einarmige Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Immunogenität, Pharmakokinetik und Wirksamkeit eines rekombinanten humanen C1-Inhibitors zur Behandlung akuter Attacken bei pädiatrischen Patienten mit hereditärem Angioödem im Alter von 2 bis einschließlich 13 Jahren

Diese offene Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, das pharmakokinetische Profil und die Wirksamkeit von Ruconest in einer Dosis von 50 E/kg bei Anwendung zur Behandlung akuter Angioödem-Attacken bei Patienten im Alter von 2 bis einschließlich 13 Jahren zu bestätigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie war eine offene, nicht vergleichende, multinationale, multizentrische klinische Phase-2-Studie an pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis einschließlich 13 Jahren mit einer bestätigten HAE-Diagnose. Patienten kamen für eine Behandlung mit rhC1INH in Frage, wenn sie sich innerhalb von 5 Stunden nach Beginn mit einem akuten Anfall von mindestens mittelschwerem Schweregrad ohne Anzeichen einer spontanen Regression in der Klinik vorstellten. Die Patienten erhielten rhC1INH in einer Dosis von 50 E/kg Körpergewicht bis zu einem Maximum von 4200 E. Die rekonstituierte Lösung wurde als langsame intravenöse (iv) Injektion über ungefähr 5 Minuten verabreicht. Die Patienten blieben im Krankenhaus und wurden im Studienzentrum für mindestens 4 Stunden nach Verabreichung der Studienmedikation engmaschig überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

57

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland
        • Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
    • Charitéplatz 1
      • Berlin, Charitéplatz 1, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Bnei Zion Hospital
      • Tel Hashomer, Israel
        • Sheba medical center
      • Tel-Aviv, Israel
        • Souraski medical center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Hospital Luigi Sacco
      • Salerno, Italien, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien, 1000
        • University Clinic Of Dermatology Skopje
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Pediatric Hospital
      • Lublin, Polen
        • Pediatric Hospital
  • Rumänien
      • Targu Mures, Rumänien
        • Mures County Clinical Hospital
  • Slowakei
    • Kollárova 2
      • Martin, Kollárova 2, Slowakei, 036 59 Martin
        • Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
  • Tschechien
    • Alej Svobody 80
      • Plzen, Alej Svobody 80, Tschechien, 304 60 Plzen
        • UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
    • V Úvalu 84
      • Prague, V Úvalu 84, Tschechien, 150 06 Prague
        • University Hospital Motol, Institute of Immunology
  • Ungarn
    • Madarász Utca 22-24
      • Budapest, Madarász Utca 22-24, Ungarn, 1131
        • Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály
  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97015
        • Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Von 2 bis einschließlich 13 Jahren
  • Klinisch und laborbestätigte Diagnose von HAE (Baseline-C1INH-Aktivität < 50 % des Normalwerts)
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung (Erlaubnis der Eltern), unterzeichnet von den Erziehungsberechtigten
  • Klinische Symptome einer akuten HAE-Attacke
  • Auftreten geeigneter Symptome innerhalb von 5 Stunden ab dem Zeitpunkt, an dem die medizinische Untersuchung zur Feststellung der Eignung stattgefunden hat
  • Schweregrad des Angriffs moderat oder höher, wie vom Ermittler bewertet

Ausschlusskriterien:

  • Eine Diagnose eines erworbenen C1INH-Mangels (AAE)
  • Eine Anamnese einer Allergie gegen Kaninchen oder aus Kaninchen gewonnene Produkte oder ein positiver Anti-Kaninchen-Epithel (Schuppen)-IgE-Test

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rekombinanter humaner C1-Inhibitor
Patienten, die innerhalb von 5 Stunden nach Beginn der Klinik vorgestellt wurden, erhielten rhC1INH 50 E/kg Körpergewicht bis zu einem Maximum von 4200 E.
Arzneimittel: rhC1INH
Patienten bis 84 kg erhalten eine i.v. Injektion von Ruconest in einer Dosis von 50 E/kg. Die rekonstituierte Lösung sollte als langsame i.v. Injektion über etwa 5 Minuten. Patienten mit einem Körpergewicht von 84 kg oder mehr erhalten eine i.v. Injektion von Ruconest in einer Dosis von 4200 E (2 Durchstechflaschen).
Andere Namen:
  • Ruconest

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Zeit bis zum Beginn der Linderung wurde auf der Grundlage der visuellen Analogskala (VAS) als die Zeit in Minuten vom Zeitpunkt der Infusion bis zum Beginn der Linderung definiert.
Zeitfenster: Die Beurteilung der Angioödem-Anzeichen durch VAS und TEQ erfolgt unmittelbar vor Beginn der Infusion und bei T30m, T1h, T2h, T4h, T8h und T24h nach der Infusion der Studienmedikation mit einer Abnahme des VAS-Scores um ≥ 20 mm gegenüber dem Ausgangswert.
Zeit bis zum Beginn der Linderung der Symptome, die ein Ansprechen auf die Behandlung zeigten, basierend auf der Gesamtabnahme des VAS-Scores um ≥ 20 mm gegenüber dem Ausgangswert. Es werden separate VAS-Formulare bereitgestellt, um die aktuellen Gefühle unter Berücksichtigung der Schwere der Angioödem-Symptome für fünf mögliche anatomische Lokalisationen auszudrücken. Das Formular wird vervollständigt, indem auf jeder der 100 mm langen horizontalen Linien vertikale Markierungen angebracht werden. Das Abdominal VAS misst die Wahrnehmung des Patienten in Bezug auf Krankheit, Schmerzen, Blutung und Übelkeit; Das oro-pharyngeal-laryngeale (OPL) VAS misst Krankheit, Schmerz, Schwellung, Atmung, Sprache und Schlucken. Das Gesichts-VAS-Instrument misst Krankheiten, Schmerzen und Schwellungen. Das periphere VAS misst Schwellungen, Schmerzen und die Beanspruchung der Extremität. und das Urogenitale VAS misst Krankheit, Schmerzen, Schwellung, Übelkeit und Wasserlassen. Die Zeit bis zum Beginn der Linderung wird auch auf der Grundlage des Investigator Score (IS) und des Treatment Effect Questionnaire (TEQ) berechnet.
Die Beurteilung der Angioödem-Anzeichen durch VAS und TEQ erfolgt unmittelbar vor Beginn der Infusion und bei T30m, T1h, T2h, T4h, T8h und T24h nach der Infusion der Studienmedikation mit einer Abnahme des VAS-Scores um ≥ 20 mm gegenüber dem Ausgangswert.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zu minimalen Symptomen basierend auf den VAS-Scores des Patienten; Zeit vom Beginn der Infusion des Studienmedikaments bis zum ersten Beurteilungszeitpunkt, zu dem der Gesamtschweregrad VAS für alle Standorte einen Wert von weniger als 20 mm erreicht
Zeitfenster: Die Beurteilung der Angioödem-Anzeichen durch VAS und TEQ erfolgt unmittelbar vor Beginn der Infusion und bei T30m, T1h, T2h, T4h, T8h und T24h nach der Infusion der Studienmedikation, an allen Stellen, an denen VAS-Scores aufgezeichnet wurden.
Die Zeit bis zu minimalen Symptomen wurde als der Zeitpunkt definiert, zu dem der Gesamt-VAS-Score an allen Orten, an denen VAS-Scores aufgezeichnet wurden, unter 20 mm fiel. Es werden separate VAS-Formulare bereitgestellt, um die aktuellen Gefühle unter Berücksichtigung der Schwere der Angioödem-Symptome für fünf mögliche anatomische Lokalisationen auszudrücken. Das Formular wird ausgefüllt, indem auf jeder der 100 mm langen horizontalen Linien vertikale Markierungen angebracht werden, um jede Frage zu beantworten, die sich auf die Schwere der Symptome und den Zustand des Patienten bezieht. Das Abdominal VAS misst die Wahrnehmung des Patienten in Bezug auf Krankheit, Schmerzen, Blutung und Übelkeit; Das OPL VAS misst Krankheit, Schmerzen, Schwellung, Atmung, Sprache und Schlucken. Das Gesichts-VAS-Instrument misst Krankheiten, Schmerzen und Schwellungen. Das periphere VAS misst Schwellungen, Schmerzen und die Beanspruchung der Extremität. und das Urogenitale VAS misst Krankheit, Schmerzen, Schwellung, Übelkeit und Wasserlassen.
Die Beurteilung der Angioödem-Anzeichen durch VAS und TEQ erfolgt unmittelbar vor Beginn der Infusion und bei T30m, T1h, T2h, T4h, T8h und T24h nach der Infusion der Studienmedikation, an allen Stellen, an denen VAS-Scores aufgezeichnet wurden.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Ermittler

  • Studienleiter: Anurag Relan, MD, VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

25. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C1 1209
  • 2011-000987-92 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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