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2～13歳の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者におけるルコネストの安全性

2024年3月28日 更新者：Pharming Technologies B.V.

2歳から13歳までの遺伝性血管性浮腫を有する小児患者の急性発作の治療のための組換えヒトC1阻害剤の安全性、免疫原性、薬物動態および有効性を評価するための非盲検第II相単群試験

この非盲検試験は、2 歳から 13 歳までの患者の急性血管性浮腫発作の治療に使用した場合の 50 U/kg の用量でのルコネストの安全性、薬物動態プロファイル、および有効性を確認するために実施されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、HAE と診断された 2 歳から 13 歳までの小児患者を対象とした非盲検、第 2 相、非比較、多国籍、多施設臨床試験でした。 自然退縮の徴候がなく、少なくとも中程度の重症度の急性発作を発症から 5 時間以内にクリニックに来院した患者は、rhC1INH による治療に適格でした。 患者は、最大 4200 U まで、50 U/kg 体重の用量で rhC1INH を投与されました。 再構成された溶液は、ゆっくりとした静脈内（ｉ．ｖ．）注射として約５分間にわたって投与された。 患者は入院し、治験薬の投与後少なくとも 4 時間は治験センターで注意深く監視されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

57

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97015
        • Portland Clinical Research/AAIM Care, LLC
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • Bnei Zion Hospital
      • Tel Hashomer、イスラエル
        • Sheba Medical Center
      • Tel-Aviv、イスラエル
        • Souraski Medical Center
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • Hospital Luigi Sacco
      • Salerno、イタリア、84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
  • スロバキア
    • Kollárova 2
      • Martin、Kollárova 2、スロバキア、036 59 Martin
        • Klinika detí a dorastu, Univerzitna nemocnica Martin
  • チェコ
    • Alej Svobody 80
      • Plzen、Alej Svobody 80、チェコ、304 60 Plzen
        • UIA FN Plzen ( Institute of Immunology and Allergology), Faculty Hospital Plzen
    • V Úvalu 84
      • Prague、V Úvalu 84、チェコ、150 06 Prague
        • University Hospital Motol, Institute of Immunology
  • ドイツ
      • Munich、ドイツ
        • Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
    • Charitéplatz 1
      • Berlin、Charitéplatz 1、ドイツ、10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • ハンガリー
    • Madarász Utca 22-24
      • Budapest、Madarász Utca 22-24、ハンガリー、1131
        • Heim Pál Gyermekkórház, II. számú Gyermek Belgyógyászati Osztály
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
        • Pediatric Hospital
      • Lublin、ポーランド
        • Pediatric Hospital
  • ルーマニア
      • Targu Mures、ルーマニア
        • Mures County Clinical Hospital
  • 北マケドニア
      • Skopje、北マケドニア、1000
        • University Clinic Of Dermatology Skopje

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 2歳から13歳まで
  • HAEの臨床的および検査室で確認された診断（ベースラインのC1INH活性が正常の50％未満）
  • 法的保護者によって署名された書面によるインフォームド コンセント (保護者の許可)
  • 急性 HAE 発作の臨床症状
  • 適格性を決定するための医学的評価が行われた瞬間から5時間以内に適格な症状が発症した
  • 攻撃の重大度が中程度以上、調査員の評価による

除外基準:

  • 後天性C1INH欠損症（AAE）の診断
  • -ウサギまたはウサギ由来の製品に対するアレルギーの病歴、または抗ウサギ上皮（ふけ）IgE検査陽性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：組換えヒトC1阻害剤
発症から 5 時間以内にクリニックを受診した患者は、rhC1INH 50 U/kg 体重を最大 4200 U まで投与されました。
薬：rhC1INH
84 kg までの患者は、1 回の静脈注射を受けます。 50 U/kg の用量でのルコネストの注射。 再構成された溶液は、遅い静脈内投与として投与する必要があります。 約5分かけて注入。 体重が 84 kg 以上の患者は、1 回の静脈内投与を受けます。 4200 U（バイアル2本）の用量でのRuconestの注射。
他の名前：
  • ルコネスト

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視覚的アナログスケール（ＶＡＳ）に基づく軽減の開始までの時間は、注入の時間から軽減の開始までの時間（分単位）として定義された。
時間枠：VASおよびTEQによる血管浮腫の兆候の評価は、注入開始の直前、および治験薬注入後のT30分、T1時間、T2時間、T4時間、T8時間、およびT24時間にVASスコアがベースラインから20 mm以上減少した時点で実施される。
全体的なVASスコアがベースラインから20mm以上減少したことに基づいて、治療に対する反応を示した症状の軽減が始まるまでの時間。 解剖学的に考えられる 5 つの位置について、血管浮腫の症状の重症度を考慮して現在の感情を表現するために、別の VAS フォームが提供されます。 100mmの横線に縦の印を付けることでフォームが完成します。 腹部 VAS は、病気、痛み、出血、吐き気に関する患者の認識を測定します。口腔咽頭喉頭 (OPL) VAS は、病気、痛み、腫れ、呼吸、言語、および嚥下を測定します。顔面VAS機器は病気、痛み、腫れを測定します。末梢VASは腫れ、痛み、四肢の使用を測定します。泌尿生殖器 VAS は病気、痛み、腫れ、吐き気、排尿を測定します。 軽減の開始までの時間も、治験責任医師スコア (IS) および治療効果質問票 (TEQ) に基づいて計算されます。
VASおよびTEQによる血管浮腫の兆候の評価は、注入開始の直前、および治験薬注入後のT30分、T1時間、T2時間、T4時間、T8時間、およびT24時間にVASスコアがベースラインから20 mm以上減少した時点で実施される。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者のVASスコアに基づく症状が最小限に抑えられるまでの時間。研究薬の注入開始から最初の評価までの時間 全体の重症度 VAS がすべての部位で 20 mm 未満の値に達するまでの時間
時間枠：ＶＡＳおよびＴＥＱによる血管浮腫の兆候の評価は、ＶＡＳスコアが記録されたすべての場所で、注入開始の直前と、治験薬注入後のＴ３０分、Ｔ１時間、Ｔ２時間、Ｔ４時間、Ｔ８時間、およびＴ２４時間に実施される。
最小症状までの時間は、VAS スコアが記録されたすべての場所で全体の VAS スコアが 20 mm を下回った時間として定義されました。 解剖学的に考えられる 5 つの位置について、血管浮腫の症状の重症度を考慮して現在の感情を表現するために、別の VAS フォームが提供されます。 このフォームは、症状の重症度と患者の状態に関する各質問に答えるために用意された 100 mm の水平線のそれぞれに垂直のマークを配置することによって完成します。 腹部 VAS は、病気、痛み、出血、吐き気に関する患者の認識を測定します。 OPL VAS は病気、痛み、腫れ、呼吸、言語、および嚥下を測定します。顔面VAS機器は病気、痛み、腫れを測定します。末梢VASは腫れ、痛み、四肢の使用を測定します。泌尿生殖器 VAS は病気、痛み、腫れ、吐き気、排尿を測定します。
ＶＡＳおよびＴＥＱによる血管浮腫の兆候の評価は、ＶＡＳスコアが記録されたすべての場所で、注入開始の直前と、治験薬注入後のＴ３０分、Ｔ１時間、Ｔ２時間、Ｔ４時間、Ｔ８時間、およびＴ２４時間に実施される。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pharming Technologies B.V.

捜査官

  • スタディディレクター：Anurag Relan, MD、VP Clinical Research & Medical Affairs at Pharming

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年1月17日

一次修了 (実際)

2017年7月17日

研究の完了 (実際)

2017年7月17日

試験登録日

最初に提出

2011年5月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年5月24日

最初の投稿 (推定)

2011年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月28日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C1 1209
  • 2011-000987-92 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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