Juvenile-onset Hypophosphatasia (HPP) 환자의 후 향적, 비 개입 자연사
2019년 3월 28일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
Juvenile-onset Hypophosphatasia (HPP) 환자의 자연 경과에 대한 후 향적, 비 개입, 역학 연구
이 연구의 목적은 Juvenile-onset HPP 환자에서 HPP의 자연사를 특성화하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
저인산분해증(HPP)은 생명을 위협하는 유전적이며 극히 드문 대사성 질환으로 뼈의 무기화 결함과 인산염 및 칼슘 조절 장애를 특징으로 하며 뼈의 파괴 및 기형, 심각한 근육 약화를 포함하여 여러 중요한 장기에 점진적인 손상을 초래할 수 있습니다. , 발작, 신장 기능 장애, 호흡 부전.
이 질병을 가진 환자에 대해 승인된 질병 수정 치료법은 없습니다.
또한 시간 경과에 따른 이 질병의 자연 경과에 대한 데이터는 제한적이며, 특히 소아 발병 형태의 환자에서 그러합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
32
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
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Moscow, 러시아 연방
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국
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Springfield, Missouri, 미국
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국
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Texas
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Houston, Texas, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Manchester, 영국
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Sheffield, 영국
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Istanbul, 칠면조
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, 캐나다
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Toulouse, 프랑스
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Sydney, 호주
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
청소년 발병 HPP(6개월 이상 및 18세 이상)
설명
포함 기준:
- 환자가 사망하지 않는 한 서면 동의서
- ≥ 6개월 ~ ≥18세에 문서화된 첫 징후/증상의 개시로 정의되는 Juvenile-onset HPP 환자
- 골격 징후 및 낮은 알칼리성 포스파타제 또는 유전자형으로 표시되는 HPP의 문서화된 진단
제외 기준:
- ENB-006-09 연구에서 아스포타제 알파로 치료를 받았거나 현재 ENB-008-10 연구에 등록되어 있음
- 15세 이하의 HPP를 치료하기 위해 다른 치료 및/또는 중재를 받았습니다.
- 기타 임상적으로 유의한 질병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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변화의 방사선학적 글로벌 인상 - RGI-C
기간: 환자의 5~15세 기간 동안 기준선(가장 초기에 이용 가능하고 판독 가능한 완전한 X-레이 세트)과 이용 가능하고 판독 가능한 모든 기준선 이후 X-레이 세트 사이.
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RGI-C 척도는 HPP의 근골격 특성(예: 골간단 해어짐, 원위 골간단의 탈회)을 평가하는 데 사용되는 7점 순서 척도입니다.
점수 범위는 -3(심각한 악화)에서 +3(완전 또는 거의 완전한 치유)까지입니다.
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환자의 5~15세 기간 동안 기준선(가장 초기에 이용 가능하고 판독 가능한 완전한 X-레이 세트)과 이용 가능하고 판독 가능한 모든 기준선 이후 X-레이 세트 사이.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 마지막 평가까지 신장 Z-점수의 변화
기간: 5세에서 15세 사이의 환자 기간 동안 이용 가능한 모든 성장 데이터. 베이스라인은 사용 가능한 가장 빠른 평가이며 포스트 베이스라인은 정의된 연령 기간 동안 베이스라인 이후의 시점입니다.
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키 측정은 질병 통제 예방 센터(CDC) 2000 성장 차트 및 방법론을 사용하여 계산된 Z-점수에 할당되었습니다.
Z 점수는 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다.
0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다.
Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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5세에서 15세 사이의 환자 기간 동안 이용 가능한 모든 성장 데이터. 베이스라인은 사용 가능한 가장 빠른 평가이며 포스트 베이스라인은 정의된 연령 기간 동안 베이스라인 이후의 시점입니다.
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기준선에서 마지막 평가까지 가중치 Z-점수의 변화
기간: 5세에서 15세 사이의 환자 기간 동안 이용 가능한 모든 성장 데이터. 기준선은 사용 가능한 가장 빠른 평가이며 사후 기준선은 정의된 연령 기간 동안 기준선 이후의 시점입니다.
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체중 측정에는 CDC(Centers for Disease Control and Prevention) 2000 성장 차트 및 방법론을 사용하여 계산된 Z 점수가 할당되었습니다.
Z 점수는 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다.
0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다.
Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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5세에서 15세 사이의 환자 기간 동안 이용 가능한 모든 성장 데이터. 기준선은 사용 가능한 가장 빠른 평가이며 사후 기준선은 정의된 연령 기간 동안 기준선 이후의 시점입니다.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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구루병 심각도 세일 - RSS
기간: 5세에서 15세 사이의 환자 기간 동안 사용 가능한 모든 데이터. 기준선은 해당 기간 동안 사용 가능한 가장 빠른 평가 값입니다.
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RSS는 영양 구루병을 위해 개발된 10점 척도로 골간단부 부항 및 해어짐의 정도와 영향을 받는 성장판의 비율을 평가합니다(10점 = 심각한 부항/해어짐, 0점 = 부항 부항/해어짐 없음).
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5세에서 15세 사이의 환자 기간 동안 사용 가능한 모든 데이터. 기준선은 해당 기간 동안 사용 가능한 가장 빠른 평가 값입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 4월 2일
처음 게시됨 (추정)
2014년 4월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALX-HPP-502
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