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소아 및 성인의 레녹스-가스토 증후군 관련 발작에 대한 GWP42003-P의 효능 및 안전성 (GWPCARE3)

2022년 9월 22일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

소아 및 성인의 레녹스-가스토 증후군과 관련된 발작에 대한 보조 치료로서 칸나비디올(GWP42003-P; CBD)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.

이 연구의 1차 목적은 레녹스-가스토 증후군(LGS) 참가자를 대상으로 위약과 비교했을 때 드롭 발작의 수를 줄이는 보조 치료로서 GWP42003-P의 효능을 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 1:1:1 무작위, 이중 맹검, 14주 동안 2가지 용량 수준(일당 킬로그램[kg]당 10밀리그램[mg][mg/kg/일] 및 20mg/kg/일)을 비교했습니다. ) GWP42003-P 대 위약. 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 참가자는 28일 기준 관찰 기간을 시작했습니다. 치료 기간은 2주의 적정 기간과 12주의 유지 기간으로 구성되었습니다. 연구 GWEP1332(NCT02091206) 파트 A의 안전성 및 약동학 데이터를 평가한 후 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMC)에서 20mg/kg/일 용량을 권장했습니다. 10mg/kg/일 용량은 20mg/kg/일 용량의 50%로 정의되었습니다. 첫 번째 참가자는 DSMC가 연구 GWEP1332 파트 A의 안전성 데이터를 검토할 때까지 이 연구에 등록되지 않았습니다.

모든 적격성 기준을 충족한 참가자는 1일차에 무작위로 배정되어 10mg/kg/일 GWP42003-P, 20mg/kg/일 GWP42003-P 또는 위약을 1:1:1 비율로 투여 받았습니다. 위약 그룹의 참가자는 2개의 동등한 코호트로 나뉘었습니다. 절반은 10mg/kg/일 투여량을, 절반은 20mg/kg/일 투여량을 받았습니다. 효능 분석을 위해 2개의 위약 코호트를 모았다. 참가자들은 GWP42003-P를 7일과 11일에 걸쳐 각각 10mg/kg/일 또는 20mg/kg/일(또는 이에 상응하는 위약 용량) 용량으로 적정했고 12주 유지 기간 동안 이 용량을 유지했습니다. 치료 종료 후(99일차) 참가자들은 별도의 프로토콜(GWEP1415; NCT02224573)에 따라 개방형 확장(OLE) 연구에서 GWP42003-P를 계속 받도록 초대되었습니다. OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 모든 참가자는 연구 의약품(IMP)을 점점 줄였습니다(10일 동안 하루에 10%). 그러나 참가자가 7일 기간 내에 OLE 연구에 참여하기를 원하는 경우 테이퍼 기간이 중단될 수 있습니다. IMP를 하향 조정한 참가자는 테이퍼 기간 종료 방문(109일)을 위해 돌아왔습니다. OLE 연구에 참여하지 않았거나 조기에 철회한 참가자는 28일 후(137일) 안전성 추적 방문을 받았습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

225

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32819
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83702
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14222
      • New York, New York, 미국, 10016
      • New York, New York, 미국, 10003
    • North Carolina
      • Clemmons, North Carolina, 미국, 27012
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, 미국, 17403
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08022
      • Madrid, 스페인, 28034
      • Pamplona, 스페인, 31080
      • Sevilla, 스페인, 41013
      • Valencia, 스페인, 46026
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH9 1LF
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
      • London, 영국, WC1N 3JH
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자 및/또는 부모(들)/법적 대리인은 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 의향과 능력이 있었습니다.
  • 참가자와 그의 간병인은 모든 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있었습니다(조사관의 의견으로는).
  • 참가자는 2세에서 55세(포함) 사이의 남성 또는 여성이었습니다.
  • 참가자는 LGS의 문서화된 이력이 있었습니다. 여기에는 참가자의 이력 동안 뇌파도(EEG) 진단 기준을 충족했다는 서면 문서와 최소 6개월 동안의 드롭 발작(무긴장성, 긴장성, 간대성 간대성 또는 근간대성 발작)을 포함하여 최소 1가지 유형의 전신 발작의 증거가 포함되었습니다.
  • 참가자는 기준 기간에 등록하기 전에 EEG에서 느린(<3.0 헤르츠[Hz]) 스파이크 및 웨이브 패턴의 병력이 있었습니다.
  • 참가자는 기준선 기간의 처음 28일 동안 매주 최소 2번의 드롭 발작이 있었습니다.
  • 참가자는 난치성이었습니다. 1개 이상의 항경련제(AED)에 대해 문서화된 실패가 있는 경우.
  • 참가자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 1개 이상의 AED를 복용하고 있었습니다.
  • 간질에 대한 모든 약물 또는 중재(케톤 생성 식이요법 및 미주 신경 자극[VNS] 포함)는 스크리닝 전 4주 동안 안정적이었고 참가자는 연구 기간 동안 안정적인 요법을 유지할 의향이 있었습니다. 케톤식이 요법과 VNS 치료는 AED로 계산되지 않았습니다.
  • 참가자 및/또는 부모(들)/법적 대리인은 자신의 주치의와 컨설턴트가 연구 참여에 대해 통지받는 것을 기꺼이 허용했습니다.
  • 참가자는 기본 기간의 최소 25일 동안 대화형 음성 응답(IVRS) 전화 일기를 작성했습니다.

주요 제외 기준:

  • 참가자 발작의 원인은 진행성 신경계 질환이었습니다. 결절성 경화증이 있는 참가자는 진행성 종양이 없는 한 연구 참여에서 제외되지 않았습니다.
  • 참가자는 스크리닝 6개월 이내에 소생술이 필요한 무산소 삽화가 있었습니다.
  • 참가자는 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태를 가졌습니다.
  • 참가자는 간질 이외의 선별 또는 무작위 배정 전 4주 동안 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 유의한 질병을 앓았습니다.
  • 참가자는 연구 또는 5개 이상의 알코올 함유 음료를 매일 소비하기 전 지난 2년 이내에 알코올 또는 약물 남용의 병력 또는 존재가 있었습니다.
  • 참가자는 연구 시작 전 3개월 이내에 레크리에이션 또는 의료용 대마초 또는 합성 카나비노이드 기반 약물(Sativex® 포함)을 현재 사용 중이거나 과거에 사용했으며 연구 기간 동안 기권할 의사가 없었습니다.
  • 참가자는 자세 변화로 인한 혈압 강하와 관련된 증상(예: 현기증, 현기증, 시야 흐림, 심계항진, 쇠약, 실신)의 병력이 있었습니다.
  • 참가자는 카나비노이드 또는 참기름과 같은 IMP의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증을 가졌습니다.
  • 여성 참가자는 가임기이거나 남성 참가자의 파트너는 가임기였습니다. 본인 또는 파트너가 연구 기간 동안 및 그 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용했는지 확인하려는 경우는 제외됩니다.
  • 여성 참가자는 연구 과정 동안 및 그 후 3개월 동안 임신(양성 임신 테스트), 수유 중이거나 임신을 계획하고 있었습니다.
  • 참가자는 이전 6개월 동안 다른 IMP와 관련된 임상 연구에 참여했습니다.
  • 환자는 스크리닝(-28일) 또는 무작위배정(1일)에서 다음 중 하나로 정의된 간 기능이 상당히 손상되었습니다: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 5 × 정상 상한(ULN); ALT 또는 AST > 3 × ULN 및 총 빌리루빈 > 2 × ULN 또는 국제 표준화 비율(INR) > 1.5; ALT 또는 AST > 3 × ULN, 피로, 메스꺼움, 구토, 우상복부 통증 또는 압통, 발열, 발진 및/또는 호산구 증가증(>5%). 이 기준은 실험실 결과가 나온 후에야 확인할 수 있었습니다. 나중에 이 기준을 충족하지 않는 것으로 밝혀진 연구에 무작위로 배정된 참가자는 연구에서 제외되었습니다.
  • 지난 달 또는 스크리닝 시 Columbia Suicide Severity Rating Scale에서 유형 4 또는 5의 자살 행동 또는 자살 생각의 모든 이력.
  • 참가자는 연구 중에 헌혈을 기권하지 않았습니다.
  • 참가자는 연구 기간 동안 거주 국가 외부로 여행할 계획이었습니다.
  • 참가자는 이전에 무작위로 연구에 참여했습니다.
  • 참가자는 4개 이상의 동시 AED를 복용하고 있었습니다.
  • 참가자는 스크리닝 전 6개월 동안 코르티코트로핀을 복용했습니다.
  • 참가자는 현재 장기 전신 스테로이드(천식 치료를 위한 흡입 약물 제외) 또는 간질을 악화시키는 것으로 알려진 기타 매일 약물을 복용하고 있었습니다. 예를 들어, 특발성 신증후군이나 천식과 같은 예방적 약물은 예외였습니다.
  • 참가자는 felbamate를 복용 중이었고 스크리닝 전 1년 미만 동안 복용했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GWP42003-P 20mg/kg/일 용량
참가자들은 GWP42003-P 20mg/kg/일을 아침 반, 저녁 반으로 경구 투여 받았습니다. 참가자는 11일 동안 GWP42003-P를 20mg/kg/일로 적정하고 12주 유지 기간 동안 이 용량을 유지했습니다. 참가자가 OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 경우 유지 기간 후에 10일 테이퍼(10%/일) 기간이 뒤따랐습니다.
의약품: GWP42003-P
GWP42003-P는 감미료(0.5 mg/mL 수크랄로스) 및 딸기 향료(0.2 mg/mL). 참가자들은 무작위로 10 또는 20mg/kg/일을 받도록 배정되었습니다.
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • 에피디올렉스
실험적: GWP42003-P 10mg/kg/일 용량
참가자들은 GWP42003-P 10mg/kg/일을 아침 반, 저녁 반으로 경구 투여 받았습니다. 참가자는 7일 동안 GWP42003-P를 10mg/kg/일로 적정하고 12주 유지 기간 동안 이 용량을 유지했습니다. 참가자가 OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 경우 유지 기간 후에 10일 테이퍼(10%/일) 기간이 뒤따랐습니다.
의약품: GWP42003-P
GWP42003-P는 감미료(0.5 mg/mL 수크랄로스) 및 딸기 향료(0.2 mg/mL). 참가자들은 무작위로 10 또는 20mg/kg/일을 받도록 배정되었습니다.
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • 에피디올렉스
위약 비교기: 위약
참가자는 2개의 용량 수준(10 또는 20mg/kg/일) 중 하나에 일치하는 위약(0mg/mL CBD) 용량을 아침에 절반, 저녁에 절반으로 경구 투여 받았습니다. 연구의 맹검 측면을 유지하기 위해 참가자들은 일치하는 IMP 그룹(각각 10 또는 20mg/kg/일 GWP42003-P 그룹의 경우 7일 또는 11일)에 따라 7일에서 11일 동안 위약 용량을 적정하고 12주 유지 기간 동안 이 용량. 참가자가 OLE 연구에 즉시 참여하지 않은 경우 유지 기간 후 10일 테이퍼(일치 용량의 10%) 기간이 뒤따랐습니다.
의약품: 위약 대조군
위약은 감미료(0.5 mg/mL 수크랄로스) 및 딸기 향료(0.2 mg/mL)가 첨가된 부형제 참기름 및 무수 에탄올(79 mg/mL)에 0 mg/mL CBD를 함유하는 경구 용액으로 제시되었습니다.
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 낙하 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 치료 종료(EOT)(99일) 또는 조기 종료(ET)
드롭 발작은 대화형 음성 응답 시스템(IVRS) 일기를 사용하여 참여자 또는 간병인이 기록했습니다. 드롭 발작은 IVRS에서 드롭 발작으로 보고된 강직-간대 발작, 긴장 또는 무긴장 발작의 하위 집합으로 정의되었습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 다음과 같이 계산되었습니다: ([치료 기간 동안의 빈도 - 기준선 동안의 빈도]/기준선 동안의 빈도) x 100. 각 기간 동안의 빈도는 28일 평균을 기반으로 하며 다음과 같이 계산됩니다. (기간 중 발작 수/IVRS 기간 중 보고된 일수) x 28. 기준선에는 1일차(28일 평균) 이전에 사용 가능한 모든 데이터가 포함되었습니다. 음수 백분율은 기준선에서 개선을 나타냅니다.
기준선에서 치료 종료(EOT)(99일) 또는 조기 종료(ET)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 낙하 발작 빈도가 기준선에서 50% 이상 감소한 참가자 수
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
드롭 발작은 참가자 또는 간병인이 IVRS 일기를 사용하여 기록했습니다. 드롭 발작은 IVRS에서 드롭 발작으로 보고된 강직-간대 발작, 강직 또는 무긴장 발작의 하위 집합을 포함했습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 1차 결과 측정에 따라 계산되었습니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
치료 기간 동안 총 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: EOT(99일차) 또는 ET 기준선
총 발작에는 참가자 또는 간병인이 IVRS 일지를 사용하여 기록한 모든 발작(긴장 간대 발작, 강직 발작, 무긴장 발작, 간대 발작, 근간대 발작, 셀 수 있는 부분 발작, 기타 부분 발작, 결신 발작)의 합계가 포함됩니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 1차 결과 측정에 따라 계산되었습니다. 음수 백분율은 기준선에서 개선을 나타냅니다.
EOT(99일차) 또는 ET 기준선
피험자/간병인 전반적인 변화에 대한 인상(S/CGIC) 평가
기간: 최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선
S/CGIC는 참가자의 전반적인 상태를 "매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 약간 개선됨, 변화 없음, 약간 더 나쁨, 훨씬 더 나쁨 또는 매우 많이 나쁨"(1 = 매우 많이 개선됨, 7 = 매우 많이 나빠짐). 1일(IMP 시작 전)에 간병인은 후속 방문 시 S/CGIC 질문지를 기억하기 위해 참가자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받았습니다. CGIC와 SGIC가 모두 완료되면 CGIC가 사용됩니다. CGIC만 완료된 경우 CGIC가 사용되었습니다. SGIC만 완료된 경우 SGIC가 사용되었습니다. 클리닉 방문 시 평가된 종점에 대한 마지막 방문은 참가자의 마지막 평가가 수행된 마지막 예정 방문(테이퍼 종료 또는 안전 후속 방문 제외)으로 정의되었습니다.
최종 방문(99일차) 또는 ET까지 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 6월 8일

기본 완료 (실제)

2016년 5월 19일

연구 완료 (실제)

2016년 5월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 8월 22일

처음 게시됨 (추정)

2014년 8월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GWEP1414
  • 2014-002940-42 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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